Pompe Deutschland e.V.

In einer Pressemitteilung vom 3. März 2016 berichtet Sanofi Genzyme über die Präsentation der Ergebnisse der NEO1-Studie "Safety and Efficacy Evaluation of Repeat neoGAA Dosing in Late Onset Pompe Disease Patients" auf dem WORLDSymposium 2016 in San Diego, USA. Demnach ermuntern die Ergebnisse dieser Phase-1/2-Studie zur Fortsetzung der Entwicklung von neoGAA (zweite Medikamentengeneration für die Enzymersatztherapie). Der Beginn der Phase-3-Studie "NeoGAA Extension Study (NEO-EXT)" sei für das zweite Quartal 2016 vorgesehen. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign, zur Medikamentensicherheit und zu den Ergebnissen enthalten.

WEP-CARE ist ein neues Projekt, das im Rahmen einer Studie am Universitätsklinikum Ulm zur Verbesserung der psychischen Gesundheit von Eltern chronisch kranker Kinder entwickelt wurde. Eltern von Kindern mit einer seltenen chronischen Erkrankung können daran teilnehmen.

Das diesjährige Motto des Tages der Seltenen Erkrankungen "making the voice of rare diseases heard" weist darauf hin, dass die Bedürfnisse der Betroffenen gehört werden sollten. In diesem Sinne hat die Genzyme GmbH Botschaften von Betroffenen gesammelt und daraus einen Song komponiert, der am Tag der Seltenen Erkrankungen 2016 veröffentlicht wurde (Link/Datei auf Anfrage). Hören Sie mal rein!

Why is Genzyme still Crazy Successful 5 Years after Sanofi’s Acquisition?

Diese Frage nach den Gründen für Genzymes Markterfolg stellt das Biotechnologie-Nachrichtenportal LABIOTECH.eu, nachdem Genzyme im Jahr 2011 für 20 Milliarden US-Dollar von Sanofi aufgekauft wurde, und gibt folgende Antworten: Im Gegensatz zu vielen anderen Übernahmen habe Genzyme die Erwartungen übertroffen und sei eine Ausnahmeerscheinung am Markt. Genzyme habe 2015 wesentlich zu Sanofis Wachstum beigetragen, habe hochpreisige Produkte im Portfolio und sei einer der Hauptarbeitgeber in Massachusetts, wo das Unternehmens seinen Hauptsitz hat.

Lesen Sie mehr im Originalartikel: Why is Genzyme still Crazy Successful 5 Years after Sanofi’s Acquisition?

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

Pressemitteilung der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) e.V. vom 25. Januar 2016 (Link)

Die Orphan-Drugs-Verordnung funktioniert. Es werden mehr Arzneimittel für Menschen mit Seltenen Erkrankungen gebraucht. Bestehende Regeln sollten nicht eingeschränkt, sondern genutzt werden.

Berlin, 25. Januar 2016 – „Der GKV Spitzenverband weckt in seiner Pressemitteilung vom 21. Januar, zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel, den Eindruck, dass er regelmäßig gezwungen wäre, Medikamente für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu erstatten, die eine Gefahr für die Patienten darstellen würden. Diese Pressemitteilung ist für Menschen, die mit einer so schweren Erkrankung leben fast zynisch!“, so Mirjam Mann, Geschäftsführerin von ACHSE e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen).

ACHSE weist auf Folgendes hin:

In einer Pressemitteilung vom 11. Januar 2016 veröffentlicht BioMarin erste Ergebnisse der Studie "BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)" zur Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe. Durch den Einsatz von Reveglucosidase Alfa, einem Fusionsprotein aus einem insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 und saurer Alpha-glucosidase (IGF2-GAA), seien Verbesserungen bei der Muskelkraft und bei der Ausdauer erkennbar. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign, zur Sicherheit und zu ersten Ergebnissen enthalten.

In einer Pressemitteilung vom 22. Dezember 2015 kündigt Amicus Therapeutics den Beginn der klinischen Studie "First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221" für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe an, in der ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zusammen mit einem einem pharmakologischen Chaperon (AT2221) verabreicht werden soll. In der Pressemitteilung sind Details zum Studiendesign und zur zeitlichen Planung der nächsten Schritte enthalten.

Audentes Therapeutics ist ein US-amerikanisches Biotechnologie-Unternehmen, das unter Einsatz von Adeno-assoziierten Viren an Gentherapien arbeitet. Unter der Bezeichnung AT982 wird auch für Morbus Pompe eine Substanz entwickelt. Die Entwicklungen befinden sich im vorklinischen Stadium. Der Beginn klinischer Studien ist nicht vor 2017 zu erwarten.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

In einer Meldung bei PR Newswire vom 3. September 2015 "Valerion Therapeutics Announces Positive Results Of Non-Clinical Research Study at SSIEM Annual Symposium" wird über ein mögliches neues Enzym für die Enzymersatztherapie bei M. Pompe berichtet. Bei Tests an kultivierten Fibroblasten und im Mausmodell habe man festgestellt, dass das Enzym teilweise unabhängig von dem sonst üblichen Weg über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in die Zellen gebracht werden könne, was neue Möglichkeiten eröffne.

Im Namen des European Pompe Consortium (EPOC) berichten Benedikt Schoser und weitere Ko-Autoren in Neuromuscular Disorders über den 208. Internationalen ENMC-Workshop, der vom 26. bis 28. September 2014 in Naarden (NL) stattgefunden hat. 22 Experten erarbeiteten Grundlagen für die Bildung eines europäischen Netwerks, in dem für erwachsene Pompe-Patienten die für die Beurteilung des Therepieerfolges wesentlichen Daten gesammelt werden sollen, und Empfehlungen für Start- und Stop-Kriterien bei der Enzymersatztherapie. Außerdem soll das Netzwerk internationale Gesundheitsbehörden beraten und Informationen über Morbus Pompe zur Verfügung stellen.