Pompe Deutschland e.V.

Der Bestand der Pompe-Medikamente Myozyme und Nexviadyme ist in Deutschland inzwischen quasi bei null. Grund dafür sind fehlende Chargenfreigaben am Standort in Waterford (Irland). Gegenwärtig gilt Mitte August als frühestmöglicher Termin für die Freigabe neuer Produktmengen. Wann und in welcher Menge Deutschland tatsächlich beliefert wird, ist derzeit nicht absehbar. Selbst dann ist zunächst nur mit kleinen Mengen zu rechnen. Bis wieder eine normale Versorgungssituation eintritt, kann es dauern. Im schlimmsten Fall wenige Monate.

Diese Informationen stammen aus einem Gespräch zwischen Sanofi, Vertretern von Pompe-Zentren und Patientenorganisationen am 31. Juli 2026.

Klar wurde auch: Ein Ausgleich über andere Länder ist nicht zu erwarten. Dagegen sprechen dortige Engpässe, aber auch zulassungs- und kennzeichnungsrechtliche Hürden, die kurzfristig nicht lösbar sind.

Eine gemeinsame Empfehlung der Pompe-Zentren für Patientinnen und Patienten mit ausgefallenen oder verschobenen Infusionen wird derzeit erarbeitet und in Kürze auch hier veröffentlicht. Vorab kann man sagen: Von einer eigenmächtigen Umstellung auf ein anderes Präparat wird abgeraten.

Bei Säuglingen, Kleinkindern und Heranwachsenden kann eine längere Therapieunterbrechung zu spürbaren Beeinträchtigungen führen. Solange nur begrenzte Mengen zur Verfügung stehen, sollen daher  Patientinnen und Patienten bis 16 Jahre zunächst vorrangig versorgt werden, und innerhalb dieser Gruppe zuerst die besonders schwer betroffenen. In Einzelfällen soll geprüft werden, ob eine Behandlung an einem anderen Pompe-Zentrum möglich ist.

Damit die dann verfügbaren Mengen dort eingesetzt werden können, wo der Bedarf am dringendsten ist, wird eine Erhebung vorbereitet, die besonders betroffene Patientinnen und Patienten bis 16 Jahre und die eventuell verfügbaren Arzneimittelbestände erfasst. Dazu werden wir in Kürze weitere Informationen bereitstellen. 

Wir raten Patienten, sich in allen Fragen zur persönlichen Therapie an das behandelnde Pompe-Zentrum bzw. die behandelnden Ärztinnen und Ärzte zu wenden und keine eigenmächtigen Änderungen vorzunehmen.

In mehreren Ländern ist die Versorgung mit den Pompe-Medikamenten Myozyme und Nexviadyme derzeit eingeschränkt. Wer sich über die Hintergründe informiert, stößt dabei schnell auf einen Umstand: Am 22. Juni 2026 hat die US-Arzneimittelbehörde FDA ein förmliches Warnschreiben an das Werk Genzyme Ireland Limited im irischen Waterford gerichtet, eine Tochtergesellschaft von Sanofi. Sie beanstandet darin Mängel in der Qualitätskontrolle des Standorts. Veröffentlicht wurde das Schreiben am 30. Juni 2026, Grundlage ist eine Inspektion im Januar 2026. Namentlich genannt sind darin zwei Präparate, die mit Morbus Pompe nichts zu tun haben: Thymoglobulin, das nach Nierentransplantationen eingesetzt wird, und Altuviiio, ein Mittel gegen Hämophilie A. Aber Waterford ist laut Produktinformation auch als Werk der Chargenfreigabe für Myozyme und Nexviadyme ausgewiesen.

Ein Einwand ist dabei berechtigt: Die FDA hat in Europa keine Zuständigkeit. Für die europäische Zulassung und Marktüberwachung sind die EMA und die nationalen Behörden verantwortlich, in Deutschland das BfArM.

Der Punkt ist ein anderer: Es geht nicht um die Zuständigkeit, sondern um den Ort. Beanstandet wird ein einziger Standort – Genzyme Ireland Limited in Waterford.

Damit ist ein zweiter Aspekt verbunden: Warum wird das zum Problem für Pompe, wenn in der Warnung nur Thymoglobulin und Altuviiio stehen? Weil die FDA nicht diese beiden Präparate kritisiert, sondern im Grunde das Werk, in dem sie entstehen – genauer: dessen Qualitätskontrolle. Das deutet darauf hin, dass es sich nicht um ein Qualitätsproblem bereits ausgelieferter Produkte handelt, sondern um Probleme der Qualitätssicherung vor der Chargenfreigabe. Beanstandet werden also – der „Warning Letter“ der FDA legt diese Schlussfolgerung nahe – letztlich nicht die Produkte, sondern die Art, wie an diesem Standort geprüft, dokumentiert und mit Fehlern umgegangen wird. In der Regel verantwortet an einem Standort eine Qualitätskontrolleinheit sämtliche Chargen. Ob das in Waterford so ist? Unklar. Die beiden im Schreiben genannten Präparate sind also die Beispiele, an denen die FDA das Problem festmacht, nicht zwingend die Grenze des Problems. Deshalb ist die Warnung für Pompe-Betroffene von Belang, obwohl ihre Medikamente darin nicht vorkommen.

Hinzu kommt eine praktische Ebene: Kommt es an einem einzigen Standort zu Einschränkungen, konkurrieren die Märkte um dieselben Mengen. Wie ein Hersteller dann verteilt, ist eine Entscheidung des Unternehmens.

Was man zudem wissen muss: Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist für eine schriftliche Stellungnahme gesetzt und droht für den Fall, dass die Punkte nicht ausreichend adressiert werden, Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an. Ausdrücklich genannt sind die Beschlagnahme von Ware und eine gerichtliche Unterlassungsverfügung. Zum weiteren Instrumentarium der Behörde zählt, die Zulassung neuer Anträge zurückzuhalten, die den Standort als Hersteller aufführen, sowie Produkte aus diesem Werk an der US-Grenze zurückzuweisen. Derartige Drohungen gehören zum Standardvokabular solcher Schreiben.

Ergänzend zeigt unsere eigene Recherche: Unabhängig vom „Warning Letter“ der FDA finden sich bereits seit August 2025 öffentlich zugängliche Hinweise auf eine sich anbahnende Verknappung – in Frankreich stand Myozyme schon damals unter Lieferspannung, Kontingentierung und Exportverbot.

Quelle: eigene Recherche
Stand: 30. Juli 2026, aktualisiert am 31. Juli 2026

In einer vorherigen Version stand der Satz:
Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist zur Behebung der Mängel gesetzt und droht andernfalls Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an.
Wir haben diese Stelle am 31. Juli 2026 um 07:05 Uhr präzisiert.

In einer vorherigen Version stand der Satz:
Kommt es an einem einzigen Abfüllort zu Einschränkungen ...
Wir haben an dieser Stelle am 31. Juli 2026 um 09:25 Uhr das Wort Abfüllort durch Standort ersetzt.