Pompe Deutschland e.V.

Die Corona-Pandemie hat die Gesellschaft gehörig umgekrempelt: Homeoffice und Videokonferenzen gehören mittlerweile für viele zum Alltag, selbst für jene, denen dies noch vor einem Jahr ein Buch mit sieben Siegeln war. Als Verein haben wir mit der Satzungsänderung vom August 2020 die Grundlage dafür geschaffen, unsere Mitgliederversammlungen bei Bedarf auch hybrid oder online durchführen zu können. Auch für Workshops ziehen wir in Betracht, wenigstens Teile der Veranstaltungen auch online zugänglich zu machen. So möchten wir dazu beitragen, die eingeschränkte Bewegungs- und Begegnungsmöglichkeit zu überwinden. Wir laden dazu ein, sich auf diese – für manche immer noch neue – Form der Kommunikation einzulassen und sie aktiv zu nutzen.

Konkret beginnen wir am 25. Januar 2021 mit dem Pompe-Onlinestammtisch eine Serie von Online-Veranstaltungen. Der Stammtisch ist ein Angebot für unsere Mitglieder. Wir werden ausgewählte Themen vorstellen und diskutieren, vor allem aber Gelegenheit für Fragen der Mitglieder und zum Austausch von Erfahrungen geben. Der Konferenzlink zur Teilnahme an den Stammtischen wird per E-Mail an unsere Mitglieder versandt.

Der Stammtisch wird zunächst alle 22 Tage stattfinden – so wandert der Termin durch alle Wochentage und gibt allen unabhängig von ihrem Wochenplan die Möglichkeit zur Teilnahme. Ob der Stammtisch auf Dauer eher seltener oder häufiger stattfindet, wird sich nach dem Bedarf und den Wünschen der Mitglieder richten.

Kurz nach der Pressemitteilung von Sanofi berichtet auch Amicus Therapeutics vom nächsten Schritt auf dem Weg zur Zulassung eines Medikaments für die Enzymersatztherapie:

Amicus Therapeutics gab heute den Beginn der Einreichung des gleitenden Zulassungsantrags (BLA) für AT-GAA, seiner Zwei-Komponenten-Therapie zur Behandlung der späten Verlaufsform von Morbus Pompe, bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Die gleitende Einreichung ermöglicht es dem Unternehmen, Teile des Zulassungsantrags bei der FDA einzureichen, sobald sie abgeschlossen sind, anstatt zu warten, bis jeder Abschnitt des BLA abgeschlossen ist, um den gesamten Antrag zur Prüfung einzureichen. Die FDA hat Amicus Anfang dieses Jahres die Genehmigung erteilt, mit einer gleitenden BLA-Einreichung fortzufahren.

AT-GAA ist eine Therapie in der klinischen Erprobung, bei der Cipaglucosidase alfa (ATB200) zusammen mit mit Miglustat (AT2221), einem oral verabreichten Stabilisator der Cipaglucosidase alfa, verabreicht wird. Amicus hat die nichtklinische Komponente der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht und ist auf dem Weg, die Komponente Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) sowie das letzte klinische Modul in der ersten Hälfte des Jahres 2021 einzureichen. Cipaglucosidase alfa soll in Verbindung mit Miglustat verwendet werden, was einen separaten Antrag erfordert, der gleichzeitig mit dem Rest der Cipaglucosidase alfa BLA eingereicht wird.

"Diese Einreichung stellt einen wichtigen Meilenstein für Amicus und die gesamte Pompe-Gemeinschaft dar. Die rollierende BLA für diese Untersuchungstherapie unterstützt unseren Glauben an den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Pompe-Erkrankung und unterstützt weiterhin unsere Strategie, AT-GAA so schnell wie möglich voranzubringen."

"This submission represents a major milestone for Amicus and the entire Pompe community. The rolling BLA for this investigational therapy supports our belief in the significant unmet need in Pompe disease and further supports our strategy to advance AT-GAA as quickly as possible."

(John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics)

Amicus Therapeutics ist neben Sanofi das zweite Unternehmen, das klinische Studien für eine Enzymersatztherapie für M. Pompe entwickelt. Die laufenden Studien beider Unternehmen haben zum Ziel, die Wirksamkeit der bestehenden, am Markt zugelassenen Therapie zu verbessern.