Pompe Deutschland e.V.

24.–26. April 2026 in Bad Rappenau

Wir feiern das 10-jährige Jubiläum von Pompe Deutschland e.V. und möchten dieses besondere Wochenende gemeinsam mit euch verbringen. 

Zeitraum

Samstag, 25. April 2026, 9 Uhr bis Sonntag, 26. April 2026, 14 Uhr (Anreise ist bereits am Freitag, 24. April möglich)

Ort

Hotel SALINE 1822 in 74906 Bad Rappenau

Was euch erwartet

Die Veranstaltung bietet einen kompakten Überblick über aktuelle Therapieoptionen und den Stand der Forschung zu Morbus Pompe. Ein praxisorientierter Workshop widmet sich Themen rund um Atmung und Bewegung. Ein weiterer Programmpunkt fördert den Erfahrungsaustausch zwischen Betroffenen anhand von Erfahrungsberichten und Gesprächen. Generell legen wir besonderen Wert darauf, während der gesamten Tagung ausreichend Raum für Austausch, Fragen und Begegnungen zu bieten.

Die Tagung beginnt am Freitagabend, 24. April, mit einem informellen Auftaktabend; für Referent*innen und Unterstützer ist ein kleines Dinner vorgesehen.

VORLÄUFIGE AGENDA (SAMSTAG UND SONNTAG)
Die Agenda wird fortlaufend aktualisiert. Zeiten und Vortragstitel können sich noch ändern.

Samstag, 25.04.2026

Getragen von Hoffnung, Mut und gemeinsamer Erfahrung spannen wir am Samstag den Bogen von den Meilensteinen der Selbsthilfe und Therapieentwicklung hin zu neuen Forschungsansätzen und praktischen Wegen, das Leben mit Morbus Pompe aktiv und selbstbestimmt zu gestalten.

08:30-09:00 Willkommenskaffee
09:00-10:30 Session 1: 10 Jahre Pompe Deutschland + 20 Jahre Enzymersatztherapie
Begrüßung (Thomas Schaller)
Rückblick Pompe-Selbsthilfe (Thomas Schaller, Olaf Kolbrück)
Rückblick Pompe-Therapieentwicklung (Prof. Andreas Hahn, Prof. Cornelia Kornblum)
10:30-11:00 Kaffeepause
11:00-12:30 Session 2: Aktuelle Forschung, Erfahrungen mit Therapien und Therapieumstellungen
Aktuelle Forschung zu Pompe (Prof. Benedikt Schoser)
Therapieerfahrungen von Patienten (moderierte Diskussion, Leitung: Olaf Kolbrück)
Offene Fragerunde
12:30-13:30 Mittagessen
13:30-14:00 Pause
14:00-15:30 Session 3: Workshop Atmung und Beatmung
Atmung und Beatmung: Was bei Pompe wichtig ist (Prof. Matthias Boentert)
Entwicklung der außerklinischen Beatmung und Gerätevorstellung (Löwenstein Medical)
Aus der Praxis: Was kann ich eigentlich selbst für mich tun? (alle) und Reha-Aspekte (Prof. Pitt Young, Prof. Angela Rosenbohm & Atemtherapeut)
15:30-16:00 Kaffeepause
16:00-17:00 Session 4: Workshop Atmung und Beatmung (Fortsetzung)
Kennenlernen und Ausprobieren der Geräte in Kleingruppen mit Gelegenheit für persönliche Nachfragen der Teilnehmer
17:00-18:00 Pause - Zeit für Erholung oder Begegnungen
18:00-21:30 Konferenzdinner

Sonntag, 26.04.2026

Die Sessions am Sonntag leben von eurer Beteiligung. Bringt eure Fragen mit, teilt eure Erfahrungen und gestaltet mit, wohin die Reise in den nächsten zehn Jahren geht.

08:30-09:00 Willkommenskaffee
09:00-10:30 Session 5: Von Patienten für Patienten
a) Erfahrungsaustausch: Angehörige und pflegende Partner berichten aus ihrem Alltag und tauschen sich über das aus, was wirklich hilft.
b) Hilfsmittel aus der Praxis: Betroffene zeigen in Kurzvorstellungen, was ihren Alltag wirklich erleichtert – Praxiswissen pur, zum Nachmachen und Mitnehmen.
10:30-11:00 Kaffeepause
11:00-12:30 Session 6: "10 Fragen für die nächsten 10 Jahre" - Euer Wissen. Eure Erfahrung. Eure Zukunft.
Moderation: Olaf Kolbrück
Schritt 1: Themen sammeln und priorisieren
Schritt 2: Top-Themen gemeinsam vertiefen
Schritt 3: Mitmachen – direkt und unkompliziert
12:30-13:30 Mittagessen
13:30-14:00 Ausklang und Abreise

Teilnahmebedingungen

Für die Teilnahme an der Patiententagung ist eine schriftliche Anmeldung zwingend erforderlich:
Anmeldeformular

Anmeldeschluss ist der 15. März 2026.

Die Teilnahme ist erst nach unserer schriftlichen Rückmeldung bestätigt.

Die Teilnahme ist kostenlos. Wir erwarten, dass uns eventuelle Absagen frühzeitig mitgeteilt werden, damit wir freiwerdende Plätze anderweitig vergeben können und keine unnötigen Kosten entstehen.

Die International Pompe Association (IPA) ist die globale Dachorganisationder nationalen Pompe-Selbsthilfegruppen. Die IPA gibt "Updates" heraus, in den auf aktuelle Ereignisse und Informationen hingewiesen wird.

22.03.2026

Inhalt

• Survey: Growing global participation and next steps
  2025 kamen die meisten Teilnehmenden aus den Niederlanden, den USA, dem Vereinigten Königreich, Spanien, der DACH-Region und Australien; besonders in Spanien und Kanada stieg die Teilnahme. Durch digitale Einwilligung (ValidSign) wurde die Teilnahme vereinfacht. Die Studie wird international ausgeweitet, u. a. mit neuen Teilnehmenden aus Südafrika.
• Membership fee – lowering the barrier to participation
  Bei der Mitgliederversammlung im November 2025 beschlossen die IPA-Mitglieder einstimmig, den Jahresbeitrag von 100 € abzuschaffen, um mehr Organisationen zur Teilnahme zu bewegen. Zudem gab es teils Unklarheit über den Beitrag; laut Vorstand erlauben die Statuten bereits eine Festsetzung auf null.
• Posthumous honor for Tiffany House
  Die Rare Voice Awards von Rare Disease Legislative Advocates ehren Engagement für seltene Krankheiten in der US-Politik. Die Preisträger 2025 wurden bei der Rare Disease Week im Februar 2026 in Washington vorgestellt.
• This April, we’re moving for Pompe. Will you join us?
  Die International Pompe Association veranstaltet im April 2026 die virtuelle Aktion „Run, Walk or Roll“ rund um den International Pompe Day. Ziel ist es, weltweit Betroffene und Unterstützende zu verbinden und mit dem Motto „Every Move Counts“ Aufmerksamkeit für Pompe zu schaffen.
• Positive Phase 1b results for ABX1100 in LOPD
  Aro Biotherapeutics meldet positive Zwischenergebnisse zu ABX1100 bei spät einsetzendem Pompe: deutliche GYS1-Reduktion (~62 %), leichte Verbesserung der Lungenfunktion und bessere Biomarkerwerte bei guter Verträglichkeit. Weitere Daten folgen.
• First patients enrolled in global phase 2 trial of oral Pompe Therapy
  Shionogi hat erste Patienten in die globale Phase-2-Studie „Esprit“ eingeschlossen. Untersucht wird S-606001, eine orale Zusatztherapie für spät einsetzende Pompe disease, die durch GYS1-Hemmung die Glykogenansammlung reduzieren soll. Die 52-wöchige Studie prüft Sicherheit und erste Wirksamkeit.
• Presymptomatic Pompe: French data calls for clearer guidelines
  Eine französische Arbeitsgruppe fordert verbindliche Leitlinien für präsymptomatische Befunde bei Pompe, da unklar ist, wann der optimale Therapiebeginn ist, obwohl frühe Veränderungen messbar sind.
• Even a short break in treatment has lasting consequences for Pompe patients
  Eine Studie aus University Clinical Centre of Serbia zeigt wichtige Erkenntnisse zu den Folgen einer vorübergehenden Unterbrechung der Behandlung bei Pompe.
• How much FVC improvement do Pompe patients actually notice?
  Beim FVC-Test zur Messung der Lungenfunktion bei Pompe disease war lange unklar, welche Verbesserungen für Patienten im Alltag tatsächlich spürbar sind (klinisch relevante Schwelle).
• ERT for lysosomal storage disorders: limitations and new directions
  Forschende des Erasmus MC betonen, dass die Enzymersatztherapie zwar Fortschritte brachte, aber Grenzen hat; neue Therapien sollen diese Lücken schließen.
• New lysosome atlas reveals cause of rare neurological disease
  Forschende des Leibniz Institute on Aging und der Stanford University erstellten erstmals einen Zellatlas von Lysosomen im Gehirn und identifizierten SLC45A1 als wichtigen Faktor bei neurologischen lysosomalen Erkrankungen.
• Boy with rare condition amazes doctors after world-first gene therapy for MPSII
  Ein dreijähriger Junge mit Hunter syndrome zeigt nach erstmaliger Gentherapie weltweit bemerkenswerte Fortschritte.

Das Inhaltsverzeichnis wurde mit Hilfe von KI erstellt.

Weiterlesen / Download des IPA Updates Q1/2026 (in englischer Sprache)