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Positionspapier zur Pflegereform 2021

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Die in LysoNET zusammengeschlossenen Selbsthilfegruppen, die sehr viele Familien mit pflegebedürftigen Kindern vertreten, bitten um Ihre Aufmerksamkeit bezüglich der geplanten Pflegereform 2021.

Vor allem ein Punkt im derzeit vorliegenden Eckpunktepapier zur Pflegereform 2021 stößt unseren Familien und Selbsthilfegruppen sehr bitter auf. Es geht um den Vorschlag, dass ein Teil der Verhinderungspflege für die Ersatzpflege während einer längeren Verhinderung der Pflegeperson vorbehalten bleiben soll. Für die stundenweise Inanspruchnahme stünden deshalb ab dem 1. Juli 2022 maximal 40 Prozent des Gesamtjahresbeitrages zur Verfügung.

Sollte dies tatsächlich Gesetz werden, stünde ein großer Teil der Verhinderungspflege den meisten unserer Familien nicht mehr zur Verfügung. Fast alle Familien, die unsere Selbsthilfegruppen vertreten, betreuen ihre chronisch kranken Kinder selbst zu Hause. Für sie käme auch eine nur vorübergehende Betreuung in einer stationären Einrichtung nicht in Frage. Gerade schwer kranke Kinder brauchen ihr gewohntes Umfeld und ihre Eltern.

Bislang konnten diese Familien die Kurzzeit- und Verhinderungspflege gut nutzen, um stundenweise Pflegedienste oder private Pflegepersonen zu engagieren. So konnten die Eltern, ihr Kind in guter Betreuung wissend, auch einmal ein paar Stunden nur an sich denken, beziehungsweise konnten sich Unterstützung für ihren sehr fordernden Pflegeeinsatz organisieren.

Wenn jetzt nur noch 40 Prozent der Verhinderungspflegebudgets für die stundenweise Beschäftigung von Ersatzpflegepersonen ermöglicht werde, würde dies eine radikale Kürzung des Pflegebudgets für alle Eltern bedeuten, die ihr Kind nicht in eine Einrichtung geben wollen oder dies auch gar nicht können. Denn die entsprechenden Plätze einer institutionellen Pflege für Kinder und Jugendliche stünden überhaupt nicht zur Verfügung.

Es passt auch nicht zum Koalitionsvertrag der großen Koalition. Dort ist beim Thema Pflegereform unter anderem von einem „großen Entlastungsbudget … zur flexiblen Nutzung“ die Rede.

Gerade für uns Verantwortliche in Selbsthilfegruppen, die viele Eltern zu pflegender Kinder vertreten und oft auch selbst betroffen sind, ist die Tendenz, Pflegeleistungen immer mehr zu institutionalisieren und Pflege-Einrichtungen den pflegenden Angehörigen vorzuziehen eine sehr beunruhigende und familienfeindliche Tendenz der aktuellen Pflegepolitik. Denn dies bedeutet, dass man sein Kind für einen ganzen Tag abgeben müsste, nur um mal ein paar Stunden ungestört für sich zu sein, einzukaufen, zum Arzt, Friseur oder essen gehen zu können.

Wir bitten deshalb alle Entscheidungsträger, sich dafür einzusetzen, dass die Verhinderungspflege wie bisher flexibel und auch stundenweise eingesetzt werden kann.

 

Über LysoNET (www.lysonet.de)

LysoNET ist ein informelles Netzwerk von sechs deutschen Selbsthilfeorganisationen für lysosomale Speicherkrankheiten. LysoNET kooperiert bei Themen, die über die einzelnen Krankheitsbilder hinausgehen und ein gemeinsames Auftreten in Gesellschaft und Gesundheitspolitik erfordern, und nimmt damit die Aufgabe der Selbsthilfe als vierte Säule im Gesundheitswesen wahr (als Ergänzung zur ambulanten, stationären und rehabilitativen Versorgung).

Über Pompe Deutschland

Pompe Deutschland e.V. ist ein gemeinnütziger eingetragener Verein für Menschen, die von Morbus Pompe (Glykogenose Typ 2) betroffen sind. Als überregional tätige Selbsthilfeorganisation sind wir ein Zusammenschluss von Menschen zur gegenseitigen Hilfe und Unterstützung, für den Erfahrungsaustausch untereinander und zur gemeinsamen Bewältigung der Erkrankung.

Ansprechpartner für Pompe Deutschland e.V.

Thomas Schaller, Telefon 07244/1230, E-Mail Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!

Bitte beachten Sie unseren Disclaimer.

Positionspapier zur Priorisierung bei der COVID-19-Impfung

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LysoNET und Pompe Deutschland begrüßen, dass in der Impfempfehlung der Ständigen Impfkommission (STIKO) die Priorisierung von Menschen mit seltenen Erkrankungen ermöglicht werden soll:

Bei der Priorisierung innerhalb der COVID-19-Impfempfehlung der STIKO können nicht alle Krankheitsbilder oder Impfindikationen berücksichtigt werden. Deshalb sind Einzelfallentscheidungen möglich. Es obliegt den für die Impfung Verantwortlichen, Personen, die nicht explizit genannt sind, in die jeweilige Priorisierungskategorie einzuordnen. Dies betrifft z. B. Personen mit seltenen, schweren Vorerkrankungen, für die bisher zwar keine ausreichende wissenschaftliche Evidenz bzgl. des Verlaufes einer COVID-19-Erkrankung vorliegt, für die aber ein erhöhtes Risiko angenommen werden kann.

(Epidemiologisches Bulletin 2/2021 des Robert-Koch-Instituts vom 14. Januar 2021: Beschluss der STIKO zur 1. Aktualisierung der COVID-19-Impfempfehlung)

Symbolbild: Ampullen mit Impfstoff - Foto von Daniel Schludi auf UnsplashWir drängen darauf, diese Empfehlung möglichst bald in der Coronavirus-Impfverordnung umzusetzen, damit Menschen mit Morbus Pompe und anderen seltenen Erkrankungen Klarheit darüber erhalten, ob sie aufgrund ihrer Erkrankung zur priorisierten Personengruppe gehören und die Impfung prioritär erhalten können.

Aus unserer Sicht sollten bei der Priorisierung mindestens folgende Personengruppen und Kriterien berücksichtigt werden:

  • Menschen mit beeinträchtigter Atmung und wenigstens zeitweiser Beatmung, weil sie aufgrund der wahrscheinlichen Lungenbeteiligung bei einer Infektion mit dem Coronavirus in besonderem Maße gefährdet sind und lebensbedrohliche Komplikationen zu befürchten haben.
  • Mobilitätseingeschränkte Menschen, weil durch die mögliche Immobilisierung aufgrund einer Infektion mit dem Coronavirus eine beträchtliche Verschlechterung des Mobilitätsstatus zu befürchten ist.
  • Pflegebedürftige Menschen mit seltenen Erkrankungen und ihre pflegenden Angehörigen, weil bei diesen Personen in der häuslichen Pflege analog zur Situation in Pflegeeinrichtungen das Ansteckungsrisiko durch den engen Kontakt erheblich erhöht ist und eine Infektion mit dem Coronavirus die Pflegesituation unverhältnismäßig belasten oder in ihrer Durchführbarkeit gefährden könnte.
  • Eltern von Kindern mit seltenen Erkrankungen, weil die Kinder aufgrund ihrer Erkrankung besonders bedroht sind, aber wegen ihres Alters noch nicht zum Personenkreis gehören, der bei der Impfung berücksichtigt wird. Hier kann ein Schutz der Kinder derzeit nur durch Impfung ihres häuslichen Umfelds erreicht werden.

Wir appellieren an die Entscheidungsträger, die Priorisierung von besonders schützenswerten Personengruppen einschließlich und besonders von Menschen mit seltenen Erkrankungen vordringlich umzusetzen und die von uns vorgetragenen Kriterien zu berücksichtigen.

Wir rufen dazu auf, die Belange von Menschen mit seltenen Erkrankungen im Fokus zu behalten, damit sie nicht zusätzlich zu ihrer belastenden Situation aufgrund ihrer Erkrankung bei der Priorisierung für die Impfung gegen COVID-19 benachteiligt werden.

Wir bitten alle Betroffenen, ihre Familien und Unterstützer darum, dieses Positionspapier zu verbreiten und den zuständigen Behörden und Parlamentariern auf lokaler, regionaler, auf Landes- und Bundesebene zusammen mit der Beschreibung ihrer persönlichen Situation zur Kenntnis zu geben, um die Dringlichkeit unseres Anliegens zur Priorisierung von Menschen mit seltenen Erkrankungen bei der Impfung gegen COVID-19 zu untermauern.

Über LysoNET (www.lysonet.de)

LysoNET ist ein informelles Netzwerk von sechs deutschen Selbsthilfeorganisationen für lysosomale Speicherkrankheiten. LysoNET kooperiert bei Themen, die über die einzelnen Krankheitsbilder hinausgehen und ein gemeinsames Auftreten in Gesellschaft und Gesundheitspolitik erfordern, und nimmt damit die Aufgabe der Selbsthilfe als vierte Säule im Gesundheitswesen wahr (als Ergänzung zur ambulanten, stationären und rehabilitativen Versorgung).

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Foto von Daniel Schludi auf Unsplash

Pompe Deutschland setzt verstärkt auf Online-Angebote

Die Corona-Pandemie hat die Gesellschaft gehörig umgekrempelt: Homeoffice und Videokonferenzen gehören mittlerweile für viele zum Alltag, selbst für jene, denen dies noch vor einem Jahr ein Buch mit sieben Siegeln war. Als Verein haben wir mit der Satzungsänderung vom August 2020 die Grundlage dafür geschaffen, unsere Mitgliederversammlungen bei Bedarf auch hybrid oder online durchführen zu können. Auch für Workshops ziehen wir in Betracht, wenigstens Teile der Veranstaltungen auch online zugänglich zu machen. So möchten wir dazu beitragen, die eingeschränkte Bewegungs- und Begegnungsmöglichkeit zu überwinden. Wir laden dazu ein, sich auf diese – für manche immer noch neue – Form der Kommunikation einzulassen und sie aktiv zu nutzen.

Konkret beginnen wir am 25. Januar 2021 mit dem Pompe-Onlinestammtisch eine Serie von Online-Veranstaltungen. Der Stammtisch ist ein Angebot für unsere Mitglieder. Wir werden ausgewählte Themen vorstellen und diskutieren, vor allem aber Gelegenheit für Fragen der Mitglieder und zum Austausch von Erfahrungen geben. Der Konferenzlink zur Teilnahme an den Stammtischen wird per E-Mail an unsere Mitglieder versandt.

Der Stammtisch wird zunächst alle 22 Tage stattfinden – so wandert der Termin durch alle Wochentage und gibt allen unabhängig von ihrem Wochenplan die Möglichkeit zur Teilnahme. Ob der Stammtisch auf Dauer eher seltener oder häufiger stattfindet, wird sich nach dem Bedarf und den Wünschen der Mitglieder richten.

Amicus Therapeutics beginnt mit der Einreichung von Studienergebnissen bei der amerikanischen Zulassungsbehörde

Symbolbild "Therapie" (Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de)Kurz nach der Pressemitteilung von Sanofi berichtet auch Amicus Therapeutics vom nächsten Schritt auf dem Weg zur Zulassung eines Medikaments für die Enzymersatztherapie:

Amicus Therapeutics gab heute den Beginn der Einreichung des gleitenden Zulassungsantrags (BLA) für AT-GAA, seiner Zwei-Komponenten-Therapie zur Behandlung der späten Verlaufsform von Morbus Pompe, bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Die gleitende Einreichung ermöglicht es dem Unternehmen, Teile des Zulassungsantrags bei der FDA einzureichen, sobald sie abgeschlossen sind, anstatt zu warten, bis jeder Abschnitt des BLA abgeschlossen ist, um den gesamten Antrag zur Prüfung einzureichen. Die FDA hat Amicus Anfang dieses Jahres die Genehmigung erteilt, mit einer gleitenden BLA-Einreichung fortzufahren.

AT-GAA ist eine Therapie in der klinischen Erprobung, bei der Cipaglucosidase alfa (ATB200) zusammen mit mit Miglustat (AT2221), einem oral verabreichten Stabilisator der Cipaglucosidase alfa, verabreicht wird. Amicus hat die nichtklinische Komponente der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht und ist auf dem Weg, die Komponente Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) sowie das letzte klinische Modul in der ersten Hälfte des Jahres 2021 einzureichen. Cipaglucosidase alfa soll in Verbindung mit Miglustat verwendet werden, was einen separaten Antrag erfordert, der gleichzeitig mit dem Rest der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht wird.

"Diese Einreichung stellt einen wichtigen Meilenstein für Amicus und die gesamte Pompe-Gemeinschaft dar. Die rollierende BLA für diese Untersuchungstherapie unterstützt unseren Glauben an den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Pompe-Erkrankung und unterstützt weiterhin unsere Strategie, AT-GAA so schnell wie möglich voranzubringen."

"This submission represents a major milestone for Amicus and the entire Pompe community. The rolling BLA for this investigational therapy supports our belief in the significant unmet need in Pompe disease and further supports our strategy to advance AT-GAA as quickly as possible."

(John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics)

Amicus Therapeutics ist neben Sanofi das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

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Sanofi reicht Studienergebnisse bei amerikanischer Zulassungsbehörde ein

Symbolbild "Therapie" (Bildquelle: © NicoLeHe / pixelio.de)Lange Zeit haben wir wenig Neues über die laufenden Studien zur zweiten Generation der Enzymersatztherapie erfahren. Nun scheint Sanofi der Zulassung der aktuellen Studienmedikation einen Schritt näher gekommen zu sein: In einer Pressemitteilung vom 18. November 2020 berichtet Sanofi von der Einreichung eines Zulassungsantrag bei der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA). Durch die prioritäre Behandlung bei der FDA sei eine Entscheidung zum 18. Mai 2021 zu erwarten.

"Avalglucosidase alfa ist speziell darauf ausgerichtet, mehr GAA-Enzym in die Lysosomen der Muskelzellen zu schleusen. Die positiven Ergebnisse klinischer Studien bei Patienten der späten und frühen Verlaufsform von M. Pompe haben uns sehr ermutigt."

"Avalglucosidase alfa is specifically designed to deliver more GAA enzyme into the lysosomes of the muscle cells. We have been greatly encouraged by positive clinical trial results in patients with late-onset and infantile-onset Pompe disease."

(Karin Knobe, Head of Development for Rare Diseases and Rare Blood Disorders at Sanofi)

Sanofi ist neben Amicus Therapeutics das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.

Weiterlesen: Sanofi reicht Studienergebnisse bei amerikanischer Zulassungsbehörde ein

Soll Ambulanz für schwerkranke Kinder aus Kostengründen verschwinden?

LysoNET-Pressemitteilung zur „Villa Metabolica“

Sechs Patientenorganisationen zeigen sich zutiefst bestürzt über die Situation in der Stoffwechselambulanz „Villa Metabolica“ an der Kinderklinik der Unimedizin Mainz. Sie kritisieren sowohl die Versorgung der Patienten als auch die mangelnde Umsetzung wichtiger Studien. Das Zentrum, einst ein Leuchtturm in Europa für die seltenen lysosomalen Stoffwechselstörungen, droht in der Bedeutungslosigkeit zu versinken. Das Beispiel der „Villa Metabolica“ zeigt aber auch symptomatisch, dass die Behandlung seltener chronischer Erkrankungen in unserem Gesundheitssystem nicht annähernd ausreichend finanziert wird.

LysoNET ist das informelle Netzwerk deutscher Selbsthilfeorganisationen für lysosomale Speicherkrankheiten.

Zum Weiterlesen

Unternehmensprofil: Eleva

Die Eleva GmbH mit Sitz in Freiburg, Deutschland, hat am 18. Mai 2020 die auf Moosen basierende Produktionsplattform von Greenovation übernommen.  Enzymersatztherapien für Morbus Fabry und Morbus Pompe befinden sich im Forschungsstadium.

Google-Suche: Eleva

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Internationaler Pompe-Tag 2020

Hoffnung für die Zukunft! (Hope for the Future!)
Eine Aktion der International Pompe Association (IPA) zum International Pompe Day am 15. April 2020

Am 15. April 2019 wird der International Pompe Day zum siebten Mal gefeiert. Die IPA ist der Ansicht, dass die Sensibilisierung für Morbus Pompe von zentraler Bedeutung ist, und für dieses Jahr wurde als Motto "Hoffnung für die Zukunft" ausgewählt: Es ist eine aufregende Zeit für die Pompe-Community mit neuen Studien und Behandlungen am Horizont, und Hoffnung ist das, was uns antreibt und was die medizinisch-wissenschaftliche Gemeinschaft (und die Industrie?) inspiriert, weiter zu arbeiten.

Im Blog zum International Pompe Day 2020 sind hoffnunggebende Beispiele von Pompe-Betroffenen aus aller Welt gesammelt, und jede*r ist eingeladen, einen eigenen Beitrag einzureichen. Wie das funktioniert, ist hier beschrieben: Submit your contribution.

Auch wenn die Coronakrise in diesem Jahr unsere Aufmerksamkeit stark beansprucht, sollten wir nicht vergessen, wie wertvoll und hilfreich ein weltumspannendes Netzwerk von Pompe-Betroffenen, Selbsthilfeorganisationen und Unterstützern ist. Es tut gut, sich immer wieder gegenseitig Mut zuzusprechen und die gemeinsame Hoffnung für die Zukunft zu teilen.

Schwerkranke und chronisch kranke Kinder und Jugendliche nicht vergessen!

Das Kindernetzwerk schreibt in einem offenen Brief an die politisch Verantwortlichen:

Aufgrund der Corona-Pandemie sind in den vergangenen Wochen viele Gesetze, Regelungen und Hilfen auf den Weg gebracht worden, wir vermissen jedoch die Berücksichtigung der speziellen Situation der chronisch kranken Kinder. Das Kindernetzwerk, der Dachverband der Selbsthilfe von Familien mit Kindern und Jugendlichen mit chronischen Erkrankungen und Behinderungen, fordert deshalb eine stärkere Berücksichtigung dieser Risikogruppe.

Pompe Deutschland e.V. schließt sich diesen Forderungen an und fordert die Politik zum Handeln auf!

Zum Herunterladen: Offener Brief des Kindernetzwerks (PDF, 110 kB)

COVID-19 / Aufregung im Wunderwald – und alles wegen dieser Krankheit (Corona-Situation für Kinder erklärt)

Für den angemessenen Umgang mit der aktuellen Krisensituation, die Menschen mit Vorerkrankungen in besonderem Maße betrifft, sind verlässliche Informationen unabdingbar. Wir möchten mit einer losen Folge von Beiträgen über COVID-19 dazu beitragen, dass unsere Mitglieder und andere Pompe-Betroffene sowie ihre Familien gut informiert sind.

Titelseite des BilderbuchsCorona-Situation für Kinder erklärt: Aufregung im Wunderwald – und alles wegen dieser Krankheit

Die Geschichte vom Bären Ben, der mit der Corona-Gefahr umzugehen lernt. Wir wünschen allen Eltern und Kindern viel Spaß beim Lesen und Lernen!

Bilderbuch herunterladen (PDF-Datei, 977 kB)

Wir danken dem KIndernetzwerk für den Hinweis auf das Bilderbuch sowie dem Autor Dr. Björn Enno Hermans und der Illustratorin Annette Walters für die Genehmigung zur lizenzfreien Nutzung. Quelle: praxis hermans

Auf der Website des Autors sind weitere Versionen der Geschichte erhältlich: Bilderbuch, Textversion, Vorleseversion (MP3), Excitement in the Forest of Wonders (englisch), La forêt des Merveilles dans tous ses états – Et tout ça à cause de cette maladie (französisch), und vieles mehr ...

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