Pompe Deutschland e.V.

In mehreren Ländern ist die Versorgung mit den Pompe-Medikamenten Myozyme und Nexviadyme derzeit eingeschränkt. Wer sich über die Hintergründe informiert, stößt dabei schnell auf einen Umstand: Am 22. Juni 2026 hat die US-Arzneimittelbehörde FDA ein förmliches Warnschreiben an das Werk Genzyme Ireland Limited im irischen Waterford gerichtet, eine Tochtergesellschaft von Sanofi. Sie beanstandet darin Mängel in der Qualitätskontrolle des Standorts. Veröffentlicht wurde das Schreiben am 30. Juni 2026, Grundlage ist eine Inspektion im Januar 2026. Namentlich genannt sind darin zwei Präparate, die mit Morbus Pompe nichts zu tun haben: Thymoglobulin, das nach Nierentransplantationen eingesetzt wird, und Altuviiio, ein Mittel gegen Hämophilie A. Aber Waterford ist laut Produktinformation auch als Werk der Chargenfreigabe für Myozyme und Nexviadyme ausgewiesen.

Ein Einwand ist dabei berechtigt: Die FDA hat in Europa keine Zuständigkeit. Für die europäische Zulassung und Marktüberwachung sind die EMA und die nationalen Behörden verantwortlich, in Deutschland das BfArM.

Der Punkt ist ein anderer: Es geht nicht um die Zuständigkeit, sondern um den Ort. Beanstandet wird ein einziger Standort – Genzyme Ireland Limited in Waterford.

Damit ist ein zweiter Aspekt verbunden: Warum wird das zum Problem für Pompe, wenn in der Warnung nur Thymoglobulin und Altuviiio stehen? Weil die FDA nicht diese beiden Präparate kritisiert, sondern im Grunde das Werk, in dem sie entstehen – genauer: dessen Qualitätskontrolle. Das deutet darauf hin, dass es sich nicht um ein Qualitätsproblem bereits ausgelieferter Produkte handelt, sondern um Probleme der Qualitätssicherung vor der Chargenfreigabe. Beanstandet werden also – der „Warning Letter“ der FDA legt diese Schlussfolgerung nahe – letztlich nicht die Produkte, sondern die Art, wie an diesem Standort geprüft, dokumentiert und mit Fehlern umgegangen wird. In der Regel verantwortet an einem Standort eine Qualitätskontrolleinheit sämtliche Chargen. Ob das in Waterford so ist? Unklar. Die beiden im Schreiben genannten Präparate sind also die Beispiele, an denen die FDA das Problem festmacht, nicht zwingend die Grenze des Problems. Deshalb ist die Warnung für Pompe-Betroffene von Belang, obwohl ihre Medikamente darin nicht vorkommen.

Hinzu kommt eine praktische Ebene: Kommt es an einem einzigen Standort zu Einschränkungen, konkurrieren die Märkte um dieselben Mengen. Wie ein Hersteller dann verteilt, ist eine Entscheidung des Unternehmens.

Was man zudem wissen muss: Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist für eine schriftliche Stellungnahme gesetzt und droht für den Fall, dass die Punkte nicht ausreichend adressiert werden, Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an. Ausdrücklich genannt sind die Beschlagnahme von Ware und eine gerichtliche Unterlassungsverfügung. Zum weiteren Instrumentarium der Behörde zählt, die Zulassung neuer Anträge zurückzuhalten, die den Standort als Hersteller aufführen, sowie Produkte aus diesem Werk an der US-Grenze zurückzuweisen. Derartige Drohungen gehören zum Standardvokabular solcher Schreiben.

Ergänzend zeigt unsere eigene Recherche: Unabhängig vom „Warning Letter“ der FDA finden sich bereits seit August 2025 öffentlich zugängliche Hinweise auf eine sich anbahnende Verknappung – in Frankreich stand Myozyme schon damals unter Lieferspannung, Kontingentierung und Exportverbot.

Quelle: eigene Recherche
Stand: 30. Juli 2026, aktualisiert am 31. Juli 2026

In einer vorherigen Version stand der Satz:
Die FDA hat Genzyme Ireland eine Frist zur Behebung der Mängel gesetzt und droht andernfalls Maßnahmen „ohne weitere Vorankündigung" an.
Wir haben diese Stelle am 31. Juli 2026 um 07:05 Uhr präzisiert.

In einer vorherigen Version stand der Satz:
Kommt es an einem einzigen Abfüllort zu Einschränkungen ...
Wir haben an dieser Stelle am 31. Juli 2026 um 09:25 Uhr das Wort Abfüllort durch Standort ersetzt.

Pompe Deutschland e.V. schließt sich der Position des Kindernetzwerks e.V an:

Berlin, 19. Juni 2026 - Das Kindernetzwerk e.V., Dachverband der familienorientierten Selbsthilfe in Deutschland, kritisiert die geplante Pflegereform scharf. In einem offenen Brief an Bundesgesundheitsministerin Nina Warken warnt der Verband vor massiven Verschlechterungen für Familien mit pflegebedürftigen Kindern.

„Die Reform orientiert sich vor allem an den Herausforderungen einer alternden Gesellschaft. Die Lebensrealität von Kindern und Jugendlichen mit Behinderungen oder chronischen Erkrankungen wird dabei weitgehend ausgeblendet“, erklärt Dr. Henriette Högl, Geschäftsführerin des Kindernetzwerks.

In Deutschland leben mehr als 200.000 pflegebedürftige Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene. Ihre Familien übernehmen häufig rund um die Uhr Pflege- und Betreuungsaufgaben, koordinieren Therapien und medizinische Versorgung und stemmen einen Großteil der Unterstützung selbst.

Besonders kritisch bewertet das Kindernetzwerk die geplante Kürzung der Rentenversicherungsbeiträge für pflegende Angehörige. Bereits heute reduzieren viele Eltern ihre Erwerbstätigkeit oder geben sie ganz auf, um die Pflege ihrer Kinder sicherzustellen. Eine Absenkung der Rentenansprüche würde das Risiko von Altersarmut insbesondere für pflegende Mütter deutlich erhöhen.

Auch die geplante Neuordnung von Entlastungsleistungen sieht der Verband mit Sorge. Nach Einschätzung des Kindernetzwerks drohen Familien finanzielle Einbußen und der Verlust bewährter, flexibel nutzbarer Unterstützungsangebote. Das vorgesehene Notfallbudget könne die entstehenden Lücken nicht schließen. „Wer ein pflegebedürftiges Kind versorgt, braucht verlässliche und alltagstaugliche Unterstützung. Stattdessen drohen Einschränkungen genau dort, wo Familien dringend Entlastung benötigen“, so Högl.

Darüber hinaus fordert das Kindernetzwerk eine stärkere Berücksichtigung der besonderen Bedürfnisse von Kindern und Jugendlichen in allen Bereichen der Reform. Präventionsansätze, Pflegeberatung und Unterstützungsangebote müssten an die spezifischen Anforderungen junger Menschen mit Behinderungen und chronischen Erkrankungen angepasst werden.

Zum offenen Brief

Zur Pressemitteilung des Kindernetzwerks