Pompe Deutschland e.V.

Die nachfolgenden Aussagen sind eine Information von Pompe Deutschland für Patienten und Behandler. Sie beziehen sich auf die Sanofi-Produkte Myozyme und Nexviadyme und berücksichtigen Fakten und Meinungen, die am 11. August 2026 in einer Task Force (Ärztinnen und Ärzte der Pompe-Zentren, Vertreter von Sanofi und Vertreter der Patientenorganisationen Pompe Deutschland und Glykogenose Deutschland) ausgetauscht wurden.

Aufgrund aktueller Lieferungen von Myozyme und Nexviadyme ist eine leichte Entspannung der Versorgungslage bis Ende August absehbar. Es ist aber unklar, wann der bestehende Lieferengpass vollständig beseitigt sein wird. Verlässliche Aussagen für September und die kommenden Monate können nicht gemacht werden.

Die ärztliche Einschätzung sieht vor, die vorrangige Versorgung von Kindern und Jugendlichen wenigstens alle zwei Wochen sicherzustellen. Die Versorgung Erwachsener soll wieder aufgenommen werden, kann aber je nach Verfügbarkeit beider Medikamente in Deutschland weiter eingeschränkt sein. Nach einer oder mehr ausgelassenen Infusionen sollten alle Erwachsene, wenn möglich, wieder Infusionen erhalten; je nach Versorgungslage könnte es erforderlich sein, den Abstand der Infusionen auf drei Wochen zu strecken.

Die individuelle Vorgehensweise muss mit den behandelnden Ärzten/Zentren abgestimmt werden; sie wird sich erst dann normalisieren, wenn wieder ausreichend Enzym zur Verfügung steht.

Alle Beteiligten (Patienten, Ärzte, Kliniken, Apotheken, Heiminfusionsanbieter) sind aufgerufen, in solidarischer Anstrengung die Situation zu bewältigen, so dass möglichst viele Patienten versorgt werden können.

Sobald wir neue Nachrichten erhalten, die eine Veränderung der Vorgehensweise nach sich ziehen, werden wir kurzfristig informieren.

Update nach dem erneuten Treffen der Task Force am 25. August 2026

Die Liefersituation mit Myozyme und Nexviadyme hat sich in Deutschland wie erhofft entwickelt. Dabei ist die Versorgung mit Myozyme derzeit besser als mit Nexviadyme. Bis etwa Mitte September ist die Versorgungslage nach den aktuellen Informationen weitestgehend entspannt.

Eine Entwarnung gibt es jedoch weiterhin nicht: Weltweit müssen die verfügbaren Medikamente nach wie vor kontingentiert werden. Die derzeitige Situation kann insbesondere dank des guten Zusammenspiels von Kliniken, behandelnden Ärzten, Apotheken, Heiminfusionsanbietern, Patienten und Sanofi bewältigt werden. Dadurch ist insbesondere die sichere Versorgung der Kinder möglich.

Verlässliche Aussagen zur weiteren Versorgung können derzeit nur für einen Zeitraum von etwa zwei Wochen getroffen werden. Eine nachhaltige Normalisierung ist erst zu erwarten, wenn sich die Abläufe am Standort Waterford stabilisiert haben. Dies wird voraussichtlich noch einige Monate in Anspruch nehmen.

Die Patientenorganisationen fordern nach Überwindung des Lieferengpasses eine verlässliche Bevorratung der Medikamente, damit eine stabile Versorgung gewährleistet werden kann.

Sofern keine besonderen Umstände eintreten, sollen weitere Updates im zweiwöchentlichen Rhythmus erfolgen. Rückmeldungen aus der Patientencommunity zur tatsächlichen Versorgungssituation vor Ort sind ausdrücklich erwünscht.

Update zur Liefersituation nach dem Treffen der Task Force am 8. September 2026

Nach den vorliegenden Informationen hat sich die aktuelle Liefersituation von Myozyme und Nexviadyme weiter entspannt.

Die Kontingentierung für Myozyme konnte aufgehoben werden. Myozyme ist somit ausreichend verfügbar. Bei den Kindern, die vor dem Lieferengpass eine erhöhte Dosis erhalten haben, kann zu dieser Dosis zurückgekehrt werden.

Für Nexviadyme sind Lieferungen für den deutschen Markt angekündigt, so dass auch hier eine weitere Normalisierung der Liefersituation erwartet werden kann.

Aus ärztlicher Sicht hat sich die Behandlungssituation in Deutschland zunehmend beruhigt. Aus anderen europäischen Ländern wird allerdings weiterhin von Lieferverzögerungen berichtet.

Auch aus Sicht der Patientenorganisationen kann von einer Entspannung der Situation gesprochen werden. Abgesehen von Einzelfällen erhalten alle Patienten wieder ihre Infusionen. Den wenigen einzelnen Problemen wird individuell nachgegangen. Positiv wahrgenommen werden auf Patientenseite insbesondere der verbesserte Informationsfluss und die größere Transparenz.

Die Task Force hat vereinbart, sich bis zur Normalisierung der Situation weiterhin regelmäßig im zweiwöchentlichen Rhythmus zu treffen.