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COVID-19 / Coronavirus: Therapie für Seltene Erkrankungen

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Therapie für Seltene Erkrankungen

Für Pompe-Patienten bedeutet COVID-19 ein besonderes Risiko. Sie sollten bedenken, wie sie sich wirkungsvoll vor einer Infektion schützen können. Außerdem stellt sich die Frage, wie eine laufende Enzymersatztherapie fortgeführt werden kann. SANOFI GENZYME hat für Ärzte, Patienten und Angehörigen ein Infoblatt (PDF, 54 kB, Quelle: SANOFI GENZYME) zusammengestellt, in dem es unter anderem heißt:

Das höchste Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf haben Menschen über 60 Jahre und Menschen mit Grund- und Vorerkrankungen. Patienten mit lysosomalen Speichererkrankungen (Morbus Fabry, Morbus Gaucher, Morbus Pompe, MPS) können aufgrund ihres Leidens bereits gesundheitlich beeinträchtigt sein. Die Infektionswelle würde eine zusätzliche Belastung darstellen. Für Personen mit einer Grunderkrankung gelten daher vor allem die Maßnahmen zur Expositionsprophylaxe.

Generell gilt bei der Erkrankung: bleiben Sie nach Möglichkeit zu Hause. Überlegenswert ist es, gegebenenfalls die regelmäßige Infusion, anstatt in einer Arztpraxis oder Klinik im heimischen Umfeld durchzuführen. Arzt und Patient sollten in einem gemeinsamen Gespräch die Möglichkeit einer Heiminfusion diskutieren und prüfen, ob die notwendigen Voraussetzungen dafür erfüllt sind.

Die regelmäßige Enzymersatztherapie sollte aufrechterhalten werden.

Versorgungslage

Auf unsere Nachfrage, ob die Versorgung mit Alglucosidase alfa (Myozyme®) sichergestellt ist, haben wir von SANOFI GENZYME folgende Antwort erhalten:

Wir arbeiten daran, die Versorgung mit all unseren Medikamenten und Impfstoffen in enger Zusammenarbeit mit unseren Lieferanten auf der ganzen Welt aufrechtzuerhalten. Unser globales Netzwerk von Produktionsstätten ist betriebsbereit und die Vielfalt unserer globalen Beschaffung trägt dazu bei, die Geschäftskontinuität in allen unseren Produktlinien für unsere Patienten weltweit sicherzustellen.

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Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und gibt keine individuellen Behandlungsempfehlungen. Pompe Deutschland bewertet oder bevorzugt keine Produkte, Organisationen oder Unternehmen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

COVID-19 / Coronavirus: "Social Distancing"

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Persönliche Kontakte minimieren ("Social Distancing")

Das Gebot der Stunde ist die Minimierung persönlicher sozialer Kontakte, um die Ausbreitung des Coronavirus einzudämmen. Die Reduzierung der Ausbreitungsgeschwindigkeit kann bewirken, dass Gesundheitssysteme nicht jenseits ihrer Kapazitätsgrenzen belastet werden. Ziel ist also die Beherrschung der Neuinfektionen, um Behandlungskapazitäten für den Teil der Infizierten verfügbar zu halten, die einen schweren Verlauf entwickeln (hier geht man von ca. 20 Prozent aus). Die Risikogruppen, also ältere Menschen und Menschen mit Vorerkrankungen, sollten die Empfehlung der Selbstisolation (persönliche Quarantäne) besonders berücksichtigen und zum Beispiel Hilfe beim Einkaufen annehmen.

Grafik: COVID-19 Kumulierte Fallzahlen in DeutschlandVielen Menschen wird die Dramatik der Ausbreitungssituation nicht klar, weil exponentielles Wachstum nicht Bestandteil der menschlichen Intuition und Lebenserfahrung ist. Wir sind gewohnt, dass die Zeit gleichmäßig fließt und Prozesse des täglichen Lebens mehr oder weniger linear erfolgen: Kommen doppelt so viele Gäste zum Essen, muss ich auch doppelt so viel einkaufen. Die Ausbreitung ansteckender Krankheiten folgt aber exponentiellen Gesetzmäßigkeiten, die zu einer exorbitanten Zahl Infizierter in kurzen Zeiträumen führen – das Wachstum verläuft immer schneller und überrollt, sofern es nicht gebremst wird, die Welt wie einen Kettenbrief. In Deutschland steigt die Zahl der Corona-Fälle wie auch in anderen Ländern in Europa und weltweit exponentiell an – siehe Grafik. In der Grafik sind die kumulierten, bestätigten Fälle, Genesene und Todesfälle aufgetragen; der dunkle Teil der Säulen stellt den Anteil der an diesem Tag neu hinzugekommenen Fälle dar, der blaue Rahmen die Genesenen. Für die Fallzahlen (blau) gilt die linke Achse, für die Todesfälle (rechts) die rechte. Die Zahlen stammen aus den Situationsberichten des Robert Koch-Instituts zu COVID-19, seit 17.03.2020 nur die elektronisch übermittelten Fälle. Vom Robert-Koch-Institut (RKI) werden nur Fälle veröffentlicht, bei denen eine labordiagnostische Bestätigung unabhängig vom klinischen Bild vorliegt. Die Daten werden am RKI einmal täglich jeweils um 0:00 Uhr aktualisiert. Durch die Dateneingabe und Datenübermittlung entsteht von dem Zeitpunkt des Bekanntwerdens des Falls bis zur Veröffentlichung durch das RKI ein Zeitverzug, sodass es Abweichungen hinsichtlich der Fallzahlen aus anderen Quellen geben kann. Bei der Interpretation der Datenreihen ist Vorsicht geboten; zum Beispiel können Wochenend-Effekte in die Irre führen und eine in der Realität nicht vorhandene Verlangsamung der Zunahme der Fallzahlen suggerieren. Außerdem ist von einer beträchtlichen Dunkelziffer auszugehen, weil nicht jeder Verdachtsfall automatisch getestet wird und etliche Infektionen möglicherweise völlig unbemerkt verlaufen.

Zur Illustration der Wirksamkeit von Quarantäne und Social Distancing zwei Beispiele:

  1. China hat nach dem Corona-Ausbruch in der Provinz Hubei drastische Maßnahmen ergriffen, um Erkrankte zu isolieren und Neuinfektionen zu verhindern, darunter das Abriegeln einer ganzen Region und die Reduzierung der persönlichen Bewegungsfreiheit. Was wir als Eingriff in die individuellen Freiheitsrechte empfinden mögen, hat in China zur weitgehenden Begrenzung der Epidemie auf die Provinz Hubei geführt (Grafik: http://www.risklayer.com/media/blog/img/World_Subnational_PCT_10032020.png). Bei Ländern, die weniger wirksame Maßnahmen oder diese zu spät ergreifen, droht die kaum gebremste Ausbreitung des Virus. Vor diesem Hintergrund sind Empfehlungen zum Social Distancing, Quarantänemaßnahmen und Ausgangsssperren sehr wohl nachvollziehbar.
  2. Die Washington Post erläutert im Beitrag Why outbreaks like coronavirus spread exponentially, and how to “flatten the curve” ausführlich die Auswirkungen der mathematischen Gesetzmäßigkeiten und demonstriert anschaulich anhand mehrerer (vereinfachter) Simulationen, wie Social Distancing mit zunehmender Strenge nicht nur zum Verlangsamen der Neuinfektionen ("Flatten the Curve"), sondern auch zur Reduzierung der Gesamtzahl der Infektionen und zur Vergrößerung des nichtinfizierten Anteils der Bevölkerung führt.

Anmerkung: Leider können wir aus Urheberrechtsgründen die zitierten Darstellungen nicht als Grafiken in unseren Beitrag einbinden und müssen auf die Links verweisen.

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COVID-19 / Coronavirus: NDR-Podcast mit Christian Drosten

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Hintergründe der aktuellen Coronavirus-Infektionswelle

Das Coronavirus dominiert die Schlagzeilen und ruft dabei sehr unterschiedliche Reaktionen hervor. Die Menschen sind gut beraten, sich nicht von unseriösen Informationen verunsichern zu lassen. Der NDR bietet seit dem 26. Februar einen täglichen Podcast an, in dem jeden Tag einer der führenden Virus-Forscher Deutschlands interviewt wird: Christian Drosten, Leiter der Virologie in der Berliner Charité.

Der Podcast adressiert Fragen wie: Welche Spur verfolgt die Forschung aktuell? Welche neuen Erkenntnisse gibt es zu Ansteckung und Krankheitsverlauf? Ist die Aufregung um das neue Virus überhaupt angemessen? Wie ergeht es den Forschern persönlich in diesen Tagen?

Links zum Podcast

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COVID-19 / Coronavirus: Verhaltensregeln

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Quelle: https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/C/Coronavirus/Coronavirus_Handzettel_barrierefrei_DE_barr.pdfWie kann man sich vor einer Ansteckung schützen?

Wie bei Influenza und anderen Atemwegserkrankungen schützen das Einhalten der Husten- und Niesregeln, eine gute Händehygiene sowie Abstandhalten zu Erkrankten (etwa 1 bis 2 Meter) auch vor einer Übertragung des neuartigen Coronavirus. Auch auf das Händeschütteln sollte verzichtet werden.

Generell sollten Menschen, die Atemwegssymptome, d. h. Krankheitszeichen im Bereich der Atemwege haben, nach Möglichkeit zu Hause bleiben.

Wer ist besonders gefährdet?

Obwohl schwere Verläufe auch bei Personen ohne Vorerkrankung auftreten können, haben die folgenden Personengruppen ein erhöhtes Risiko für schwere Verläufe:

  • ältere Personen (mit stetig steigendem Risiko für schweren Verlauf ab etwa 50 bis 60 Jahren)
  • Raucher
  • Personen mit bestimmten Vorerkrankungen:
    • des Herzens (z. B. koronare Herzerkrankung)
    • der Lunge (z. B. Asthma, chronische Bronchitis)
    • Patienten mit chronischen Lebererkrankungen)
    • Patienten mit Diabetes mellitus (Zuckerkrankheit)
    • Patienten mit einer Krebserkrankung
    • Patienten mit geschwächtem Immunsystem (z.B. aufgrund einer Erkrankung, die mit einer Immunschwäche einhergeht oder durch Einnahme von Medikamenten, die die Immunabwehr schwächen, wie z.B. Cortison)

Quelle: Antworten auf häufig gestellte Fragen zum neuartigen Coronavirus (SARS-CoV-2) (infektionsschutz.de, Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA)

Richtig husten und niesen – Video: https://www.youtube.com/watch?v=1XdIvgq008E

Beim Husten oder Niesen sollte möglichst kein Speichel oder Nasensekret in die Umgebung versprüht werden. Sich beim Husten oder Niesen die Hand vor den Mund zu halten, wird oft für höflich gehalten. Aus gesundheitlicher Sicht aber ist dies keine sinnvolle Maßnahme: Dabei gelangen Krankheitserreger an die Hände und können anschließend über gemeinsam benutzte Gegenstände oder beim Hände schütteln an andere weitergereicht werden. Um keine Krankheitserreger weiterzuverbreiten und andere vor Ansteckung zu schützen, sollten Erkrankte die Regeln der sogenannten Husten-Etiquette beachten, die auch beim Niesen gilt:

  • Halten Sie beim Husten oder Niesen mindestens einen Meter Abstand von anderen Personen und drehen Sie sich weg.
  • Niesen oder husten Sie am besten in ein Einwegtaschentuch. Verwenden Sie dies nur einmal und entsorgen es anschließend in einem Mülleimer mit Deckel. Wird ein Stofftaschentuch benutzt, sollte dies anschließend bei 60°C gewaschen werden.
  • Und immer gilt: Nach dem Naseputzen, Niesen oder Husten gründlich die Hände waschen!
  • Ist kein Taschentuch griffbereit, sollten Sie sich beim Husten und Niesen die Armbeuge vor Mund und Nase halten und ebenfalls sich dabei von anderen Personen abwenden.

Quelle: Hygiene beim Husten & Niesen (infektionsschutz.de, Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA)

Händewaschen – Video: https://www.youtube.com/watch?v=hd1V04xcTds

Ob beim Naseputzen, beim Toilettengang, beim Streicheln eines Tieres oder bei der Zubereitung von rohem Fleisch: Die Hände kommen häufig mit Keimen in Kontakt und können diese auf alles übertragen, das anschließend angefasst wird. Beim Händeschütteln oder über gemeinsam benutzte Gegenstände können auch Krankheitserreger leicht von Hand zu Hand gelangen.

Berührt man mit den Händen dann das Gesicht, können die Erreger über die Schleimhäute von Mund, Nase oder Augen in den Körper eindringen und eine Infektion auslösen.

Händewaschen unterbricht diesen Übertragungsweg. Steht unterwegs keine Waschmöglichkeit zur Verfügung, sollten Sie zumindest vermeiden, mit den Händen Mund, Augen oder Nase zu berühren oder Speisen mit der Hand zu essen.

Quelle: Händewaschen (infektionsschutz.de, Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA)

Weitere Maßnahmen

Wenn die Möglichkeit besteht, sollte auf Reisen verzichtet, öffentliche Verkehrsmittel gemieden und von zu Hause aus gearbeitet werden. Im Allgemeinen sollten jegliche Kontakte reduziert werden (Social Distancing).

Quelle: Tagesaktuelle Informationen zum Coronavirus (Bundesministerium für Gesundheit)

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Bildquelle: https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/C/Coronavirus/Coronavirus_Handzettel_barrierefrei_DE_barr.pdf

COVID-19 / Coronavirus: Informationen und Empfehlungen

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

COVID-19, SARS-CoV-2, Coronavirus – was ist das eigentlich?

COVID-19 bezeichnet Erkrankungen, die durch eine Infektion mit dem neuartigen Coronavirus verursacht werden (Corona virus disease 2019). Der Erreger SARS-CoV-2 ist ein neuartiges Coronavirus, das erstmals Ende 2019 in China bei Menschen identifiziert wurde und sich bis März 2020 zu einer Pandemie entwickelt hat.

Am 31.12.2019 wurde das WHO-Landesbüro in China über eine Häufung von Patienten mit einer Pneumonie unbekannter Ursache in Wuhan, einer Stadt mit 11 Millionen Einwohnern in der Provinz Hubei, China, informiert. ... Typische Symptome der ersten Erkrankten waren Fieber, Unwohlsein, trockener Husten, Kurzatmigkeit und Atemnot. ... Am 09.01.2020 bestätigten die chinesischen Gesundheitsbehörden den Nachweis eines neuartigen Coronavirus (2019-nCoV, aktuelle Bezeichnung SARS-CoV-2) in Verbindung mit der Häufung von Pneumonien in Wuhan.

Quelle: Ergänzung zum Nationalen Pandemieplan – COVID-19 – neuartige Coronaviruserkrankung (Robert-Koch-Institut, Stand 04.03.2020)

Einschätzung der Situation

Auf der Tagung des Ständigen Ausschusses des Regionalkomitees des WHO-Regionalbüros für Europa informierte Dr. Hans Henri P. Kluge, der WHO-Regionaldirektor für Europa, die Gruppe über die rasche Eskalation von COVID-19 in der Europäischen Region der WHO, die nun in den Mittelpunkt dieser Pandemie gerückt ist. Am Morgen des 12. März gab es in der Europäischen Region mehr als 20.000 bestätigte Fälle und fast 1.000 Todesfälle. Dr. Kluge erklärte, dass die Zahl der Fälle voraussichtlich weiter steigen wird. Er forderte die Länder auf, weiterhin eine Eindämmungsstrategie umzusetzen und gleichzeitig ihre Bemühungen zur Bekämpfung der Krankheit zu beschleunigen. Rasches Handeln ist unerlässlich und jeder Tag kann einen Unterschied machen. (Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator, kostenlose Version)

Quelle: WHO announces COVID-19 outbreak a pandemic (WHO Regional Office for Europe, 12.03.2020)

Bundeskanzlerin Angela Merkel, Bundesgesundheitsminister Jens Spahn und RKI-Präsident Professor Wieler haben am 11. März gemeinsam über die Corona-Epidemie in Deutschland informiert: "Je langsamer sich das Coronavirus ausbreitet, desto besser kann unser Gesundheitssystem damit umgehen. Je weniger Menschen sich gleichzeitig anstecken, desto besser können Ärzte schwerkranke Patienten behandeln“, sagte Spahn vor der Bundespressekonferenz. Das Zusammenleben müsse trotz Epidemie weiter funktionieren: "Deshalb gilt es immer, die Balance zu halten – zwischen Einschnitten und dem Alltag."

Quelle: Tagesaktuelle Informationen zum Coronavirus (Bundesministerium für Gesundheit)

Generell sind Patienten mit einer eingeschränkten Lungenfunktion und/oder unter immunsuppressiver Therapie als Risikopatienten anzusehen.

Quelle: Friedich-Baur-Institut

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COVID-19 / Coronavirus: Linkliste

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Linkliste zu COVID-19

Aktuelle Informationen für Patienten

Weltweit

  • COVID-19 Information from Amicus (18.03.2020, Amicus Therapeutics, USA)
    Informationen über die Fortführung klinischer Studien von Amicus Therapeutics (einschließlich Downloadlink zu einem PDF-Dokument)
  • Sanofi statement on impact of COVID-19 on UK supply of medicines (März 2020, Sanofi, Downloadlink zu einem PDF-Dokument)
    Informationen über die Versorgung mit Medikamenten für die Enzymersatztherapie im Vereinigten Königreich. Sinngemäß dürfte dieselbe Aussage auch weltweit gelten.

Lesetipps

Danke an alle, die Hinweise auf informative und unterhaltsame Quellen gegeben haben!

LysoNET: ein neues Netzwerk für lysosomale Speicherkrankheiten

Morbus Pompe gehört zu den lysosomalen Speichererkrankungen, einer Gruppe von etwa 45 erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die durch Fehlfunktionen im Lysosom ausgelöst werden. In der angelsächsischen Fachliteratur wird meist der Begriff Lysosomal Storage Diseases (LSDs) verwendet. Die Krankheitsbilder der lysosomalen Speichererkrankungen variieren sehr. Gemeinsam ist ihnen aber die Notwendigkeit der interdisziplinären Zusammenarbeit, und zwar von der Diagnose über die Forschung und klinische Studien bis zur Betreuung der Betroffenen in spezialisierten Zentren. Dies betrifft nicht nur den medizinische Aspekt, sondern auch die Unterstützung der Betroffenen durch die organisierte Selbsthilfe.

Logo des LysoNET-NetzwerksAus diesem Grund haben sich sechs Selbsthilfegruppen zu einem informellen Netzwerk (LysoNET) zusammengeschlossen:

Gemeinsam setzen sich diese Gruppen für eine bessere Betreuung und Versorgung der Betroffenen ein und vertreten ihre Anliegen mit Nachdruck in medizinischen Fachkreisen, in der Politik und in der Öffentlichkeit.

Mehr Informationen ...

Infusionen bei M. Pompe werden besser vergütet

Seit Jahren waren die regelmäßigen Infusionen zur Therapie des Morbus Pompe für die Kliniken ein Zuschussgeschäft, weil sie gemessen an dem tatsächlichen Betreuungsaufwand unzureichend vergütet wurden. In der Folge wurde es für neu diagnostizierte Patienten immer schwieriger, eine wohnortnahe Klinik für die Infusionen zu finden. Auf Initiative von Dr. Matthias Boentert (Münster) wurde nun beim zuständigen Bewertungsausschuss eine Besserstellung der ambulanten Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe erreicht: Ab dem 1. Oktober 2019 kann jede Infusion über die EBM-Ziffern 01510 und 01511 abgerechnet werden. Die Infusionstherapie bei Morbus Pomope ist damit der Behandlung mit Zytostatika und/oder monoklonalen Antikörpern gleichgestellt.

Wir danken Dr. Boentert für sein Engagement und freuen uns über diesen wichtigen Schritt zur Sicherstellung der Versorgung von Pompe-Patienten in Arztpraxen und praxisklinischen Einrichtungen. Infusionspatienten sollten ihre Klinik oder Infusionspraxis auf die verbesserte Abrechnungsmöglichkeit hinweisen.

Selbsthilfe oder Selbstverteidigung

Zitat aus dem Beitrag "Selbsthilfe oder Selbstverteidigung?" von Thomas SchallerThomas Schaller: Selbsthilfe oder Selbstverteidigung?
Beitrag in: NAKOS EXTRA 40 - Glaubwürdigkeit und Selbstbestimmung in der Selbsthilfe (2019)

Wie weit darf ein Selbsthilfeverein bei der Zusammenarbeit mit einem Pharmaunternehmen gehen und warum könnte das zu einem Problem in Sachen Glaubwürdigkeit werden? Dieser Frage widmet sich die Publikation „Glaubwürdigkeit und Selbstbestimmung in der Selbsthilfe von NAKOS („Nationale Kontakt- und Informationsstelle zur Anregung und Unterstützung von Selbsthilfegruppen“), welche auf ihrer Homepage heruntergeladen und bestellt werden kann (Link siehe unten).

In Zusammenarbeit mit vielen Selbsthilfegruppen hat sich die Publikation sehr kritisch mit dieser umfangreichen Thematik auseinandergesetzt. Wir vom Pompe Deutschland e.V. durften ebenfalls einen Beitrag beifügen. Dabei hat sich Thomas Schaller (Vereinsvorsitzender) nicht nur allgemein der Thematik gewidmet, sondern erklärt in seinem Vortrag gerade die speziellen Schwierigkeiten im Falle unserer Vereinsarbeit basierend auf der Tatsache, dass es sich bei Morbus Pompe um eine seltene Erkrankung handelt. So sind nun also sowohl Patienten als auch Pharmaunternehmen sehr wohl an einem Austausch interessiert, denn dies fördert die Erkenntnisse und den Informationsgehalt auf beiden Seiten und damit letztlich natürlich auch die Möglichkeiten zur Forschung. Doch die Offenheit in der Kommunikation ist durch wichtige Aspekte wie bspw. dem Datenschutz ein Ritt auf dem Vulkan. Im speziellen Fall von Morbus Pompe kommt zudem hinzu, dass nach Jahren der Monopolstellung eines Konzerns inzwischen mehrere Pharmaunternehmen an Medikamenten für das Krankheitsbild arbeiten.

Wir möchten Euch die o.g. Publikation sehr ans Herz legen. Vor allem natürlich wegen des Beitrags von Thomas Schaller, doch das Gesamtbild, das durch die Vertreter von verschiedenen Selbsthilfevereinen gegeben wird, ist ein wichtiger Teil in der heutigen Vereinsarbeit in diesem Bereich. Wir freuen uns sehr ein Teil davon zu sein und bei diesem für uns so wichtigen Thema zu Wort gekommen zu sein.

Weiterlesen: Selbsthilfe oder Selbstverteidigung

Unternehmensprofil: Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics ist ein in New York (USA) ansässiges Biotechnologieunternehmen, das Therapien für seltene Erkrankungen entwickelt. In einer Nachricht vom 17.05.2019 bei finanzen.net findet sich ein Hinweis darauf, dass Abeona die Entwicklung seiner AIM™-AAV-Vector-Plattform auch für M. Pompe betreibt. In der Pressemitteilung vom 10.05.2019 schreibt Abeona: "January 31, 2019: Presented New Supportive Data for Novel Gene Therapies at WORLDSymposium™--  Platform and poster presentations highlighted study results on biodistribution and tissue tropism of the next-generation AIM™ AAV vector platform in Pompe and Fabry diseases ..."

Auf der Website des Unternehmens ist die Entwicklung der AAV-Vektoren für die Gentherapie (AIM™ Vectors) ein "Undisclosed Target" ohne expliziten Bezug auf M. Pompe.

Google-Suche: Abeona Therapeutics

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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