Pompe Deutschland e.V.

Das Wichtigste in Kürze

• Der Lieferengpass bei Myozyme und Nexviadyme hat zu einer erhöhten Nachfrage bei der Kombinationstherapie (Pombiliti + Opfolda) geführt.
• Nach Angaben von BioMarin ist die Versorgung bereits mit Pombiliti + Opfolda behandelter Patientinnen und Patienten gesichert.
• Bei neuen Therapiestarts oder einem neu geplanten Wechsel kann eine zeitliche Abstimmung erforderlich sein.
• Fragen zu persönlichen Versorgung sollten direkt mit den behandelnden Ärzten oder dem zuständigen Pompe-Zentrum besprochen werden.

Hintergrund

Neben Myozyme und Nexviadyme von Sanofi steht mit der Kombinationstherapie Pombiliti und Opfolda (Cipaglucosidase alfa + Miglustat) eine weitere Enzymersatztherapie zur Behandlung des Morbus Pompe zur Verfügung. Neben der regulären Aufnahme einer Therapie und einem medizinisch begründeten Wechsel auf eine andere Therapie dürfte der temporäre Lieferengpass bei Myozyme und Nexviadyme dazu beigetragen haben, dass in den vergangenen Monaten mehr Patientinnen und Patienten als üblich einen Therapiewechsel erwogen oder angestrebt haben.

Pompe Deutschland hat dazu mit Vertretern von BioMarin, dem Unternehmen hinter Pombility und Opfolda gesprochen. Das vorrangige Ziel von BioMarin ist es, die lückenlose Versorgung aller Patientinnen und Patienten sicherzustellen, die bereits mit dieser ERT behandelt werden. Gleichzeitig hat BioMarin zusätzliche Kapazitäten für Patientinnen und Patienten geschaffen, die über einen Therapiewechsel nachdenken. Diese Kapazitäten sind aufgrund der aktuell hohen Nachfrage jedoch noch begrenzt, so dass derzeit nicht beliebig viele neue Patientinnen und Patienten mit der Kombinationstherapie versorgt werden können. Für Patientinnen und Patienten, die bereits mit der Kombinationstherapie behandelt werden, sei die Versorgung hingegen gesichert. Dies gelte auch für kürzlich durchgeführte Therapiewechsel.

BioMarin spricht in dieser Situation ausdrücklich nicht von einem Lieferengpass, sondern von einer notwendigen Steuerung von verfügbarer Liefermenge bei zusätzlichen Therapiestarts angesichts der kurzfristig stark gestiegenen Nachfrage. Ein geplanter Therapiestart oder ein Wechsel auf Pombiliti könnte sich dadurch gegebenenfalls etwas verschieben. Ob dies im individuellen Fall zutrifft, sollte das behandelnde Pompe-Zentrum direkt mit dem Unternehmen beziehungsweise über die zuständigen Bestell- und Versorgungswege klären.

Durch die beschriebene Vorgehensweise soll sichergestellt werden, dass nach Beginn einer Behandlung mit Pombiliti und Opfolda auch die langfristige Fortführung der Therapie gewährleistet ist und zudem für dringende Fälle jederzeit ausreichende Reserven verfügbar sind. Mittelfristig sollen die Produktionskapazitäten erweitert werden. Damit soll der zusätzliche Bedarf künftig noch besser abgedeckt werden können.

Für die Wahl der Therapie ist letztlich die individuelle medizinische Situation entscheidend. Ob eine Therapie begonnen, fortgeführt, unterbrochen oder gewechselt wird, sollte daher immer gemeinsam mit den behandelnden Ärzten oder dem zuständigen Pompe-Zentrum entschieden werden.