Pompe Deutschland e.V.

Gemeinsam mehr erreichen

Nachrichten

Postings im Internet: viel Wind um nichts?

Designed by FreepikWer aufmerksam die Meldungen im Internet verfolgt und in den sozialen Medien nach Pompe-Postings stöbert, stolpert immer wieder über euphorische Hinweise auf Nachrichten und wissenschaftliche Veröffentlichungen. Bei genauerem Hinsehen entpuppt sich vieles dann als gar nicht so bahnbrechend oder als schlicht wenig relevant für das tägliche Leben mit Pompe. Das ist der Grund, warum wir bei Pompe Deutschland nicht in den Jubelchor einstimmen – wenigstens nicht, bevor wir selbst recherchiert haben, was an der jeweiligen Meldung eigentlich dran ist. In diesem Zusammenhang wiederholen wir gebetsmühlenartig unsere Warnung, sich allein auf Facebook, WhatsApp & Co zu verlassen, wenn es um gesundheitsrelevante Informationen geht.

Zwei Beispiele:

  • Hinweis in einer Facebook-Gruppe auf eine Studie, für die noch Teilnehmer gesucht werden. Bevor sich jetzt zu viele Betroffene Hoffnung machen, sollte man genauer hinschauen: Zum Zeitpunkt der Veröffentlichung war laut ClinicalTrials.gov nur ein einziges klinisches Zentrum recruiting, also bereit, neue Studienteilnehmer aufzunehmen.
  • Die Pompe-Community hat hocherfreut die Nachricht über einen neuen wissenschaftlichen Artikel verbreitet, dessen Kernaussage ist, dass die Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten die Wahrscheinlichkeit verringert, rollstuhlabhängig zu werden. Das ist natürlich erfreulich und ein Nachweis für die Wirksamkeit der Enzymersatztherapie, aber auch das Ergebnis einer selektiven Wahrnehmung: Schaut man genauer hin, weist der Artikel auch darauf hin, dass für das Risiko, beatmungspflichtig zu werden, keine gleichermaßen positive Aussage getroffen werden kann. Immer noch in Jubelstimmung?

Ergänzend dazu ein Blick hinter die Kulissen von Pompe Deutschland: In der Vereinsarbeit beschäftigen uns immer wieder praktische Fragen des täglichen Lebens. Jüngstes Beispiel ist die Frage nach Erfahrungen mit Schwangerschaften von rollstuhlpflichtigen und beatmeten Patientinnen. Wir haben recherchiert und die Ergebnisse bei unseren Tipps und Tricks im Beitrag Schwangerschaft zusammengefasst.

Bild: Designed by Freepik

Neu erschienen: Selbsthilfegruppenjahrbuch 2018

Titelseite des JahrbuchsSeit 1999 gibt die Deutsche Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen e.V. (DAG SHG) Selbsthilfegruppenjahrbücher heraus, in denen bundesweit Berichte und Dokumentationen rund um die Selbsthilfe zusammen getragen werden. Die 20. Ausgabe des Jahrbuches umfasst 130 Seiten und enthält 19 Beiträge, an denen insgesamt 25 Autorinnen und Autoren mitgewirkt haben. Es werden vielfältige Erfahrungen und Berichte aus der Arbeit von Selbsthilfegruppen, Selbsthilfeorganisationen und Selbsthilfekontaktstellen präsentiert. [Quelle: DAG SHGDownloadlink

 

Science Award for Rare Diseases 2018

Die Care-for-Rare Foundation am Dr. von Haunerschen Kinderspital der Ludwig-Maximilians-Universität München lobt den Care-for-Rare Science Award 2018 in Höhe von 50.000,00 Euro aus. Der Care-for-Rare Science Award, gestiftet von der Werner Reichenberger Stiftung, soll Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler in die Lage versetzen, ein grundlagenwissenschaftliches oder klinisches Forschungsprojekt im Bereich der seltenen Erkrankungen zu initiieren. Der Wissenschaftsförderpreis soll kreative wissenschaftliche Ideen fördern und dazu beitragen, dass biologische Verständnis von seltenen Erkrankungen zu vertiefen und neue diagnostische und/oder therapeutische Strategien zu entwickeln. Kriterien für die Auswahl der Preisträger sind wissenschaftliche Exzellenz, Interdisziplinarität und Relevanz des Projektes für die klinisch-translationale Wissenschaft.

Bewerbungsberechtigt sind Einzelpersonen oder Gruppen, mindestens ein Projektleiter muss an einer deutschen Institution tätig sein. NachwuchswissenschaftlerInnen werden ausdrücklich zur Bewerbung ermuntert.

Die vollständigen Bewerbungsunterlagen sind bis zum 31. Juli 2018 (Ausschlussfrist) elektronisch einzureichen.

(Text aus dem Ausschreibungsflyer)

Weitere Informationen: www.care-for-rare.org/de/science-award-rare-diseases-2018

Wir würden uns über die Einreichung eines Pompe-Themas freuen.

Pressemitteilung von Amicus Therapeutics: Planungen für Zulassungsstudien

Symbolbild "Therapie"In einer Pressemitteilung vom 26. Juni 2018 berichtet Amicus Therapeutics über Konsultationen mit Zulassungsbehörden, die Planung von Zulassungsstudien und vorbereitende Gespräche zur Vorbereitung der Enzymherstellung im Produktionsmaßstab (Amicus Therapeutics Announces European Regulatory and Clinical Updates for AT-GAA in Pompe Disease).

Die geplante Zulassungsstudie (Phase-3-Studie, pivotal study) solle bis zu 80 Patienten einschließen, die vorher bereits Enzymersatztherapie erhalten haben, darunter auch die Patienten aus der laufenden Beobachtungsstudie. Frühester Beginn sei im zweiten Halbjahr 2018. Weitere Patientenpopulationen, zum Beispiel Kinder und bislang unbehandelte Patienten (ERT-treatment naïve Pompe patients) könnten ab dem nächsten Jahr eingeschlossen werden. Parallel zu den klinischen Studien werde in der EU und in den USA die Enzymherstellung im Produktionsmaßstab vorbereitet. Die sogenannten Process Performance Qualification (PPQ) runs im 1.000-Liter-Maßstab seien Voraussetzungen für die Zulassung.

Kommentar: Die Abstimmung mit den Zulassungsbehörden ist ein wichtiger Schritt für das Design aussagekräftiger klinischer Studien. Mit der geplanten Zulassungsstudie macht Amicus einen wichtigen Schritt in Richtung Zulassung einer eigenen Enzymersatztherapie.

Weiterlesen: Pressemitteilung von Amicus Therapeutics: Planungen für Zulassungsstudien

Beitrag der NAKOS: Unabhängigkeit und mögliche Interessenkonflikte in Selbsthilfeorganisationen

Die Nationale Kontakt- und Informationsstelle zur Anregung und Unterstützung von Selbsthilfegruppen (NAKOS) nimmt Stellung zur Zusammenarbeit der Selbsthilfe mit Arzneimittel- und Medizinprodukteunternehmen und der Gefahr einer unerwünschten Einflussnahme auf die Meinungsbildung der Selbsthilfe. Anlass ist ein aktueller Kommentar in der Süddeutschen Zeitung, in dem die Gefahr der Unterwanderung der Selbsthilfearbeit durch die Pharmaindustrie beschrieben wird.

Die NAKOS verweist auf die Leitlinien für die Zusammenarbeit mit Wirtschaftsunternehmen der Deutschen Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfegruppen e.V. (DAG SHG) und die darin geforderte Unabhängigkeit als Grundlage für die Glaubwürdigkeit der Selbsthilfe und fordert die Etablierung einer Transparenzkultur in der Selbsthilfe.

Quellen

In eigener Sache

Pompe Deutschland e.V. fühlt sich den Leitlinien der DAG SHG verpflichtet, agiert unabhängig und stellt die Finanzierung des Vereins öffentlich und transparent dar.

EURORDIS: Patienten sollen kompletten und schnellen Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen erhalten

EURORDIS, die Europäische Organisation für Seltene Krankheiten, hat unter dem Titel „Breaking the Access Deadlock to Leave No One Behind“ - „Den Zugangsstillstand durchbrechen, damit keiner zurückgelassen wird“ ein Positionspapier veröffentlicht, das radikale Veränderungen fordert, damit Patienten kompletten und schnellen Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen in Europa erhalten. Das Positionspapier beschreibt vier neue Säulen zur Überwindung der Herausforderungen, die den Patientenzugang zu Versorgung und Arzneimitteln verhindern, und die Ambition, bis 2025 drei- bis fünfmal mehr Zulassungen für neue Therapien pro Jahr, drei- bis fünfmal kostengünstiger als heute zu erreichen.

EURORDIS fordert ein neues Modell "basierend auf gemeinsamer Kommunikation mit allen Interessensvertretern (Patienten, die pharmazeutische Industrie, national zuständige Behörden, nationale Gesundheitsministerien, Forscher, Wissenschaftler und Regulierungsbehörden)", räumt im Positionspapier mit "falschen Vorstellungen bezüglich der Preisgestaltung von Orphan-Arzneimitteln" auf und beschreibt die "Fakten der Marktzulassung und Preisgestaltung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen".

When it comes to access, we refuse to take no for an answer. We will not cave under the weaknesses of the current model. We, rare disease patients, are not the problem: we are part of the solution. We need to close the gap between innovation and access. All stakeholders have an urgent collective responsibility to shape a new approach that will accelerate the translation of major scientific advancements into new therapies.

Yann Le Cam, EURORDIS Chief Executive Officer

Quelle: EURORDIS - Die Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen verlangt radikale Veränderungen zur Verbesserung des Patientenzugangs zu Arzneimitteln

Weitere Informationen

International Pompe Day 2018

IPD LogoHeute, am 15. April, wird weltweit der Internationale Pompe-Tag (International Pompe Day, IPD) begangen, um auf M. Pompe und die von der Krankheit betroffenen Menschen aufmerksam zu machen. Betroffene, Patientenorganisationen und Unternehmen zeigen ihre Unterstützung in Postings und Aktionen:

Während sich Betroffene vor allem in Facebook-Gruppen äußern, sind die Unternehmen (und einige Patientenorganisationen) auf Twitter aktiv. Unter dem Hashtag #InternationalPompeDay sieht man heute auf einen Blick, wie viele Unternehmen in Sachen Pompe unterwegs sind und wie sie wahrgenommen werden möchten.

Mitgliederversammlung 2018 war gut besucht

Gruppenfoto24 Mitglieder und 8 weitere Begleitpersonen und Gäste haben an der Mitgliederversammlung am Vormittag des 10. März 2018 in Mainz teilgenommen - ein eindrucksvoller Nachweis der Bedeutung der Vereinsarbeit für die Pompe-Betroffenen in Deutschland. Auf der Tagesordnung stand nach dem Geschäfts- und Finanzbericht die turnusmäßige Wahl des Vorstands. Alle drei Vorstandsmitglieder wurden einstimmig in ihren Ämtern bestätigt. Ebenfalls einstimmig wurde eine Änderung der Beitragsordnung angenommen. Ab sofort können wirtschaftlich hilfsbedürftige Menschen die Reduzierung des Mitgliedsbeitrags auf 5 Euro in Anspruch nehmen.

Der Verein hat seine Leistungsfähigkeit in vielfältiger Weise unter Beweis gestellt: Zu den dauernden Angeboten zählen die Pompe-Hotline, die Webseiten und die Facebook-Seite, im Jahr 2017 wurden zwei Workshops angeboten, und die Mitglieder haben 5 Mitgliederinformationen zu aktuellen Themen und Ereignissen erhalten. Der Verein beteilgte sich am Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) und am Internationalen Pompe-Tag (International Pompe Day) und ist international ausgezeichnet vernetzt. Von den Vereinsprojekten sei die Neuauflage der Patientenbroschüre PompeConnections hervorgehoben.

Am Nachmittag fand ein Pompe-Workshop mit reger Diskussion aktueller Themen und persönlicher Fragen statt.

Reduzierter Mitgliedsbeitrag für wirtschaftlich bedürftige Menschen

Chronisch kranke Menschen, also auch Pompe-Betroffene, sind im täglichen Leben allein schon durch die Erkrankung permanent belastet. Die persönliche Situation wird noch schwieriger, wenn - aufgrund der Erkrankung oder aus anderen Gründen - finanzielle Belastungen hinzukommen.

Durch eine Mitgliedschaft bei Pompe Deutschland e.V. bekommen Betroffene alle notwendigen und relevanten Informationen zur Erkrankung und zur Therapie. Wir halten dieses Angebot für absolut notwendig und möchten niemanden davon ausschließen. Dies gilt in besonderem Maße für Betroffene in einer finanziell prekären Situation.

Deshalb hat die Mitgliederversammlung am 10.03.2018 auf Vorschlag des Vorstands beschlossen, den Mitgliedsbeitrag für wirtschaftlich hilfsbedürftige Mitglieder zu reduzieren. Der Nachweis der Bedürftigkeit erfolgt analog zu den Regelungen in § 53 Nr. 2 AO. Insbesondere wird die wirtschaftliche Hilfsbedürftigkeit bei Empfängern von Hartz-IV, Sozialhilfe und vergleichbaren Leistungen als nachgewiesen angesehen. Weitere Details entnehmen Sie bitte der Beitragsordnung. Anträge zur Reduzierung des Mitgliedsbeitrags sind an den Vorstand zu richten und werden absolut vertraulich behandelt. Wir ermuntern wirtschaftlich hilfsbedürftige Mitglieder ausdrücklich, diese Möglichkeit wahrzunehmen, auch wenn dieser Schritt aus nachvollziehbaren Gründen schwerfällt.

Patientenbezogene Aktivitäten von Unternehmen

Bei seltenen Erkrankungen sind Therapien nicht für den Massenmarkt bestimmt, sondern zielen auf einen vergleichsweise kleinen Personenkreis. Damit wird für Unternehmen der Kontakt zu Patienten interessant: Die genaue Kenntnis der spezifischen Patientenbedürfnisse kann in die Therapieentwicklung einfließen und führt zu einem Wettbewerbsvorteil. Auch bei Morbus Pompe pflegen die Unternehmen Kontakte zu Patientenorganisationen, aber auch zu einzelnen Patienten. Die einschlägigen (zum Teil länderspezifischen) gesetzlichen Regelungen und die Selbstverpflichtungen der Industrie führen zu einer Gratwanderung, bei der die Selbstbestimmung der Patienten und die Unabhängigkeit der Patientenorganisationen gegen die Interessen der Unternehmen abgewogen werden müssen. Das klassische Modell, bei dem die exklusive Arzt-Patient-Beziehung als besonders schützenswert gilt, scheint überholt, vor allem in den USA, wo die Industrie massive Unterstützungsarbeit für einzelne Patienten leistet, zum Beispiel bei der Durchsetzung von Versicherungsleistungen.

Es ist also nicht verwunderlich, auf den einschlägigen Unternehmenswebseiten auch einen Menüpunkt zu finden, der sich dem Verhältnis des Unternehmens zu den Patienten widmet: Viele Unternehmen haben eigene Teams, die sich um die Vertretung von Patienteninteressen kümmern (Advocacy), außerdem unterhalten einige Unternehmen Beratungsgremien (Patient Advisory Board), die mit einzelnen Betroffenen und/oder Vertretern von Patientenorganisationen besetzt sind. Zum Teil unterhalten Unternehmen auch eigene Websites zum Thema Patient Advocacy und zur weitergehenden Unterstützung von Patienten und Patientenorganisationen.

Beispiele (zur Anzeige von Details bitte auf die Überschriften klicken)

Die hohe Relevanz der Patient Advisory Boards (PABs) ist aus dem Fachartikel Insights and Best Practices for Planning and Implementing Patient Advisory Boards (Annick Anderson et al., Therapeutic Innovation & Regulatory Science 2017) ersichtlich, der einen Einblick in die (für Unternehmen) empfohlene Arbeitsweise und Zielsetzung von PABs gibt.

Diskussion

Das Interesse der Industrie an direktem Feedback aus der Patientencommunity ist unbestreitbar. Die Vielzahl existierender Regelungen und Selbstverpflichtungen auf Selbsthilfe- und Industrieseite unterstreicht aber auch, dass damit ein sensibles Terrain betreten wird. Die Unternehmen sollten sich fragen, ob die von mehr oder weniger willkürlich ausgewählten Betroffenen erlangten Informationen bei aller Authentizität auch repräsentativ sind. Aus Selbsthilfesicht sollte der Informationsaustausch bevorzugt mit Selbsthilfeorganisationen erfolgen, sofern diese auf nationaler und internationaler Ebene existieren und handlungsfähig sind - was für M. Pompe mit Pompe Deutschland e.V. und der International Pompe Association (IPA) sicher der Fall ist. Auf der anderen Seite kann es nicht sein, dass Selbsthilfeorganisationen einen unverhältnismäßig hohen Teil ihrer (zumeist ehrenamtlich aufgewendete) Zeit für die Sitzungen von Beratungsgremien der immer zahlreicher werdenden Unternehmen einsetzen statt für die eigene und eigentliche Selbsthilfearbeit. Zudem ist die Gefahr der Einflussnahme von Unternehmen auf die Selbsthilfearbeit nicht von der Hand zu weisen.

Pompe Deutschland e.V. steht den Advocacy- und Advisory-Aktivitäten von Pharmaunternehmen durchaus kritisch gegenüber und behält sich eine Bewertung im Einzelfall vor. Die eigene Teilnahme an Veranstaltungen und die Mitwirkung in Gremien wird weder kategorisch ausgeschlossen noch grundsätzlich befürwortet; sie folgt vielmehr einer sorgfältigen Abwägung des Aufwands und des Nutzens für die Selbsthilfearbeit.

Weitere Informationen

sind im Internet verfügbar; verwenden Sie die Unternehmensnamen und die Suchbegriffe Advocacy und Advisory für die eigene Recherche. Wir verlinken nicht auf Unternehmenswebseiten, weil dies steuerlich als aktive Werbung für das verlinkte Unternehmen ausgelegt werden könnte, was wiederum die Gemeinnützigkeit des Vereins gefährden würde.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Sind Sie schon Mitglied?
Mit nur 11 Cent pro Tag (Jahresbeitrag 40 Euro) unterstützen Sie die Arbeit von Pompe Deutschland e.V. und werden Teil einer starken Solidargemeinschaft. Bei wirtschaftlicher Hilfsbedürftigkeit gilt ein reduzierter Mitgliedsbeitrag. Mitglied werden...
Sie haben M. Pompe und möchten benachrichtigt werden, wenn es spezielle Informationen oder Angebote für Betroffene gibt?
Dann lassen Sie sich in unsere Kontaktdatenbank aufnehmen. E-Mail senden (Klick öffnet E-Mail in Ihrem Standard-Mailprogramm) oder Kontaktbogen direkt herunterladen. Achtung: Mitglieder brauchen keinen Kontaktbogen abzugeben; sie werden sowieso informiert und erhalten einen speziellen Statistikbogen.

Lesen und Kommentieren

Die Nachrichten können als RSS-Feed abonniert und nach Klick auf "Weiterlesen" oder Klick auf die Überschrift kommentiert werden. Wir behalten uns vor, unangemessene Kommentare zu löschen. Abgelaufene Nachrichten wandern in das Nachrichtenarchiv.

Diese Webseite

Hier finden Sie tagesaktuelle Nachrichten aus der nationalen und internationalen Pompe-Szene:

Wir freuen uns über Beiträge von Betroffenen (Pompe-Erlebnisse, Tipps, Bilder, Testimonials zu unserer Arbeit...). Wir machen aus Ihrem Beitrag eine Nachricht. Und wir sind dankbar für Anregungen und Kritik. Sprechen Sie uns an!

Bleiben Sie dran an aktuellen Pompe-Informationen und lassen sich in unsere Kontaktdatenbank aufnehmen!