Pompe Deutschland e.V.

Kurz aufeinanderfolgend sind zwei neue Enzymersatztherapien für Morbus Pompe am Markt, die neben der seit 2006 verfügbaren Enzymersatztherapie mit Myozyme von Sanofi verordnet werden können: Nexviadyme von Sanofi und Pombiliti von Amicus Therapeutics. Beide Therapien werden als 14-tägige per Infusion verabreicht, letztere als Kombinationstherapie mit Opfolda (Miglustat), einem sogenannten Chaperon zur Enzymstabilisierung. Beide Therapien sollen die Aufnahme des Enzyms alpha-Glucosidase in den betroffenen Zellen verbessern und die Glykogenanreicherung reduzieren. Die vorliegenden Ergebnisse der klinischen Zulassungsstudien erfüllen uns mit der Hoffnung, dass unseren Patienten jetzt neue, verbesserte Möglichkeiten zur Therapiebehandlung des Morbus Pompe bereitstehen.

Pressemitteilung

Kontakt: Thomas Schaller
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Neue Therapien geben Pompe-Patienten Hoffnung

Vor 25 Jahren wurde die seltene Erkrankung Morbus Pompe noch als Waisenkind der Medizin (orphan disease) bezeichnet. Heute blicken wir auf umfangreiche weltweite Forschungsaktivitäten, durch die der Verlauf der Erkrankung besser verstanden wird und neue Therapieansätze entwickelt werden. Bei Morbus Pompe ist das Spektrum der Symptome und damit die Auswirkungen auf den Alltag und die Lebensqualität der Betroffenen außerordentlich vielfältig: Die Krankengeschichten beginnen mit Einschränkungen von Mobilität und Beweglichkeit, führen zum Verlust körperlicher Fähigkeiten und weitgehenden Einschränkungen der Lebensqualität bis hin zur Abhängigkeit von Rollstuhl und Beatmung.

Jede neue therapeutische Möglichkeit kann das Leben der Betroffenen verändern. Bereits kleine Veränderungen können zu spürbaren Verbesserungen im Lebensalltag führen, wenn zum Beispiel der Bewegungsradius vergrößert oder die Zahl der Beatmungsstunden verringert wird. Therapie, namentlich die Enzymersatztherapie, bewirkt für Pompe-Patienten nicht in erster Linie die Veränderung medizinischer Parameter, sondern die Verbesserung von Lebensqualität und sozialer Teilhabe.

Alle Patienten werden – auch unter einer Therapie – über kurz oder lang mit einer Verschlechterung der Symptome konfrontiert, so dass der Wunsch nach neuen Behandlungsoptionen geäußert wird. Eine neue Enzymersatztherapie eröffnet die Möglichkeit, auf Veränderungen in der persönlichen Situation individuell zu reagieren. Entsprechend groß ist die Freude, wenn neue Therapien verfügbar werden. Als Selbsthilfeorganisation verfolgen wir mit großen Erwartungen klinische Studien und die Zulassung neuer Therapien. Über den medizinischen Nutzen hinaus begrüßen wir auch die erhöhte Versorgungssicherheit, wenn Therapien von mehreren Unternehmen angeboten werden.

Morbus Pompe ist erblich bedingt, bewirkt Veränderungen im Glykogenstoffwechsel und hat Auswirkungen auf die Skelett- und Atemmuskulatur. Morbus Pompe besitzt ein breites klinisches Spektrum mit individuell stark variierenden Symptomen und Verläufen der Krankheit und ist nicht heilbar.

Pompe Deutschland e.V. vertritt rund 140 Patienten und deren Angehörige. Als überregional tätige Selbsthilfeorganisation sind wir ein Zusammenschluss von Menschen zur gegenseitigen Hilfe und Unterstützung, für den Erfahrungsaustausch untereinander und zur gemeinsamen Bewältigung der Erkrankung.

Weingarten/Baden, 13.07.2023

Als PDF herunterladen: Presseinformation vom 13. Juli 2023.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Every Move Counts (Jede Bewegung zählt)
Eine Aktion der International Pompe Association (IPA) zum International Pompe Day am 15. April 2021

Der 15. April markiert den Todestag des niederländischen Pathologen Joannes Cassianus Pompe, Namensgeber von Morbus Pompe. Aktiv im Widerstand gegen die deutschen Besatzer, wurde Pompe in den letzten Kriegstagen 1945 bei einer Vergeltungsaktion erschossen. Die International Pompe Association (IPA) macht an diesem Tag auf die Erkrankung aufmerksam. Weltweit können Betroffene und Unterstützer dazu beitragen, dass sie und ihre Situation in der Öffentlichkeit besser wahrgenommen werden.

Anlässlich des Internationalen Pompe-Tages 2023 möchte die IPA das Bewusstsein für die Bedeutung von Bewegung zu schärfen. Wir alle haben unterschiedliche Fähigkeiten und Behinderungsgrade, aber das Wichtigste ist, sich daran zu erinnern und sich darauf zu konzentrieren, dass "jede Bewegung zählt" (Every Move Counts). Wir sollten feiern, was wir tun können, und nicht das in den Vordergrund zu stellen, was wir nicht können.

Aber wir brauchen Eure Hilfe! Wir möchten, dass möglichst viele Menschen dazu bringen, ihre ganz persönlichen Mittel und Möglichkeiten zu zeigen, dass jede Bewegung zählt. Hast Du eine modifizierte Physiotherapie, die Du uns nahebringen kannst? Bleibst Du in Bewegung, indem Du mit Deinem Hund spielst? Hältst Du Dich mit Musik oder anderen Hobbys in Bewegung? Die Möglichkeiten zu zeigen, dass "Every Move Counts" zählt, ist so vielfältig wie unsere Gemeinschaft!

1. Indem Du uns mitteilst, wie Du an Every Move Counts glaubst, kannst Du anderen in unserer Gemeinschaft helfen! Melde Dich bitte unter Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!. Unser Plan ist es, diese Geschichten, Videos, Bilder usw. zu sammeln und dann mit Experten auf diesem Gebiet zusammenzuarbeiten, um eine Reihe von Ressourcen zusammenzustellen, die auf der IPA-Website verfügbar sein werden. Wir brauchen Vertreter aus der ganzen Welt und aus dem gesamten Krankheitsspektrum, also überlege bitte, ob Du Dich an unserem Projekt beteiligen kannst!
   
   
2. "Every Move Counts" bezieht sich auch auf Entwicklungen, wie Pompe behandelt und im täglichen Leben bewältigt werden kann. Unser ZWEITES Projekt für den Internationalen Pompe-Tag besteht daher darin, dass wir um Beiträge für einen Kalender bitten, den wir 2024 erstellen werden. Wir möchten unsere Gemeinschaft bitten, Bilder für einen Kalender einzureichen, den wir an unsere Mitglieder und andere in der Gemeinschaft verteilen werden, um uns im nächsten Jahr daran zu erinnern, nicht aufzugeben - jeder Schritt zählt! In der Forschung, in der Arzneimittelentwicklung und in unserem Leben. Schicke also bitte ein individuell gestaltetes oder fotografiertes Bild an Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!, das zeigt, was "Every Move Counts" für Dich bedeutet!
   
   
3. Schließlich hat die IPA Motivationsposter in vier Motiven erstellt, das nach Belieben verbreitet werden kann, um das Bewusstsein für Pompe zu schärfen. Vielleicht in Deinem Physiotherapiezentrum, Fitnessstudio, Deiner Schule, Moschee oder Kirche? Wo auch immer Du es verbreiten willst: Wir ermutigen Dich dazu! - Downloadlinks: PDF (alle vier Versionen), JPG Motiv 1, JPG Motiv 2, JPG Motiv 3, JPG Motiv 4).

Fröhlichen Internationalen Pompe-Tag!
#TOGETHERWEARESTRONG