Pompe Deutschland e.V.

Oxyrane hat offensichtlich eine Finanzspritze zur Weiterentwicklung der Enzymersatztherapie für M. Pompe erhalten. Mit 49,5 Mio. US$ soll die präklinische Phase verlassen und Phase 1/2-Studien begonnen werden. Oxyrane hat eine eigene Technologie zur Entwicklung pharmakologischer Proteine; nach Unternehmensangaben können die lysosomalen Proteine besonders gut von den Zellen aufgenommen sowie kostengünstig im großen Maßstab produziert werden.

"We are pleased to have Global Private Group join existing investor New Science Ventures. Global Private Group's reputation as respected, experienced investors will provide us with the support necessary to advance our exciting pipeline towards the clinic. The Biopharmaceutical Company [=Oxyrane] is now well positioned to progress our research into clinical trials in Pompe disease in order to explore the potential benefits of our technology in people with this debilitating and potentially fatal disorder." (Dr. Wouter Vervecken, CEO of Oxyrane)

Kommentar: Uns sind keine unabhängigen Informationen bekannt, die eine genauere Bewertung des Standes der Entwicklung ermöglichen würden.

In einer Pressemitteilung vom 20. September 2017 berichtet Avrobio über die Aufnahme von M. Pompe in das Entwicklungsprogramm ("Pipeline"). Das Unternehmen betreibt bereits die Entwickung einer Gentherapie für M. Fabry und M. Gaucher. Die Pompe-Arbeiten befänden sich im präklinischen Stadium. Laut Informationen auf den Unternehmenswebseiten seien Sicherheit und Wirksamkeit der eingesetzten Technologie im Mausmodell nachgewiesen

Avrobio nutzt Lentiviren, um eine funktionale Kopie des Gens in den Körper des Patienten einzuschleusen, die im Körper das benötigte Enzym produzieren. Gegenüber zweiwöchentlichen Infusionen bei der Enzymersatztherapie sei hier nur eine einzige Infusion erforderlich.

"Pompe disease is a serious lysosomal storage disorder with significant unmet need; our gene therapy is designed to deliver therapeutically relevant levels of enzyme to treat these patients. By combining our state-of-the-art gene therapy platform with our proprietary lysosomal targeting technology, AVROBIO is advancing a truly novel solution to treat patients with this debilitating disease." (Geoff MacKay, AVROBIO’s President and Chief Executive Officer)

Avrobio ist nach Audentes Therapeutics das zweite Unternehmen, das eine Gentherapie für M. Pompe entwickelt. Das Interesse der Investoren zeigt, dass der Gentherapie ein hohes Potential zugemessen wird. Ob sich die Erwartungen erfüllen, wird sich in den anstehenden klinischen Studien zeigen.