Pompe Deutschland e.V.

Alle nachfolgenden Aussagen sind eine Information von Pompe Deutschland für Patienten und Behandler. Sie beziehen sich auf die Sanofi-Produkte Myozyme und Nexviadyme und berücksichtigen Fakten und Meinungen, die am 11. August 2026 in einer Task Force (Ärztinnen und Ärzte der Pompe-Zentren, Vertreter von Sanofi und Vertreter der Patientenorganisationen Pompe Deutschland und Glykogenose Deutschland) ausgetauscht wurden.

Aufgrund aktueller Lieferungen von Myozyme und Nexviadyme ist eine leichte Entspannung der Versorgungslage bis Ende August absehbar. Es ist aber unklar, wann der bestehende Lieferengpass vollständig beseitigt sein wird. Verlässliche Aussagen für September und die kommenden Monate können nicht gemacht werden.

Die ärztliche Einschätzung sieht vor, die vorrangige Versorgung von Kindern und Jugendlichen wenigstens alle zwei Wochen sicherzustellen. Die Versorgung Erwachsener soll wieder aufgenommen werden, kann aber je nach Verfügbarkeit beider Medikamente in Deutschland weiter eingeschränkt sein. Nach einer oder mehr ausgelassenen Infusionen sollten alle Erwachsene, wenn möglich, wieder Infusionen erhalten; je nach Versorgungslage könnte es erforderlich sein, den Abstand der Infusionen auf drei Wochen zu strecken.

Die individuelle Vorgehensweise muss mit den behandelnden Ärzten/Zentren abgestimmt werden; sie wird sich erst dann normalisieren, wenn wieder ausreichend Enzym zur Verfügung steht.

Alle Beteiligten (Patienten, Ärzte, Kliniken, Apotheken, Heiminfusionsanbieter) sind aufgerufen, in solidarischer Anstrengung die Situation zu bewältigen, so dass möglichst viele Patienten versorgt werden können.

Sobald wir neue Nachrichten erhalten, die eine Veränderung der Vorgehensweise nach sich ziehen, werden wir kurzfristig informieren.

International Pompe Association (IPA), 8. August 2026

Englischsprachiger Originaltext: https://worldpompe.org/news/global-supply-constraints-continue-for-sanofis-pompe-therapies/

Quellenhinweis: Diese Aktualisierung basiert auf Informationen, die Sanofi während eines Gesprächs mit der International Pompe Association (IPA) am 7. August 2026 zur Verfügung gestellt hat, sowie auf öffentlich zugänglichen regulatorischen Dokumenten und Dokumenten zur Arzneimittelversorgung. Die operative Darstellung von Sanofi wird dort als solche gekennzeichnet, wo sie von der IPA nicht unabhängig überprüft wurde.

Kurz zusammengefasst

• Sanofi zufolge handelt es sich bei der derzeitigen Einschränkung nicht um einen Mangel an pharmazeutischem Wirkstoff (dem Arzneimittel), sondern um einen Engpass bei den abschließenden Herstellungs-, Qualitätskontroll- und Chargenfreigabeprozessen in Waterford.
• Die FDA inspizierte Genzyme Ireland Limited in Waterford vom 12. bis 20. Januar 2026 und stellte ein Formular FDA 483 aus, in dem zentrale Feststellungen aufgeführt waren. Darauf folgte am 22. Juni 2026 der Warning Letter CBER 26-728681.
• Die Produktinformationen der EMA weisen den Standort Waterford als für die Chargenfreigabe von Myozyme und Nexviadyme verantwortlich aus und stellen damit einen direkten Zusammenhang zwischen dem Standort und der europäischen Versorgung mit Pompe-Arzneimitteln her.
• Die Versorgungslage unterscheidet sich erheblich zwischen den Ländern. Eine Lieferung in einen Markt bedeutet nicht, dass die weltweite Versorgung wieder normal ist. Es ist normal, dass sich Länder zu einem bestimmten Zeitpunkt an unterschiedlichen Punkten ihres Versorgungskreislaufs befinden.
• Sanofi entscheidet, wie verfügbare Arzneimittel auf die Länder verteilt werden, erhält dabei jedoch Rückmeldungen von behandelnden Ärzten, die bei der Verteilung der begrenzten Versorgung helfen; die behandelnden Ärzte entscheiden, wie die vor Ort verfügbaren Arzneimittel bei einzelnen Patienten eingesetzt werden.
• Wichtige Fragen sind weiterhin unbeantwortet, darunter die Freigabemengen auf Länderebene, die Kriterien für die Verteilung und wie viel Vorankündigung Behandlungszentren erwarten können, bevor sich die Versorgungslage verändert.
• Sanofi hat keinen verbindlichen Termin für die vollständige Erholung der Versorgung genannt. Die Wiederaufnahme der Lieferungen hat Vorrang vor dem Wiederaufbau der Sicherheitsbestände, die für eine widerstandsfähige Lieferkette erforderlich sind.

Der aktuelle Lieferengpass belastet viele Betroffene und ihre Familien. Gerade unter diesen Umständen ist ein Grundgedanke der Selbsthilfe besonders wichtig: Solidarität. Sie bedeutet, neben den eigenen Sorgen auch die Situation anderer Betroffener im Blick zu behalten – etwa von Kindern oder auch Erwachsenen, die besonders starke Auswirkungen ausgefallener Infusionen spüren.

Wir haben Verständnis dafür, dass viele um ihre eigene Versorgung besorgt sind. Solange Medikamente jedoch nicht ausreichend verfügbar sind, hilft uns vor allem ein respektvoller und verständnisvoller Umgang unter Patienten und mit allen Beteiligten. Als Selbsthilfeorganisation fühlen wir uns allen Betroffenen verbunden. Wir wünschen uns, dass der Zusammenhalt, der unsere Gemeinschaft trägt, auch in dieser schwierigen Zeit Orientierung und Halt gibt.

Hintergrund

Der aktuelle Versorgungsgengpass für Myozyme® (Alglucosidase alfa) und Nexviadyme® (Avalglucosidase alfa) des Herstellers Sanofi betrifft beide Enzymersatztherapien zur Behandlung des Morbus Pompe und ist – soweit uns Informationen vorliegen – auf eine Beanstandung der Qualitätskontrolle vor der Chargenfreigabe im Werk Waterford in Irland zurückzuführen; es handelt sich nicht um ein Qualitätsproblem ausgelieferter Produkte. In mehreren europäischen Ländern wurden bereits Lieferengpassmeldungen veröffentlicht, die eine Kontingentierung im Krankenhaus und Exportbeschränkungen umfassen.

Was wissen wir über die klinischen Auswirkungen einer vorübergehenden Therapieunterbrechung der Enzymersatztherapie?

Die verfügbaren Daten zu zeitlich begrenzten Unterbrechungen der Enzymersatztherapie (ERT) bei Morbus Pompe sind begrenzt und stammen überwiegend aus Beobachtungen bei Erwachsenen mit der spät einsetzenden Form (LOPD). Bei Kindern mit infantilem Morbus Pompe (IOPD) ist die Situation grundsätzlich anders zu bewerten, da diese Form ohne Therapie rasch progredient und innerhalb der ersten Lebensjahre tödlich verläuft.

Bei erwachsenen Patienten mit LOPD zeigen Registerdaten und Expertenberichte, dass kurze Therapiepausen bei stabiler Krankheitslage nicht zwangsläufig zu einer unmittelbaren klinisch relevanten Verschlechterung führen und nach Wiederaufnahme der Therapie häufig kompensiert werden können. Diese Beobachtungen sind jedoch nicht ohne Weiteres auf jede Patientin/jeden Patienten übertragbar, da individuelle Verläufe berücksichtigt werden müssen. Es wird daher empfohlen, die Enzymersatztherapie wieder aufzunehmen, sobald dies möglich ist.

Bei der infantilen Verlaufsform besteht hingegen bei allen Patientinnen und Patienten durch die vollständige oder nahezu vollständige Enzymdefizienz ein besonders hohes Risiko für eine rasche kardiale und respiratorische Progression unter Therapieunterbrechung. Klinische Leitlinien empfehlen daher, die ERT bei symptomatischen IOPDPatienten so früh wie möglich zu beginnen und kontinuierlich fortzuführen. Eine Therapieunterbrechung wird nur in Ausnahmesituationen erwogen, beispielsweise bei nicht beherrschbaren, lebensbedrohlichen Infusionsreaktionen oder bei einer zusätzlichen lebenslimitierenden Erkrankung mit einer deutlich eingeschränkten Überlebensprognose.

Gemeinsame Empfehlung der Expertenzentren zur Behandlung während des Engpasses

In mehreren gemeinsamen Besprechungen haben sich die behandelnden Expertenzentren in Deutschland gemeinsam mit Vertretern der Patientenorganisationen einvernehmlich darauf verständigt, die derzeit noch verfügbaren Enzymmengen besonders sorgsam einzusetzen und dabei Kinder und Jugendliche mit der infantilen Verlaufsform (IOPD) vorrangig zu behandeln. Diese Entscheidung wurde getroffen, weil diese junge Patientengruppe ohne eine kontinuierliche Therapie einem besonders hohen Risiko für eine rasche Krankheitsverschlechterung ausgesetzt ist. Um eine lückenlose und sichere Versorgung zu gewährleisten, kann es vorübergehend notwendig sein, dass betroffene Kinder und Jugendliche in einem spezialisierten Zentrum behandelt werden – auch wenn dies bedeutet, dass sie für die Infusionen zunächst eine weitere Strecke zurücklegen müssen. Sobald wieder ausreichend Enzym zur Verfügung steht, werden selbstverständlich auch erwachsene Patientinnen und Patienten je nach individuellem Erkrankungsverlauf und Schweregrad der Symptome wieder regulär mit der Enzymersatztherapie versorgt. Auch dies kann regional unterschiedlich ausfallen und bedeuten, dass Erwachsene für die Infusionen zeitweise ein ambulantes Expertenzentrum aufsuchen. Sobald die reguläre Versorgungslage wiederhergestellt ist, können die gewohnten Behandlungsverfahren – wie beispielsweise die Heiminfusion über niedergelassene Apotheken oder die Behandlung in wohnortnahen Praxen – wieder aufgenommen werden.

Eine in der Behandlung sowohl von Kindern als auch Erwachsenen Patientinnen und Patienten mit M. Pompe erfahrene Ärztin hat sich bereit erklärt, hier kurzfristig zwischen allen Zentren, Selbsthilfegruppen und Patientenorganisationen zu koordinieren. Sie steht bereits in engem Kontakt mit Expertenzentren in Deutschland.

Welche Therapiealternativen bestehen?

Für Erwachsene ist zur Behandlung des M. Pompe ebenfalls die Therapiekombination Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) + Miglustat (Opfolda®) in Deutschland zugelassen. Von einer kurzfristigen, allein aufgrund des aktuellen Lieferengpasses veranlassten Umstellung auf dieses Produkt wird nach derzeitiger Einschätzung der Expertenzentren abgeraten. Eine Therapieumstellung sollte vielmehr im Rahmen einer sinnvoll geplanten und individuell begründeten Entscheidung erfolgen, die sich an den Empfehlungen des European Pompe Consortium (EPOC) orientiert. Die EPOC-Leitlinien sehen vor, dass ein Wechsel der Enzymersatztherapie patientenindividuell und auf Basis einer gemeinsamen Entscheidung von Arzt und Patient diskutiert werden sollte, insbesondere wenn unter der aktuellen Therapie über mindestens 12 Monate keine Stabilisierung oder Verbesserung der skelettmuskulären und/oder respiratorischen Funktion erkennbar ist oder wenn schwere, nicht beherrschbare Infusionsreaktionen unter einer anderen Enzymersatztherapie auftreten.

Was können Betroffene in der Zwischenzeit tun?

• Regelmäßige körperliche Aktivität im individuell verträglichen Umfang fortführen.
• Bestehende Physiotherapie, Atemtherapie und Trainingsprogramme möglichst unverändert fortsetzen.
• Auf eine ausreichende Eiweißzufuhr und ausgewogene Ernährung (mediterrane, abwechslungsreiche Ernährung) achten.
• Atemwegsinfektionen möglichst vermeiden und bei neu auftretender Atemnot, deutlicher Leistungsminderung oder zunehmender Muskelschwäche frühzeitig das behandelnde Zentrum kontaktieren.
• Verordnete Hilfsmittel und gegebenenfalls nicht-invasive Beatmung unverändert weiter nutzen.

Bei Fragen oder einer wahrgenommenen Verschlechterung des Gesundheitszustands sollten Patientinnen und Patienten zeitnah Kontakt zu ihrem behandelnden Zentrum aufnehmen.

Wir sind in regelmäßigem Austausch mit Sanofi und werden Sie über Neuigkeiten umgehend informieren.

Wissenschaftliche Berater der Selbsthilfeorganisationen:
Prof. A. Hahn
Dr. C. Lampe
Prof. B. Schoser
PD Dr. med. S. Wenninger

Vertreter der Selbsthilfeorganisationen:
Th. Schaller
H. Erny
Th. Schwagenscheidt
A.+ O. Kolbrück

Links

• Friedrich-Baur-Institut: https://www.lmu-klinikum.de/friedrich-baur-institut
  Dort ist auch das Dokument im Original verlinkt.
• Pompe Deutschland e.V.: https://www.mpompe.de
• Glykogenose Deutschland: https://www.glykogenose.de

Update am 05.08.2026 11:19 Uhr (Auszüge der Website des Friedrich-Baur-Instituts: https://www.lmu-klinikum.de/friedrich-baur-institut)

Sanofi hat bestätigt, dass wegen einer Beanstandung der Qualitätskontrolle die Medikamentenfreigabe am Produktionsstandort Waterford (Irland) ausgesetzt wurde - es handelt sich nicht um ein Qualitätsproblem ausgelieferter Produkte. Es bestehen derzeit bei Sanofi keine Restbestände der beiden Enzyme. Frühestens ab Mitte August 2026 ist mit neuen Liefermengen zu rechnen; ein Ausgleich über andere Länder ist leider nicht möglich.

In mehreren Treffen zwischen Ärzten in Behandlungszentren und Selbsthilfeorganisationen) wurde eine gemeinsame Strategie/Notfallplan zur weiteren Versorgung erarbeitet ...

Mit Stand 04.08.2026 hat uns der Hersteller versichert, dass Lieferungen von Alglucosidase alfa und Avalglucosidase alfa in den kommenden Wochen erwartet werden können, wenngleich genaue Daten weder mündlich noch schriftlich bestätigt werden. Der Hersteller verzeichnet zudem eine deutlich erhöhte Anzahl an Rezeptanfragen an verschiedenen Standorten, kann aber aufgrund gesetzlicher Bestimmungen hier nicht kontingentieren.

Bezüglich einer von Patienten häufig angefragten Umstellung auf Cipaglucosidase alfa/Miglustat stehen wir ebenfalls mit dem Hersteller in Verbindung. Eine kurzfristige und unüberwachte Umstellung ist nicht zu empfehlen, zudem ist die Rückmeldung des Herstellers bis Ende der Woche abzuwarten, ob bei einem so kurzfristig erhöhten Bedarf die Versorgung über mehrere Monate auch sichergestellt ist. Hierzu stellen wir Ihnen Ende dieser Woche eine zusätzliche Information zur Verfügung.

Update am 06.08.2026

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) verweist auf seiner Website unter dem Link https://www.bfarm.de/SharedDocs/Downloads/DE/Arzneimittel/Zulassung/amInformationen/Lieferengpaesse/informationsbrief_myozyme_nexviadyme.html auf ein Informationsschreiben des Unternehmens Sanofi B.V. zur aktuellen Versorgungssituation mit Myozyme® und Nexviadyme®.

In diesem Schreiben wird unter Bezugnahme auf "Verzögerungen bei der Bereitstellung und Lieferung von Myozyme® und Nexviadyme®" wie folgt informiert: "Sanofi hat Maßnahmen ergriffen, um die Auswirkungen zu minimieren und die kontinuierliche Verfügbarkeit dieser Arzneimittel nach Möglichkeit zu unterstützen."

Und weiter: "Entscheidungen bezüglich des Managements und der Verwendung verfügbarer Bestände liegen in der Verantwortung der verschreibenden Ärzte und der zuständigen lokalen Gesundheitsbehörden. Diese Entscheidungen sollten auf dem klinischen Bedarf und dem individuellen Profil jedes Patienten basieren."

Für weitergehende Informationen wird auf "öffentlich zugängliche Ressourcen" verwiesen, namentlich auf von Pompe Deutschland e.V. veröffentliche Webseiten: Informationen für Patientinnen und Behandler zur aktuellen Lieferengpass-Situation bei der Enzymersatztherapie (Avalglucosidase alfa/Alglucosidase alfa) und Vorrangige Versorgung von Kindern während des Lieferengpasses von Myozyme und Nexviadyme.

Update am 07.08.2026 14:07 Uhr (Auszüge der Website des Friedrich-Baur-Instituts: https://www.lmu-klinikum.de/friedrich-baur-institut)

Bezüglich einer von Patienten angefragten Umstellung auf Cipaglucosidase alfa/Miglustat erfolgte ebenfalls eine Abstimmung mit dem Hersteller am 07.08.2026. Zusätzliche Versorgungskapazitäten konnten geschaffen wurden, um medizinisch begründete Therapieumstellungen im Rahmen der bestehenden Empfehlungen verlässlich begleiten zu können. Weiterhin ist aber eine kurzfristige und unüberwachte Umstellung nicht zu empfehlen. Die ausführliche Stellungnahme zur Umstellung auf Cipaglucosidase alfa/Miglustat ist auf der Website des Friedrich-Baur-Instituts zu finden.

Wichtige Information für Eltern von Kindern mit der infantilen Verlaufsform von Pompe

Es ist vorgesehen, dass alle Kinder mit der infantilen Verlaufsform von Pompe (IOPD, Diagnose im ersten Lebensjahr) vorrangig versorgt und zunächst auf eine Dosis von 20 mg/kg Körpergewicht alle zwei Wochen umgestellt werden, bis wieder Enzym geliefert werden kann. Erwachsene und Kinder mit der späten Verlaufsform von Pompe (LOPD) würden - falls notwendig - eine Infusion aussetzen. Es ist allen Beteiligten bewusst, dass dies für alle Betroffenen eine große Belastung darstellt, und wir bitten um Verständnis für diese schwierige Abwägung.

Als kurzfristige Ausweichmöglichkeit für Kinder mit IOPD steht das Friedrich-Baur-Institut in München zur Verfügung, das nächste Woche noch Infusionskapazitäten hat.

Folgende Angaben werden für eine kurzfristige Versorgung in München benötigt:

• Name des Patienten
• Geburtsdatum
• Diagnose: IOPD (frühe Verlaufsform) oder LOPD (späte Verlaufsform)
• Datum der Diagnose
• Gewicht (aktuell)
• Medikament: Nexviadyme® oder Myozyme®
• Dosis: 20 mg/kg oder 40 mg/kg
• Intervall: wöchentlich oder zweiwöchentlich
• Datum der letzten Infusion
• Datum der nächsten geplanten Infusion
• Optional: Behandelnder Arzt (Name, Adresse, Kontaktdaten, soweit bekannt)
• Optional: Zugeordnetes Pompe-Zentrum (Stadt und Kontaktperson)
• Optional und soweit bekannt: Apotheke, die das Enzym liefert (Name, Ort)

Bei Interesse bitte unverzüglich Rückmeldung direkt an: Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!

Der Bestand der Pompe-Medikamente Myozyme und Nexviadyme ist in Deutschland inzwischen quasi bei null. Grund dafür sind fehlende Chargenfreigaben am Standort in Waterford (Irland). Gegenwärtig gilt Mitte August als frühestmöglicher Termin für die Freigabe neuer Produktmengen. Wann und in welcher Menge Deutschland tatsächlich beliefert wird, ist derzeit nicht absehbar. Selbst dann ist zunächst nur mit kleinen Mengen zu rechnen. Bis wieder eine normale Versorgungssituation eintritt, kann es dauern. Im schlimmsten Fall wenige Monate.

Diese Informationen stammen aus einem Gespräch zwischen Sanofi, Vertretern von Pompe-Zentren und Patientenorganisationen am 31. Juli 2026.

Klar wurde auch: Ein Ausgleich über andere Länder ist nicht zu erwarten. Dagegen sprechen dortige Engpässe, aber auch zulassungs- und kennzeichnungsrechtliche Hürden, die kurzfristig nicht lösbar sind.

Eine gemeinsame Empfehlung der Pompe-Zentren für Patientinnen und Patienten mit ausgefallenen oder verschobenen Infusionen wird derzeit erarbeitet und in Kürze auch hier veröffentlicht. Vorab kann man sagen: Von einer eigenmächtigen Umstellung auf ein anderes Präparat wird abgeraten.

Bei Säuglingen, Kleinkindern und Heranwachsenden kann eine längere Therapieunterbrechung zu spürbaren Beeinträchtigungen führen. Solange nur begrenzte Mengen zur Verfügung stehen, sollen daher  Patientinnen und Patienten bis 16 Jahre zunächst vorrangig versorgt werden, und innerhalb dieser Gruppe zuerst die besonders schwer betroffenen. In Einzelfällen soll geprüft werden, ob eine Behandlung an einem anderen Pompe-Zentrum möglich ist.

Damit die dann verfügbaren Mengen dort eingesetzt werden können, wo der Bedarf am dringendsten ist, wird eine Erhebung vorbereitet, die besonders betroffene Patientinnen und Patienten bis 16 Jahre und die eventuell verfügbaren Arzneimittelbestände erfasst. Dazu werden wir in Kürze weitere Informationen bereitstellen. 

Wir raten Patienten, sich in allen Fragen zur persönlichen Therapie an das behandelnde Pompe-Zentrum bzw. die behandelnden Ärztinnen und Ärzte zu wenden und keine eigenmächtigen Änderungen vorzunehmen.

In mehreren Ländern ist die Versorgung mit den Pompe-Medikamenten Myozyme und Nexviadyme derzeit eingeschränkt. Wer sich über die Hintergründe informiert, stößt dabei schnell auf einen Umstand: Am 22. Juni 2026 hat die US-Arzneimittelbehörde FDA ein förmliches Warnschreiben an das Werk Genzyme Ireland Limited im irischen Waterford gerichtet, eine Tochtergesellschaft von Sanofi. Sie beanstandet darin Mängel in der Qualitätskontrolle des Standorts. Veröffentlicht wurde das Schreiben am 30. Juni 2026, Grundlage ist eine Inspektion im Januar 2026. Namentlich genannt sind darin zwei Präparate, die mit Morbus Pompe nichts zu tun haben: Thymoglobulin, das nach Nierentransplantationen eingesetzt wird, und Altuviiio, ein Mittel gegen Hämophilie A. Aber Waterford ist laut Produktinformation auch als Werk der Chargenfreigabe für Myozyme und Nexviadyme ausgewiesen.

Ein Einwand ist dabei berechtigt: Die FDA hat in Europa keine Zuständigkeit. Für die europäische Zulassung und Marktüberwachung sind die EMA und die nationalen Behörden verantwortlich, in Deutschland das BfArM.

Der Punkt ist ein anderer: Es geht nicht um die Zuständigkeit, sondern um den Ort. Beanstandet wird ein einziger Standort – Genzyme Ireland Limited in Waterford.

Damit ist ein zweiter Aspekt verbunden: Warum wird das zum Problem für Pompe, wenn in der Warnung nur Thymoglobulin und Altuviiio stehen? Weil die FDA nicht diese beiden Präparate kritisiert, sondern im Grunde das Werk, in dem sie entstehen – genauer: dessen Qualitätskontrolle. Das deutet darauf hin, dass es sich nicht um ein Qualitätsproblem bereits ausgelieferter Produkte handelt, sondern um Probleme der Qualitätssicherung vor der Chargenfreigabe. Beanstandet werden also – der „Warning Letter“ der FDA legt diese Schlussfolgerung nahe – letztlich nicht die Produkte, sondern die Art, wie an diesem Standort geprüft, dokumentiert und mit Fehlern umgegangen wird. In der Regel verantwortet an einem Standort eine Qualitätskontrolleinheit sämtliche Chargen. Ob das in Waterford so ist? Unklar. Die beiden im Schreiben genannten Präparate sind also die Beispiele, an denen die FDA das Problem festmacht, nicht zwingend die Grenze des Problems. Deshalb ist die Warnung für Pompe-Betroffene von Belang, obwohl ihre Medikamente darin nicht vorkommen.

Hinzu kommt eine praktische Ebene: Kommt es an einem einzigen Standort zu Einschränkungen, konkurrieren die Märkte um dieselben Mengen. Wie ein Hersteller dann verteilt, ist eine Entscheidung des Unternehmens.

Was man zudem wissen muss: Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist für eine schriftliche Stellungnahme gesetzt und droht für den Fall, dass die Punkte nicht ausreichend adressiert werden, Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an. Ausdrücklich genannt sind die Beschlagnahme von Ware und eine gerichtliche Unterlassungsverfügung. Zum weiteren Instrumentarium der Behörde zählt, die Zulassung neuer Anträge zurückzuhalten, die den Standort als Hersteller aufführen, sowie Produkte aus diesem Werk an der US-Grenze zurückzuweisen. Derartige Drohungen gehören zum Standardvokabular solcher Schreiben.

Ergänzend zeigt unsere eigene Recherche: Unabhängig vom „Warning Letter“ der FDA finden sich bereits seit August 2025 öffentlich zugängliche Hinweise auf eine sich anbahnende Verknappung – in Frankreich stand Myozyme schon damals unter Lieferspannung, Kontingentierung und Exportverbot.

Quelle: eigene Recherche
Stand: 30. Juli 2026, aktualisiert am 31. Juli 2026

In einer vorherigen Version stand der Satz:
Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist zur Behebung der Mängel gesetzt und droht andernfalls Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an.
Wir haben diese Stelle am 31. Juli 2026 um 07:05 Uhr präzisiert.

In einer vorherigen Version stand der Satz:
Kommt es an einem einzigen Abfüllort zu Einschränkungen ...
Wir haben an dieser Stelle am 31. Juli 2026 um 09:25 Uhr das Wort Abfüllort durch Standort ersetzt.

Shionogi ist seit 2024 in der Therapientwicklung für Morbus Pompe aktiv, insbesondere für die spät beginnende Form (Late-Onset Pompe Disease, LOPD). Im Mai 2024 schloss Shionogi eine Lizenzvereinbarung mit Maze Therapeutics über den Wirkstoff MZE001 ab, der inzwischen die Bezeichnung S-606001 trägt. Shionogi verfolgt einen Therapieansatz, der sich von den derzeit etablierten Enzymersatztherapien unterscheidet. Anders als die bisherige Standardbehandlung, bei der das fehlende Enzym GAA ersetzt wird, um gespeichertes Glykogen abzubauen, soll S-606001 durch die Hemmung des Enzyms Glykogensynthase 1 (GYS1) die Neubildung von Glykogen begrenzen. Ein weiteres Merkmal ist, dass S-606001 als orale Therapie (Tablette/Kapsel) entwickelt wird, die zusätzlich zur Enzymersatztherapie verabreicht werden soll.

Google-Suche: Shionogi

Klinische Studien

• Im März 2026 gab Shionogi bekannt, dass die ersten Patienten in eine globale Phase-2-Studie aufgenommen wurden. Die Studie wird in den USA, der Europäischen Union und dem Vereinigten Königreich durchgeführt und ist auf 52 Wochen ausgelegt: Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD), ClinicalTrials.gov ID NCT07123155.

Wir freuen uns über Hinweise auf Aktualisierungen bei den klinischen Studien!

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Anlässlich des Tags der Demokratie betont die Deutsche Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen (DAG SHG) e.V. die zentrale Rolle von Selbsthilfegruppen für eine lebendige und widerstandsfähige Demokratie. Millionen Menschen engagieren sich in Deutschland in Selbsthilfegruppen und -organisationen – freiwillig, eigenverantwortlich und auf Augenhöhe. Damit leisten sie einen unverzichtbaren Beitrag zur demokratischen Kultur.

Selbsthilfegruppen sind gelebte Demokratie. Hier erfahren Menschen, dass sie in ihrer Erkrankung bzw. ihrem Problem von der Gruppe getragen werden und ebenso die anderen unterstützen. Sie erleben, dass ihre Stimme zählt, dass gemeinsames Handeln Veränderung bewirken kann und dass Vielfalt eine Stärke ist.

Sabine Bütow (Vorstand der DAG SHG)

Selbsthilfegruppen organisieren sich unabhängig, entwickeln im Austausch ihrer Erfahrungen Kompetenzen und treffen Entscheidungen gemeinsam. Diese Erfahrungen stärken nicht nur die individuelle Selbstwirksamkeit, sondern auch das Vertrauen in demokratische Prozesse.

Gerade in Zeiten gesellschaftlicher Polarisierung und wachsender Unsicherheit sind Orte wichtig, an oder in denen Dialog, Respekt und gegenseitige Unterstützung im Mittelpunkt stehen. Selbsthilfegruppen schaffen solche Räume – niedrigschwellig, inklusiv und nah an den Lebensrealitäten der Menschen. Sie fördern Teilhabe und geben auch jenen eine Stimme, die sich in unserer Gesellschaft oft nicht verstanden, geachtet und gehört fühlen.

Die DAG SHG fordert Politik und Gesellschaft auf, die Bedeutung gemeinschaftlicher Selbsthilfe stärker anzuerkennen und nachhaltig zu fördern. „Demokratie braucht Beteiligung – und Beteiligung braucht Strukturen, die Menschen ermutigen und befähigen, sich einzubringen“, so die Arbeitsgemeinschaft. Dazu gehören verlässliche Förderbedingungen, die Sicherung und den Ausbau der vorhandenen Unterstützungsstruktur durch Selbsthilfekontaktstellen genauso wie die öffentliche Sichtbarkeit von Selbsthilfe.

Am Tag der Demokratie gilt daher: Wer Selbsthilfe stärkt, stärkt Demokratie.

Berlin, 23. Mai 2026

Zur Pressemitteilung der DAG SHG „Selbsthilfe stärkt Demokratie – Beteiligung beginnt vor Ort": https://www.dag-shg.de/data/Texte/2026/DAGSHG_PM_Tag-der-Demokratie.pdf

NanoZymeX ist ein Schweizer Biotechnologie-Startup mit Sitz in Basel, das aus der Universität Basel hervorgegangen ist. Das Unternehmen entwickelt neuartige Enzymersatztherapien (Enzyme Replacement Therapies, ERT) auf Basis proprietärer lipidbasierter Nanopartikel. Ziel ist es, die zentralen Limitationen konventioneller ERT – insbesondere unzureichende intrazelluläre Wirkstoffaufnahme und Immunreaktionen – zu überwinden.

Die Technologieplattform von NanoZymeX kapselt therapeutische Enzyme in Lipid-Nanopartikeln, die den Wirkstoff vor Abbau und Immunerkennung schützen und gezielt in Zellen sowie Lysosomen transportieren. Dadurch sollen Wirksamkeit, Gewebeverteilung und Verträglichkeit signifikant verbessert werden.

Strategisch positioniert sich das Unternehmen als Plattformanbieter für seltene genetische Erkrankungen, insbesondere lysosomale Speicherkrankheiten. Partnerschaften mit Pharmaunternehmen werden angestrebt.

Einordnung: NanoZymeX verfolgt einen „Delivery-first“-Ansatz in der Enzymtherapie: Nicht das Enzym selbst wird primär optimiert, sondern dessen zielgerichtete intrazelluläre Verfügbarkeit. Mit Pompe als klinisch und kommerziell relevanter Leitindikation dient das Unternehmen als Beispiel für Plattform-Biotech-Modelle, die durch verbesserte Wirkstoffverabreichung bestehende Therapiekonzepte substantiell weiterentwickeln.

Weitere Informationen

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24.03.2026 NanoZymeX secures €160K to advance lipid nanoparticle enzyme therapies for rare diseases
Das Biotech-Startup NanoZymeX hat 160.000 € (150.000 CHF) von Venture Kick erhalten, um eine neue Plattform für Enzymersatztherapien auf Basis von Lipid-Nanopartikeln voranzutreiben. „Die Unterstützung durch Venture Kick kommt zu einem entscheidenden Zeitpunkt, an dem wissenschaftliche Entdeckungen in reale Unternehmen überführt werden müssen“, betonte Boris Sevarika, Mitgründer von NanoZymeX. „Diese Art der Frühphasenfinanzierung bietet die notwendige Flexibilität für den Unternehmensaufbau, die Geschäftsentwicklung und die Vorbereitung der nächsten Finanzierungsrunden. Sie schließt eine entscheidende Lücke zwischen akademischer Forschung und venture-finanzierter Biotech-Entwicklung.“ Die Finanzierung wird NanoZymeX dabei helfen, seine Lipid-Nanopartikel-Technologie weiterzuentwickeln, zusätzliche präklinische Studien durchzuführen und die Voraussetzungen für eine skalierbare Produktion zu schaffen. Dies unterstützt zukünftige Finanzierungsrunden sowie den Übergang in Richtung klinischer Studien.

Der Text wurde mit Unterstützung von KI erstellt.