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Gentherapie für Morbus Pompe?

Am 26. Januar 2017 veröffentlichte DukeHealth (Durham NC, USA) eine Pressemitteilung mit dem Titel "Gene Therapy for Pompe Disease Effective in Mice, Poised for Human Trials" (Wirksamkeit der Gentherapie für Pompe am Mausmodell nachgewiesen, Studien am Menschen in Aussicht) und dem Untertitel "Single dose of gene therapy could augment or replace frequent enzyme infusions" (Eine Einzeldosis der Gentherapie könnte häufige Enzyminfusionen ersetzen oder ihre Wirksamkeit verstärken). Bei diesem gentherapeutischen Ansatz wird ein modifiziertes Virus verwendet, um ein Gen in die Leber zu einzuschleusen, das dort das Enzym produziert, das bei Menschen mit Morbus Pompe fehlt oder dessen Aktivität eingeschränkt ist. Die Ergebnisse wurden in der wissenschaftlichen Zeitschrift Molecular Therapy - Methods & Clinical Development veröffentlicht.

In einem YouTube-Video beschreibt Dr. Dwight Koeberl die Ergebnisse und gibt einen Ausblick auf die nächsten Schritte:

Die Ergebnisse stellen sicher einen Meilenstein der Forschung dar, bis zu einer (Gen-)Therapie für den Menschen ist aber noch ein weiter Weg zu gehen. Alle bisherigen Ergebnisse wurden an Mäusen erzielt und stellen damit einen Nachweis der prinzipiellen Machbatkeit dar. Ob diese Erfolge auf die Behandlung von Menschen übertragbar sind, werden die geplanten klinischen Studien zeigen.

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