Pompe Deutschland e.V.

International Pompe Association (IPA), 8. August 2026

Englischsprachiger Originaltext: https://worldpompe.org/news/global-supply-constraints-continue-for-sanofis-pompe-therapies/

Quellenhinweis: Diese Aktualisierung basiert auf Informationen, die Sanofi während eines Gesprächs mit der International Pompe Association (IPA) am 7. August 2026 zur Verfügung gestellt hat, sowie auf öffentlich zugänglichen regulatorischen Dokumenten und Dokumenten zur Arzneimittelversorgung. Die operative Darstellung von Sanofi wird dort als solche gekennzeichnet, wo sie von der IPA nicht unabhängig überprüft wurde.

Kurz zusammengefasst

• Sanofi zufolge handelt es sich bei der derzeitigen Einschränkung nicht um einen Mangel an pharmazeutischem Wirkstoff (dem Arzneimittel), sondern um einen Engpass bei den abschließenden Herstellungs-, Qualitätskontroll- und Chargenfreigabeprozessen in Waterford.
• Die FDA inspizierte Genzyme Ireland Limited in Waterford vom 12. bis 20. Januar 2026 und stellte ein Formular FDA 483 aus, in dem zentrale Feststellungen aufgeführt waren. Darauf folgte am 22. Juni 2026 der Warning Letter CBER 26-728681.
• Die Produktinformationen der EMA weisen den Standort Waterford als für die Chargenfreigabe von Myozyme und Nexviadyme verantwortlich aus und stellen damit einen direkten Zusammenhang zwischen dem Standort und der europäischen Versorgung mit Pompe-Arzneimitteln her.
• Die Versorgungslage unterscheidet sich erheblich zwischen den Ländern. Eine Lieferung in einen Markt bedeutet nicht, dass die weltweite Versorgung wieder normal ist. Es ist normal, dass sich Länder zu einem bestimmten Zeitpunkt an unterschiedlichen Punkten ihres Versorgungskreislaufs befinden.
• Sanofi entscheidet, wie verfügbare Arzneimittel auf die Länder verteilt werden, erhält dabei jedoch Rückmeldungen von behandelnden Ärzten, die bei der Verteilung der begrenzten Versorgung helfen; die behandelnden Ärzte entscheiden, wie die vor Ort verfügbaren Arzneimittel bei einzelnen Patienten eingesetzt werden.
• Wichtige Fragen sind weiterhin unbeantwortet, darunter die Freigabemengen auf Länderebene, die Kriterien für die Verteilung und wie viel Vorankündigung Behandlungszentren erwarten können, bevor sich die Versorgungslage verändert.
• Sanofi hat keinen verbindlichen Termin für die vollständige Erholung der Versorgung genannt. Die Wiederaufnahme der Lieferungen hat Vorrang vor dem Wiederaufbau der Sicherheitsbestände, die für eine widerstandsfähige Lieferkette erforderlich sind.

Der aktuelle Lieferengpass belastet viele Betroffene und ihre Familien. Gerade unter diesen Umständen ist ein Grundgedanke der Selbsthilfe besonders wichtig: Solidarität. Sie bedeutet, neben den eigenen Sorgen auch die Situation anderer Betroffener im Blick zu behalten – etwa von Kindern oder auch Erwachsenen, die besonders starke Auswirkungen ausgefallener Infusionen spüren.

Wir haben Verständnis dafür, dass viele um ihre eigene Versorgung besorgt sind. Solange Medikamente jedoch nicht ausreichend verfügbar sind, hilft uns vor allem ein respektvoller und verständnisvoller Umgang unter Patienten und mit allen Beteiligten. Als Selbsthilfeorganisation fühlen wir uns allen Betroffenen verbunden. Wir wünschen uns, dass der Zusammenhalt, der unsere Gemeinschaft trägt, auch in dieser schwierigen Zeit Orientierung und Halt gibt.