Pompe Deutschland e.V.

Über die in Entwicklung befindlichen bzw. zugelassenen Impfstoffe gegen COVID-19 hat die World Muscle Society (WMS) einige Informationen zusammengestellt und gibt Antworten auf von Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen (wie M. Pompe) häufig gestellte Fragen.

Wir empfehlen die Lektüre des gesamten Dokuments, möchten aber drei Aspekte hervorheben:

Adenovirus-basierte Impfstoffe (CanSino, Gamaleya, Johnson&Johnson, Oxford-AstraZeneca) fördern die Immunantwort gegen Coronaviren über genetisch modifizierte adeno-assoziierte Viren (AAV), die DNA-Instruktionen für Spike-Proteine enthalten. Weil für Gentherapien, wie sie auch für neuromuskuläre Erkrankungen in Entwicklung sind, ebenfalls AAV eingesetzt werden, wurde die Frage nach Wechselwirkungen gestellt, insbesondere ob die Impfung mit einem AAV-basierten Impfstoff den Zugang zu einer eventuellen künftigen Gentherapie verhindern könnte. Die WMS hält diese Befürchtung für unbegründet, weil bei den Impfstoffen keiner der AAV-Typen verwendet werde, wie sie in Gentherapien eingesetzt werden. An anderer Stelle verweist die WMS aber auch auf laufende Untersuchungen und offene Fragen: "Ob es Wechselwirkungen zwischen genetischen neuromuskulären Therapien und genetischen Impfstoffen mit viralen Vektoren oder mRNA-Mechanismen geben könnte, bleibt ein Thema, das genau untersucht wird. Bislang sind die Bedenken überKreuzreaktionen unbegründet."

Es wurde gefragt, ob eine neuromuskuläre Erkrankung Einfluss auf die Wirksamkeit der Impfung haben kann. Die WMS schreibt dazu: "Die Wirkmechanismen der bisher zugelassenen Impfstoffe deuten nicht darauf hin, dass neuromuskuläre Erkrankungen ein erhöhtes Risiko für Nebenwirkungen mit sich bringen. Ebenso wenig sollten neuromuskuläre Erkrankungen, die nicht das Immunsystem betreffen, die Wirkungsweise des Impfstoffs beeinflussen. Allerdings wurden die Studien an gesunden Erwachsenen durchgeführt; Studien mit Kindern ab 12 Jahren sind in Arbeit. Soweit uns bekannt ist, gab es keine Studien mit neuromuskulären Erkrankungen, und daher gibt es keine Hinweise auf spezifische Auswirkungen auf Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen oder auf Auswirkungen der neuromuskulären Erkrankung auf die Impfung."

Derzeit wird von einigen diskutiert, ob es besser sei, sich sofort mit einem verfügbaren Impfstoff impfen zu lassen, oder die Impfung bis zur Verfügbarkeit eines bestimmten Impfstoffs zu verschieben. Die WMS schreibt dazu: "Derzeit gibt es nicht genügend Beweise, um zu empfehlen, ob ein bestimmter Impfstoff dem anderen vorzuziehen ist. Es gibt keine Hinweise darauf, dass theoretische Präferenzen eine Verzögerung der Impfung mit einem der derzeit zugelassenen Impfstoffe rechtfertigen könnten."

Originaltexte der World Muscle Society vom 28. Februar 2021

• COVID-19 und Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen: Empfehlungen der World Muscle Society - Impfstoffe (PDF, 144 kB)
• COVID-19 and people with neuromuscular disorders: World Muscle Society advice - Vaccines (PDF, 134 kB)

Foto von Daniel Schludi auf Unsplash

Amicus Therapeutics gab heute Ergebnisse seiner Phase-3-Studie PROPEL für AT-GAA (Cipaglucosidase alfa und Miglustat) bekannt, einer Kombinationstherapie zur Behandlung der späten Verlaufsform von Morbus Pompe-Krankheit. Amicus plant, die Einreichung bei der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA im zweiten Quartal dieses Jahres abzuschließen und rechnet mit weiteren Zulassungsanträgen in der Europäischen Union und in anderen Regionen im Laufe des Jahres 2021.

PROPEL war eine 52-wöchige, doppelblinde, randomisierte, globale Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von AT-GAA im Vergleich zur derzeitigen Standardbehandlung, Alglucosidase alfa, einer Enzymersatztherapie (ERT). An der Studie nahmen 123 erwachsene Pompe-Patienten an 62 klinischen Standorten in 24 Ländern teil.

Die Daten der Patienten, die in dieser PROPEL-Studie mit AT-GAA behandelt wurden, zeigen klinisch bedeutsame und positive Veränderungen bei den wichtigsten Manifestationen dieser Krankheit. Besonders beeindruckend sind die klinisch signifikanten Verbesserungen der muskuloskelettalen und respiratorischen Endpunkte bei Patienten, die von der ERT-Standardbehandlung auf AT-GAA umgestellt wurden. Mit PROPEL hat AT-GAA sein hohes Potenzial bewiesen, die derzeitige Standardtherapie für Menschen mit Morbus Pompe zu verbessern. (Prof. Benedikt Schoser, Professor für Neurologie an der Klinik für Neurologie der Ludwig-Maximillians-Universität München)