Pompe Deutschland e.V.

Unter dem Motto "Von Kreativen für Betroffene: Ein Bild zur Unterstützung der Selbsthilfearbeit" suchen wir in jedem Jahr ein Postkartenmotiv, das wir für den Versand unserer Weihnachtskarte und für die Öffentlichkeitsarbeit des Vereins verwenden. In diesem Jahr ist das Jahresmotiv eine "Winterimpression", fotografiert von Ulrike Goosmann. Sie schreibt dazu:

Dies ist eines aus einer Reihe selbst fotografierter Winterfotos, die schon vor längerer Zeit entstanden sind, die ich aber sehr mag. Sie sind hier gleich um die Ecke enstanden und machen mir gerade in meiner neuen Lebenssituationen einmal mehr deutlich, dass die wirklich schönen Dinge oftmals ganz nahe liegen und gar nicht so viel Aufwand bedürfen. Auch wenn ich Kälte inzwischen als ernsthaft problematisch empfinde, kann es draußen doch einfach so schön sein. Gerade das Zusammenspiel vom warmen Licht und den eisbehangenen Bäumen erlebe ich als sehr beruhigend.

Ulrike Goosmann

Mitglieder und weitere Kontakte des Vereins erhalten die Weihnachtskarte im Laufe des Dezember. Überzählige Karten werden gegen Spende abgegeben, zum Beispiel auf der Mitgliederversammlung oder bei anderen Vereinsveranstaltungen.

Einsendungen sind jederzeit möglich. Also Augen auf: Jetzt haben Weihnachts- und Wintermotive Saison! Weitere Informationen auf der Projektseite. Stichtag ist der 31. Oktober 2018. Spätere Einsendungen werden automatisch im Folgejahr berücksichtigt.

In einer Pressemitteilung vom 4. Oktober 2017 berichtet Amicus Therapeutics über positive Ergebnisse einer laufenden klinischen Studie, bei der die gemeinsame Verabreichung des Amicus-eigenen Enzyms ATB200 und des Chaperons AT2221 in aufsteigender Dosis untersucht wird. Für verschiedene Patientenkohorten habe sich die im Sechs-Minuten-Gehtest zurückgelegte Strecke nach 6 bzw. 9 Monaten Studiendauer erhöht, und die Lungenfunktion sei stabil geblieben. Mit diesen Zwischenergebnissen werde Amicus das Gespräch mit den Zulassungsbehörden in den USA und in Europa suchen. Die nächsten Informationen seien in der ersten Jahreshälfte 2018 zu erwarten.

"I believe that the results from this Phase 1/2 clinical study show striking improvements in functional measures and key biomarkers during the first six months of treatment, in addition to continued, further benefit out to nine months. I am especially intrigued by the six-minute walk distance and other motor function tests in the ERT-switch patients who historically have declining motor function following two or more years of treatment. These clinical data are compelling and suggest that ATB200/AT2221 has the potential to shift the treatment paradigm for Pompe disease." (Mark Roberts, MD, Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust and Principal Investigator in the ATB200-02 study)

Kommentar: Die Ergebnisse sind vorläufig und deshalb mit Vorsicht zu bewerten. Eine abschließende wissenschaftliche Bewertung steht noch aus, und über eine eventuelle künftige Therapie werden die zuständigen Zulassungsbehörden befinden.