Pompe Deutschland e.V.

Alle nachfolgenden Aussagen sind eine Information von Pompe Deutschland für Patienten und Behandler. Sie beziehen sich auf die Sanofi-Produkte Myozyme und Nexviadyme und berücksichtigen Fakten und Meinungen, die am 11. August 2026 in einer Task Force (Ärztinnen und Ärzte der Pompe-Zentren, Vertreter von Sanofi und Vertreter der Patientenorganisationen Pompe Deutschland und Glykogenose Deutschland) ausgetauscht wurden.

Aufgrund aktueller Lieferungen von Myozyme und Nexviadyme ist eine leichte Entspannung der Versorgungslage bis Ende August absehbar. Es ist aber unklar, wann der bestehende Lieferengpass vollständig beseitigt sein wird. Verlässliche Aussagen für September und die kommenden Monate können nicht gemacht werden. D

Die ärztliche Einschätzung sieht vor, die vorrangige Versorgung von Kindern und Jugendlichen wenigstens alle zwei Wochen sicherzustellen. Die Versorgung Erwachsener soll wieder aufgenommen werden, kann aber je nach Verfügbarkeit beider Medikamente in Deutschland weiter eingeschränkt sein. Nach einer oder mehr ausgelassenen Infusionen sollten alle Erwachsene, wenn möglich, wieder Infusionen erhalten; je nach Versorgungslage könnte es erforderlich sein, den Abstand der Infusionen auf drei Wochen zu strecken.

Die individuelle Vorgehensweise muss mit den behandelnden Ärzten/Zentren abgestimmt werden; sie wird sich erst dann normalisieren, wenn wieder ausreichend Enzym zur Verfügung steht.

Alle Beteiligten (Patienten, Ärzte, Kliniken, Apotheken, Heiminfusionsanbieter) sind aufgerufen, in solidarischer Anstrengung die Situation zu bewältigen, so dass möglichst viele Patienten versorgt werden können.

Sobald wir neue Nachrichten erhalten, die eine Veränderung der Vorgehensweise nach sich ziehen, werden wir kurzfristig informieren.

International Pompe Association (IPA), 8. August 2026

Englischsprachiger Originaltext: https://worldpompe.org/news/global-supply-constraints-continue-for-sanofis-pompe-therapies/

Quellenhinweis: Diese Aktualisierung basiert auf Informationen, die Sanofi während eines Gesprächs mit der International Pompe Association (IPA) am 7. August 2026 zur Verfügung gestellt hat, sowie auf öffentlich zugänglichen regulatorischen Dokumenten und Dokumenten zur Arzneimittelversorgung. Die operative Darstellung von Sanofi wird dort als solche gekennzeichnet, wo sie von der IPA nicht unabhängig überprüft wurde.

Kurz zusammengefasst

• Sanofi zufolge handelt es sich bei der derzeitigen Einschränkung nicht um einen Mangel an pharmazeutischem Wirkstoff (dem Arzneimittel), sondern um einen Engpass bei den abschließenden Herstellungs-, Qualitätskontroll- und Chargenfreigabeprozessen in Waterford.
• Die FDA inspizierte Genzyme Ireland Limited in Waterford vom 12. bis 20. Januar 2026 und stellte ein Formular FDA 483 aus, in dem zentrale Feststellungen aufgeführt waren. Darauf folgte am 22. Juni 2026 der Warning Letter CBER 26-728681.
• Die Produktinformationen der EMA weisen den Standort Waterford als für die Chargenfreigabe von Myozyme und Nexviadyme verantwortlich aus und stellen damit einen direkten Zusammenhang zwischen dem Standort und der europäischen Versorgung mit Pompe-Arzneimitteln her.
• Die Versorgungslage unterscheidet sich erheblich zwischen den Ländern. Eine Lieferung in einen Markt bedeutet nicht, dass die weltweite Versorgung wieder normal ist. Es ist normal, dass sich Länder zu einem bestimmten Zeitpunkt an unterschiedlichen Punkten ihres Versorgungskreislaufs befinden.
• Sanofi entscheidet, wie verfügbare Arzneimittel auf die Länder verteilt werden, erhält dabei jedoch Rückmeldungen von behandelnden Ärzten, die bei der Verteilung der begrenzten Versorgung helfen; die behandelnden Ärzte entscheiden, wie die vor Ort verfügbaren Arzneimittel bei einzelnen Patienten eingesetzt werden.
• Wichtige Fragen sind weiterhin unbeantwortet, darunter die Freigabemengen auf Länderebene, die Kriterien für die Verteilung und wie viel Vorankündigung Behandlungszentren erwarten können, bevor sich die Versorgungslage verändert.
• Sanofi hat keinen verbindlichen Termin für die vollständige Erholung der Versorgung genannt. Die Wiederaufnahme der Lieferungen hat Vorrang vor dem Wiederaufbau der Sicherheitsbestände, die für eine widerstandsfähige Lieferkette erforderlich sind.