Pompe Deutschland e.V.

Das Wichtigste in Kürze

• Der Lieferengpass bei Myozyme und Nexviadyme hat zu einer erhöhten Nachfrage bei der Kombinationstherapie (Pombiliti + Opfolda) geführt.
• Nach Angaben von BioMarin ist die Versorgung bereits mit Pombiliti + Opfolda behandelter Patientinnen und Patienten gesichert.
• Bei neuen Therapiestarts oder einem neu geplanten Wechsel kann eine zeitliche Abstimmung erforderlich sein.
• Fragen zu persönlichen Versorgung sollten direkt mit den behandelnden Ärzten oder dem zuständigen Pompe-Zentrum besprochen werden.

Hintergrund

Neben Myozyme und Nexviadyme von Sanofi steht mit der Kombinationstherapie Pombiliti und Opfolda (Cipaglucosidase alfa + Miglustat) eine weitere Enzymersatztherapie zur Behandlung des Morbus Pompe zur Verfügung. Neben der regulären Aufnahme einer Therapie und einem medizinisch begründeten Wechsel auf eine andere Therapie dürfte der temporäre Lieferengpass bei Myozyme und Nexviadyme dazu beigetragen haben, dass in den vergangenen Monaten mehr Patientinnen und Patienten als üblich einen Therapiewechsel erwogen oder angestrebt haben.

Pompe Deutschland hat dazu mit Vertretern von BioMarin, dem Unternehmen hinter Pombility und Opfolda gesprochen. Das vorrangige Ziel von BioMarin ist es, die lückenlose Versorgung aller Patientinnen und Patienten sicherzustellen, die bereits mit dieser ERT behandelt werden. Gleichzeitig hat BioMarin zusätzliche Kapazitäten für Patientinnen und Patienten geschaffen, die über einen Therapiewechsel nachdenken. Diese Kapazitäten sind aufgrund der aktuell hohen Nachfrage jedoch noch begrenzt, so dass derzeit nicht beliebig viele neue Patientinnen und Patienten mit der Kombinationstherapie versorgt werden können. Für Patientinnen und Patienten, die bereits mit der Kombinationstherapie behandelt werden, sei die Versorgung hingegen gesichert. Dies gelte auch für kürzlich durchgeführte Therapiewechsel.

BioMarin spricht in dieser Situation ausdrücklich nicht von einem Lieferengpass, sondern von einer notwendigen Steuerung von verfügbarer Liefermenge bei zusätzlichen Therapiestarts angesichts der kurzfristig stark gestiegenen Nachfrage. Ein geplanter Therapiestart oder ein Wechsel auf Pombiliti könnte sich dadurch gegebenenfalls etwas verschieben. Ob dies im individuellen Fall zutrifft, sollte das behandelnde Pompe-Zentrum direkt mit dem Unternehmen beziehungsweise über die zuständigen Bestell- und Versorgungswege klären.

Durch die beschriebene Vorgehensweise soll sichergestellt werden, dass nach Beginn einer Behandlung mit Pombiliti und Opfolda auch die langfristige Fortführung der Therapie gewährleistet ist und zudem für dringende Fälle jederzeit ausreichende Reserven verfügbar sind. Mittelfristig sollen die Produktionskapazitäten erweitert werden. Damit soll der zusätzliche Bedarf künftig noch besser abgedeckt werden können.

Für die Wahl der Therapie ist letztlich die individuelle medizinische Situation entscheidend. Ob eine Therapie begonnen, fortgeführt, unterbrochen oder gewechselt wird, sollte daher immer gemeinsam mit den behandelnden Ärzten oder dem zuständigen Pompe-Zentrum entschieden werden.

Die nachfolgenden Aussagen sind eine Information von Pompe Deutschland für Patienten und Behandler. Sie beziehen sich auf die Sanofi-Produkte Myozyme und Nexviadyme und berücksichtigen Fakten und Meinungen, die am 11. August 2026 in einer Task Force (Ärztinnen und Ärzte der Pompe-Zentren, Vertreter von Sanofi und Vertreter der Patientenorganisationen Pompe Deutschland und Glykogenose Deutschland) ausgetauscht wurden.

Aufgrund aktueller Lieferungen von Myozyme und Nexviadyme ist eine leichte Entspannung der Versorgungslage bis Ende August absehbar. Es ist aber unklar, wann der bestehende Lieferengpass vollständig beseitigt sein wird. Verlässliche Aussagen für September und die kommenden Monate können nicht gemacht werden.

Die ärztliche Einschätzung sieht vor, die vorrangige Versorgung von Kindern und Jugendlichen wenigstens alle zwei Wochen sicherzustellen. Die Versorgung Erwachsener soll wieder aufgenommen werden, kann aber je nach Verfügbarkeit beider Medikamente in Deutschland weiter eingeschränkt sein. Nach einer oder mehr ausgelassenen Infusionen sollten alle Erwachsene, wenn möglich, wieder Infusionen erhalten; je nach Versorgungslage könnte es erforderlich sein, den Abstand der Infusionen auf drei Wochen zu strecken.

Die individuelle Vorgehensweise muss mit den behandelnden Ärzten/Zentren abgestimmt werden; sie wird sich erst dann normalisieren, wenn wieder ausreichend Enzym zur Verfügung steht.

Alle Beteiligten (Patienten, Ärzte, Kliniken, Apotheken, Heiminfusionsanbieter) sind aufgerufen, in solidarischer Anstrengung die Situation zu bewältigen, so dass möglichst viele Patienten versorgt werden können.

Sobald wir neue Nachrichten erhalten, die eine Veränderung der Vorgehensweise nach sich ziehen, werden wir kurzfristig informieren.

Update nach dem erneuten Treffen der Task Force am 25. August 2026

Die Liefersituation mit Myozyme und Nexviadyme hat sich in Deutschland wie erhofft entwickelt. Dabei ist die Versorgung mit Myozyme derzeit besser als mit Nexviadyme. Bis etwa Mitte September ist die Versorgungslage nach den aktuellen Informationen weitestgehend entspannt.

Eine Entwarnung gibt es jedoch weiterhin nicht: Weltweit müssen die verfügbaren Medikamente nach wie vor kontingentiert werden. Die derzeitige Situation kann insbesondere dank des guten Zusammenspiels von Kliniken, behandelnden Ärzten, Apotheken, Heiminfusionsanbietern, Patienten und Sanofi bewältigt werden. Dadurch ist insbesondere die sichere Versorgung der Kinder möglich.

Verlässliche Aussagen zur weiteren Versorgung können derzeit nur für einen Zeitraum von etwa zwei Wochen getroffen werden. Eine nachhaltige Normalisierung ist erst zu erwarten, wenn sich die Abläufe am Standort Waterford stabilisiert haben. Dies wird voraussichtlich noch einige Monate in Anspruch nehmen.

Die Patientenorganisationen fordern nach Überwindung des Lieferengpasses eine verlässliche Bevorratung der Medikamente, damit eine stabile Versorgung gewährleistet werden kann.

Sofern keine besonderen Umstände eintreten, sollen weitere Updates im zweiwöchentlichen Rhythmus erfolgen. Rückmeldungen aus der Patientencommunity zur tatsächlichen Versorgungssituation vor Ort sind ausdrücklich erwünscht.

Update zur Liefersituation nach dem Treffen der Task Force am 8. September 2026

Nach den vorliegenden Informationen hat sich die aktuelle Liefersituation von Myozyme und Nexviadyme weiter entspannt.

Die Kontingentierung für Myozyme konnte aufgehoben werden. Myozyme ist somit ausreichend verfügbar. Bei den Kindern, die vor dem Lieferengpass eine erhöhte Dosis erhalten haben, kann zu dieser Dosis zurückgekehrt werden.

Für Nexviadyme sind Lieferungen für den deutschen Markt angekündigt, so dass auch hier eine weitere Normalisierung der Liefersituation erwartet werden kann.

Aus ärztlicher Sicht hat sich die Behandlungssituation in Deutschland zunehmend beruhigt. Aus anderen europäischen Ländern wird allerdings weiterhin von Lieferverzögerungen berichtet.

Auch aus Sicht der Patientenorganisationen kann von einer Entspannung der Situation gesprochen werden. Abgesehen von Einzelfällen erhalten alle Patienten wieder ihre Infusionen. Den wenigen einzelnen Problemen wird individuell nachgegangen. Positiv wahrgenommen werden auf Patientenseite insbesondere der verbesserte Informationsfluss und die größere Transparenz.

Die Task Force hat vereinbart, sich bis zur Normalisierung der Situation weiterhin regelmäßig im zweiwöchentlichen Rhythmus zu treffen.