Pompe Deutschland e.V.

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Beitrag der NAKOS: Unabhängigkeit und mögliche Interessenkonflikte in Selbsthilfeorganisationen

Die Nationale Kontakt- und Informationsstelle zur Anregung und Unterstützung von Selbsthilfegruppen (NAKOS) nimmt Stellung zur Zusammenarbeit der Selbsthilfe mit Arzneimittel- und Medizinprodukteunternehmen und der Gefahr einer unerwünschten Einflussnahme auf die Meinungsbildung der Selbsthilfe. Anlass ist ein aktueller Kommentar in der Süddeutschen Zeitung, in dem die Gefahr der Unterwanderung der Selbsthilfearbeit durch die Pharmaindustrie beschrieben wird.

Die NAKOS verweist auf die Leitlinien für die Zusammenarbeit mit Wirtschaftsunternehmen der Deutschen Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen e.V. (DAG SHG) und die darin geforderte Unabhängigkeit als Grundlage für die Glaubwürdigkeit der Selbsthilfe und fordert die Etablierung einer Transparenzkultur in der Selbsthilfe.

Quellen

In eigener Sache

Pompe Deutschland e.V. fühlt sich den Leitlinien der DAG SHG verpflichtet, agiert unabhängig und stellt die Finanzierung des Vereins öffentlich und transparent dar.

EURORDIS: Patienten sollen kompletten und schnellen Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen erhalten

EURORDIS, die Europäische Organisation für Seltene Krankheiten, hat unter dem Titel „Breaking the Access Deadlock to Leave No One Behind“ - „Den Zugangsstillstand durchbrechen, damit keiner zurückgelassen wird“ ein Positionspapier veröffentlicht, das radikale Veränderungen fordert, damit Patienten kompletten und schnellen Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen in Europa erhalten. Das Positionspapier beschreibt vier neue Säulen zur Überwindung der Herausforderungen, die den Patientenzugang zu Versorgung und Arzneimitteln verhindern, und die Ambition, bis 2025 drei- bis fünfmal mehr Zulassungen für neue Therapien pro Jahr, drei- bis fünfmal kostengünstiger als heute zu erreichen.

EURORDIS fordert ein neues Modell "basierend auf gemeinsamer Kommunikation mit allen Interessensvertretern (Patienten, die pharmazeutische Industrie, national zuständige Behörden, nationale Gesundheitsministerien, Forscher, Wissenschaftler und Regulierungsbehörden)", räumt im Positionspapier mit "falschen Vorstellungen bezüglich der Preisgestaltung von Orphan-Arzneimitteln" auf und beschreibt die "Fakten der Marktzulassung und Preisgestaltung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen".

When it comes to access, we refuse to take no for an answer. We will not cave under the weaknesses of the current model. We, rare disease patients, are not the problem: we are part of the solution. We need to close the gap between innovation and access. All stakeholders have an urgent collective responsibility to shape a new approach that will accelerate the translation of major scientific advancements into new therapies.

Yann Le Cam, EURORDIS Chief Executive Officer

Quelle: EURORDIS - Die Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen verlangt radikale Veränderungen zur Verbesserung des Patientenzugangs zu Arzneimitteln

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International Pompe Day 2018

IPD LogoHeute, am 15. April, wird weltweit der Internationale Pompe-Tag (International Pompe Day, IPD) begangen, um auf M. Pompe und die von der Krankheit betroffenen Menschen aufmerksam zu machen. Betroffene, Patientenorganisationen und Unternehmen zeigen ihre Unterstützung in Postings und Aktionen:

Während sich Betroffene vor allem in Facebook-Gruppen äußern, sind die Unternehmen (und einige Patientenorganisationen) auf Twitter aktiv. Unter dem Hashtag #InternationalPompeDay sieht man heute auf einen Blick, wie viele Unternehmen in Sachen Pompe unterwegs sind und wie sie wahrgenommen werden möchten.

Mitgliederversammlung 2018 war gut besucht

Gruppenfoto24 Mitglieder und 8 weitere Begleitpersonen und Gäste haben an der Mitgliederversammlung am Vormittag des 10. März 2018 in Mainz teilgenommen - ein eindrucksvoller Nachweis der Bedeutung der Vereinsarbeit für die Pompe-Betroffenen in Deutschland. Auf der Tagesordnung stand nach dem Geschäfts- und Finanzbericht die turnusmäßige Wahl des Vorstands. Alle drei Vorstandsmitglieder wurden einstimmig in ihren Ämtern bestätigt. Ebenfalls einstimmig wurde eine Änderung der Beitragsordnung angenommen. Ab sofort können wirtschaftlich hilfsbedürftige Menschen die Reduzierung des Mitgliedsbeitrags auf 5 Euro in Anspruch nehmen.

Der Verein hat seine Leistungsfähigkeit in vielfältiger Weise unter Beweis gestellt: Zu den dauernden Angeboten zählen die Pompe-Hotline, die Webseiten und die Facebook-Seite, im Jahr 2017 wurden zwei Workshops angeboten, und die Mitglieder haben 5 Mitgliederinformationen zu aktuellen Themen und Ereignissen erhalten. Der Verein beteilgte sich am Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) und am Internationalen Pompe-Tag (International Pompe Day) und ist international ausgezeichnet vernetzt. Von den Vereinsprojekten sei die Neuauflage der Patientenbroschüre PompeConnections hervorgehoben.

Am Nachmittag fand ein Pompe-Workshop mit reger Diskussion aktueller Themen und persönlicher Fragen statt.

Reduzierter Mitgliedsbeitrag für wirtschaftlich bedürftige Menschen

Chronisch kranke Menschen, also auch Pompe-Betroffene, sind im täglichen Leben allein schon durch die Erkrankung permanent belastet. Die persönliche Situation wird noch schwieriger, wenn - aufgrund der Erkrankung oder aus anderen Gründen - finanzielle Belastungen hinzukommen.

Durch eine Mitgliedschaft bei Pompe Deutschland e.V. bekommen Betroffene alle notwendigen und relevanten Informationen zur Erkrankung und zur Therapie. Wir halten dieses Angebot für absolut notwendig und möchten niemanden davon ausschließen. Dies gilt in besonderem Maße für Betroffene in einer finanziell prekären Situation.

Deshalb hat die Mitgliederversammlung am 10.03.2018 auf Vorschlag des Vorstands beschlossen, den Mitgliedsbeitrag für wirtschaftlich hilfsbedürftige Mitglieder zu reduzieren. Der Nachweis der Bedürftigkeit erfolgt analog zu den Regelungen in § 53 Nr. 2 AO. Insbesondere wird die wirtschaftliche Hilfsbedürftigkeit bei Empfängern von Hartz-IV, Sozialhilfe und vergleichbaren Leistungen als nachgewiesen angesehen. Weitere Details entnehmen Sie bitte der Beitragsordnung. Anträge zur Reduzierung des Mitgliedsbeitrags sind an den Vorstand zu richten und werden absolut vertraulich behandelt. Wir ermuntern wirtschaftlich hilfsbedürftige Mitglieder ausdrücklich, diese Möglichkeit wahrzunehmen, auch wenn dieser Schritt aus nachvollziehbaren Gründen schwerfällt.

Patientenbezogene Aktivitäten von Unternehmen

Bei seltenen Erkrankungen sind Therapien nicht für den Massenmarkt bestimmt, sondern zielen auf einen vergleichsweise kleinen Personenkreis. Damit wird für Unternehmen der Kontakt zu Patienten interessant: Die genaue Kenntnis der spezifischen Patientenbedürfnisse kann in die Therapieentwicklung einfließen und führt zu einem Wettbewerbsvorteil. Auch bei Morbus Pompe pflegen die Unternehmen Kontakte zu Patientenorganisationen, aber auch zu einzelnen Patienten. Die einschlägigen (zum Teil länderspezifischen) gesetzlichen Regelungen und die Selbstverpflichtungen der Industrie führen zu einer Gratwanderung, bei der die Selbstbestimmung der Patienten und die Unabhängigkeit der Patientenorganisationen gegen die Interessen der Unternehmen abgewogen werden müssen. Das klassische Modell, bei dem die exklusive Arzt-Patient-Beziehung als besonders schützenswert gilt, scheint überholt, vor allem in den USA, wo die Industrie massive Unterstützungsarbeit für einzelne Patienten leistet, zum Beispiel bei der Durchsetzung von Versicherungsleistungen.

Es ist also nicht verwunderlich, auf den einschlägigen Unternehmenswebseiten auch einen Menüpunkt zu finden, der sich dem Verhältnis des Unternehmens zu den Patienten widmet: Viele Unternehmen haben eigene Teams, die sich um die Vertretung von Patienteninteressen kümmern (Advocacy), außerdem unterhalten einige Unternehmen Beratungsgremien (Patient Advisory Board), die mit einzelnen Betroffenen und/oder Vertretern von Patientenorganisationen besetzt sind. Zum Teil unterhalten Unternehmen auch eigene Websites zum Thema Patient Advocacy und zur weitergehenden Unterstützung von Patienten und Patientenorganisationen.

Beispiele (zur Anzeige von Details bitte auf die Überschriften klicken)

Die hohe Relevanz der Patient Advisory Boards (PABs) ist aus dem Fachartikel Insights and Best Practices for Planning and Implementing Patient Advisory Boards (Annick Anderson et al., Therapeutic Innovation & Regulatory Science 2017) ersichtlich, der einen Einblick in die (für Unternehmen) empfohlene Arbeitsweise und Zielsetzung von PABs gibt.

Diskussion

Das Interesse der Industrie an direktem Feedback aus der Patientencommunity ist unbestreitbar. Die Vielzahl existierender Regelungen und Selbstverpflichtungen auf Selbsthilfe- und Industrieseite unterstreicht aber auch, dass damit ein sensibles Terrain betreten wird. Die Unternehmen sollten sich fragen, ob die von mehr oder weniger willkürlich ausgewählten Betroffenen erlangten Informationen bei aller Authentizität auch repräsentativ sind. Aus Selbsthilfesicht sollte der Informationsaustausch bevorzugt mit Selbsthilfeorganisationen erfolgen, sofern diese auf nationaler und internationaler Ebene existieren und handlungsfähig sind - was für M. Pompe mit Pompe Deutschland e.V. und der International Pompe Association (IPA) sicher der Fall ist. Auf der anderen Seite kann es nicht sein, dass Selbsthilfeorganisationen einen unverhältnismäßig hohen Teil ihrer (zumeist ehrenamtlich aufgewendete) Zeit für die Sitzungen von Beratungsgremien der immer zahlreicher werdenden Unternehmen einsetzen statt für die eigene und eigentliche Selbsthilfearbeit. Zudem ist die Gefahr der Einflussnahme von Unternehmen auf die Selbsthilfearbeit nicht von der Hand zu weisen.

Pompe Deutschland e.V. steht den Advocacy- und Advisory-Aktivitäten von Pharmaunternehmen durchaus kritisch gegenüber und behält sich eine Bewertung im Einzelfall vor. Die eigene Teilnahme an Veranstaltungen und die Mitwirkung in Gremien wird weder kategorisch ausgeschlossen noch grundsätzlich befürwortet; sie folgt vielmehr einer sorgfältigen Abwägung des Aufwands und des Nutzens für die Selbsthilfearbeit.

Weitere Informationen

sind im Internet verfügbar; verwenden Sie die Unternehmensnamen und die Suchbegriffe Advocacy und Advisory für die eigene Recherche. Wir verlinken nicht auf Unternehmenswebseiten, weil dies steuerlich als aktive Werbung für das verlinkte Unternehmen ausgelegt werden könnte, was wiederum die Gemeinnützigkeit des Vereins gefährden würde.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Studie zur Enzymersatztherapie bis Ende 2018 offen

Wir geben von Dr. med. Matthias Boentert (Universitätsklinikum Münster) die Information weiter, dass der Rekrutierungszeitraum für die COMET-Studie (ClinicalTrials.gov Identifier NCT02782741) nur noch vier Monate betragen wird bis zum Ende des Jahres 2018 verlängert wurde. Potentiell interessant ist diese Studie für frisch diagnostizierte Betroffene, die noch keine andere (Enzymersatz-)Therapie erhalten haben. Die Studie läuft in Deutschland an den Studienzentren in München, Mainz und Münster. Die wichtigsten Ausschlusskriterien für die Studie sind: (1) nicht in der Lage, mindestens 40 Meter zu laufen; (2) Lungenfunktion zu schlecht, das heißt die Vitalkapazität ist schlechter als 30% vom Sollwert; (3) Lungenfunktion zu gut bzw. unauffällig, das heißt besser als 85% vom Sollwert.

Kontakt

Dr. med. Matthias Boentert, Facharzt für Neurologie und Schlafmedizin
Universitätsklinikum Münster, Albert-Schweitzer-Campus 1, Gebäude A1, 48149 Münster
Telefon 0251/8344403, E-Mail matthias.boentert(at)­ukmuenster.de

Weitere Informationen

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Pompe Deutschland ist Mitglied in der DAG SHG

Logo der DAG SHGAb 2018 ist unser Verein Mitglied in der Deutschen Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen e.V. (DAG SHG).  Die DAG SHG ist Träger von vier Einrichtungen, die auf Bundes- und Landesebene als Vernetzungsstellen der Selbsthilfeunterstützung agieren. Seit der Einführung einer gesetzlich verankerten Selbsthilfeförderung durch die Krankenkassen im Sozialgesetzbuch V im Jahr 2000 ist die DAG SHG ein anerkannter und maßgeblicher Verband zur Vertretung der Interessen der Selbsthilfe.

Wir unterstützen mit unserer Mitgliedschaft die Aufgaben und Ziele der DAG SHG. Es wird eine partnerschaftliche Kooperation mit Akteuren im Sozial- und Gesundheitswesen angestrebt; wir schließen uns den in den Leitlinien zur Zusammenarbeit mit Wirtschaftsunternehmen vom 22. Juni 2004 verankerten Aussagen zur Wahrung der Neutralität und Unabhängigkeit an.

Unternehmensprofil: Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. ist ein in Leiden (Niederlande) ansässiges Biotechnologieunternehmen, das pharmazeutische Proteine produziert. In einer Pressemitteilung vom 07.03.2018 (PR Newswire) kündigt Pharming an, in neue Entwicklungsprogramme für M. Pompe und M. Fabry zu investieren. Die IND application (IND: Investigational New Drug, Antrag an die FDA auf Erlaubnis für die Testung eines Arzneimittels an Menschen) sei für Ende 2018 zu erwarten.

Pharming ist nicht zum ersten Mal auf dem Gebiet von M. Pompe aktiv: In den neunziger Jahren lieferte Pharming das erste, aus der Milch von Kaninchen gewonnene Enzym für die Enzymersatztherapie. Zum Weiterlesen: Pharming in: Pompe disease - the real story (Untertitel: The true story of the development of a treatment for Pompe disease) von Kevin O'Donnell.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Platz in Cambridge MA (USA) wird nach Henri Termeer benannt

Portrait H. Termeer

Nach dem Tod von Henri Termeer am 12. Mai 2017 wird am 28. Februar 2018, dem diesjährigen Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day), ein Platz in Cambridge MA (USA) in "Henri A. Termeer Square" umbenannt. Der Zufall will es, dass dieser Tag auch der Geburtstag von Henri Termeer ist. Diese Aktion findet auf Betreiben des Henri A. Termeer Tribute Committee statt; eine vom Bildhauer Pablo Eduardo geschaffene lebensgroße Statue wird im Jahr 2019 folgen.

Quelle: BusinessWire, 26. Februar 2018

Henri Termeer, the former long-term CEO of Genzyme prior to its acquisition by Sanofi, was arguably the most impactful leader in the history of the biopharmaceutical industry, who harnessed cutting edge science and innovation to better the lives of patients afflicted with rare genetic diseases. He was a forward-looking thinker whose principles, intuition, community-mindedness, and unwavering commitment to patients transformed the biotech industry. (John Maraganore, CEO of Alnylam Pharmaceuticals and Termeer Tribute Co-Chair)

Weiterlesen: Platz in Cambridge MA (USA) wird nach Henri Termeer benannt

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