Pompe Deutschland e.V.

Rund um Weihnachten und den Jahreswechsel macht das Universitätsklinikum Mainz Negativschlagzeilen:

1. Kahlschlag-Pläne verunsichern Ärzte der Mainzer Uniklinik (27.12.2018, SWR) / Budgetgespräche an der Mainzer Universitätsmedizin (am 07.01.2019 unter neuem Titel aktualisierter Beitrag, SWR)
   Hier wird über radikale Sparpläne berichtet, die unter anderem starke personelle Kürzungen zur Folge haben sollen. Nach dem ersten Artikel kam umgehend das Dementi: "Uniklinik Mainz: Aufsichtsratschef dementiert Kahlschlag-Pläne". Die mehrfache Aktualisierung des Beitrags zeigt die Dynamik der Situation an der Uniklinik. Ein Kernsatz aus dem Beitrag: "Wie der SWR erfuhr, hatte der kaufmännische Vorstand seine Ideen in einem internen Schreiben bekannt gegeben. Ein leitender Arzt der Unimedizin bestätigte dem SWR, dass das Papier im Kern vorsah, insgesamt etwa 400 Ärzte aus mehreren Bereichen zu entlassen. Teilweise sollten 70 Prozent des behandelnden Personals gestrichen werden. Mittlerweile wurde das Papier wieder zurückgenommen."
2. Kein Geld für die Behandlung kleiner Patienten. Wegen Finanzierungsproblemen baut die Uniklinik in Mainz ärztliches Personal ab. Eltern schlagen Alarm. (07.01.2019, Frankfurter Rundschau)
   Hier wird der Fall eines Kindes (Paul) mit MPS Typ II beschrieben, dessen Behandlung nicht mehr in bewährten, vertrauten Händen liegt, und dessen Mutter sich um den Fortbestand der Versorgung an einem der wenigen Zentren für lysosomale Speichererkrankungen sorgt.

Bereits seit längerem ist die schwierige finanzielle Situation bekannt: Mainzer Unimedizin plant Stellenabbau (25.06.2018, kma Online). An der Villa Medabolica (Forschungsschwerpunkt für Lysosomale Speicherkrankheiten und Anlaufstelle für die Betroffenen) stellen wir als Selbsthilfegruppe seit Jahren ein personelles Ausbluten fest. Dass es sich um keine Einzelfälle handelt und die Wahrnehmung einer sich verschlechternden Versorgungslage in Mainz nicht aus der Luft gegriffen ist, zeigen Rückmeldungen von Betroffenen lysosomaler Speichererkrankungen, die immer wieder bei Pompe Deutschland und anderen Selbsthilfegruppen eingehen.

Klinikleitung und Villa Metabolica sind der Bitte der Selbsthilfegruppen um ein klärendes Gespräch lange Zeit nicht nachgekommen; inzwischen ist eine Aussprache für den 26. Februar 2019 angesetzt. Wir verfolgen die Entwicklung und die Nachrichten über die möglichen Ursachen mit Sorge und wünschen uns ein schnelles und wirksames Umsteuern, damit der über viele Jahre aufgebaute Ruf der Villa Metabolica keinen weiteren Schaden nimmt und der Region und Deutschland kein ausgewiesenes Expertenzentrum verlorengeht.

Was erwarten wir von der Leitung der Uniklinik Mainz?

• Einbeziehung der Selbsthilfeorganisationen in aktuelle Vorgänge und Nutzung ihrer Mittlerrolle zu den Betroffenen;
• Reaktion auf Anfragen in angemessener Zeit oder - besser! - aktives und partnerschaftliches Zugehen auf die Selbsthilfeorganisationen;
• Verlässliche Informationen statt Halbwahrheiten.

Aktualisierungen

• Universitätsklinik Mainz kritisiert Unterfinanzierung bei Versorgung von Kindern mit seltenen Erkrankungen (11.01.2019, Ärzteblatt)
• Sorge um Spezialklinik an Mainzer Unimedizin (02.02.2019, Allgemeine Zeitung, Mainz)
  Die Unimedizin Mainz meldet sich zu Wort und dementiert Schließungspläne für die Villa Metabolica. Der Artikel ist einseitig recherchiert: Zu Wort kommen nur Vertreter der Uniklinik. Der zitierte "Brief der Elterninitiative" ist in Wahrheit ein gemeinsames Schreiben von sechs Selbsthilfegruppen für lysosomale Speichererkrankungen, darunter Pompe Deutschland. Der Redakteur hat es nicht für nötig befunden, die Meinung der Eltern und Selbsthilfegruppen einzuholen, die überhaupt erst auf die Missstände aufmerksam gemacht haben.
• Unimedizin baut 100 Stellen ab (15.02.2019, Allgemeine Zeitung, Mainz)
  Die Hofberichterstattung der AZ geht weiter und lässt erneut Vertreter des Vorstands über die Sparpläne referieren. Fazit: "Die Stationen in Mainz werden umstrukturiert, doch Leistungen für Patienten werden nicht gestrichen". Die Ausführungen bleiben im Ungefähren, und sie lassen vor allem offen, was die Sparpläne für die Villa Metabolica bedeuten.
• Uniklinik schickt Patienten weg (22.02.2019, Frankfurter Rundschau)
  Der Artikel berichtet über die Verschärfung der Situation für Gaucher-Patienten, deren Versorgung in Mainz auf dem Spiel stehe.
• Mainzer Uniklinik: Villa Metabolica muss gerettet werden / Schließung ist Horror für Betroffene (22.02.2019, Frankfurter Rundschau)
  Kommentar von Jutta Rippegather.
• Pressemitteilung der Gaucher-Gesellschaft Deutschland e.V. (23.02.2019)
• Sorgen wegen Sparkurs an Uniklinik Mainz (25.02.2019, Frankfurter Rundschau)
  Kurze Zusammenfassung der Ereignisse und Statements der Selbsthilfegruppen.
• Ein wichtiges Zentrum vor dem Aus? (27.02.2019, Main-Echo)
  Ein weiterer Bericht über die Villa Metabolica mit besonderem Bezug zu den lysosomalen Speichererkrankungen Tay-Sachs und Sandhoff.
• Patienten werden weiter versorgt (03.03.2019, Frankfurter Rundschau)
  Der Beitrag liefert eine kurze Zusammenfassung der Ereignisse und des Status quo. Es sind auch einige Mutmaßungen dabei, die wir nicht unabhängig verifizieren können. Für die Versorgung von Pompe-Patienten sind noch einige Fragen offen, auf die wir von der Villa Metabolica Antworten erwarten (u.a. zu Enzymersatztherapie, Verlaufskontrolle, Delegation zur Heimtherapie, Versorgung erwachsener Patienten). Wir bleiben dran und werden unsere Mitglieder und die Öffentlichkeit informieren.

Abschließende Bemerkung: Uns liegt mit Datum 7. März 2019 ein Schreiben der Villa Metabolica vor, in dem auf unsere pompespezifischen Fragen eingegangen wird. Wir werden die Antworten - neben anderen Themen - auf unserem Pompe-Workshop am 9. März 2019 diskutieren und an anderer Stelle über die Situation in Mainz und die Optionen für Pompe-Betroffene berichten.

Die Phase-3-Studien zur Enzymersatztherapie mit Avalglucosidase alfa, der nächsten Enzymgeneration von Sanofi Genzyme, werden weitergeführt. Eine Studie wird an 20 Kindern (Mini-COMET, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03019406) in den USA, Frankreich, Japan, Taiwan, und Großbritannien durchgeführt, eine weitere Studie an 96 Erwachsenen (COMET, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02782741) unter anderem auch in Deutschland an den Studienorten Bochum, Hamburg, Mainz, München und Münster.

Die Phase-3-Studie zur Therapie mit Alglucosidase alfa / Miglustat (Kombinationstherapie Enzym/Chaperone) wird von Amicus Therapeutics während des gesamten Jahres an 100 Erwachsenen durchgeführt (PROPEL, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03729362). Auch deutsche Studienorte sind im Gespräch, aber noch nicht offiziell bestätigt. Eine weitere Studie für Kinder soll im Laufe des Jahres aufgelegt werden.

Unklar ist, ob die unterschiedlichen Ansätze zur Gentherapie (zum Beispiel von den Unternehmen Audentes Therapeutics, Avrobio und Spark Therapeutics) im Jahr 2019 den Sprung in die klinische Erprobung schaffen werden. Immerhin ist die Gentherapie in aller Munde; sie wird auch auf unserem Workshop im März ein Thema sein.

Pompe Deutschland wird in der ersten Jahreshälfte eine Übersicht der deutschen Kliniken erarbeiten, an Pompe-Kompetenzen vorhanden sind und Pompe-Patienten behandelt werden; so wird jede/r Betroffene leichter die passende Klinik finden können. Der persönliche Erfahrungsaustausch unter Betroffenen wird auf dem Sommertreffen in Bingen im Vordergrund stehen (weitere Regionaltreffen auf Anfrage). Wir werden das Projekt "Hoffnung auf Reisen" (hope.mpompe.de) weiterführen und erhoffen uns davon eine größere Aufmerksamkeit unter Betroffenen und in der Gesellschaft. Schließlich suchen wir auch wieder kreative Menschen, die sich am Wettbewerb um das beste Jahresmotiv (jahresmotiv.mpompe.de) bewerben und ihre Bilder bis Ende Oktober einreichen.

Wir nehmen an Fachveranstaltungen (zum Beispiel Pompe-Expertentreffen) teil und engagieren uns in der internationalen Netzwerkarbeit. Ein Höhepunkt wird die für Oktober geplante AMDA/IPA Conference in San Antonio (USA) sein.

Es gibt viel zu tun - wir packen es an!

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