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Gentherapie - Neue Wege in der modernen Medizin

In seinem Vortrag "Gentherapie - Neue Wege in der modernen Medizin" im Rahmen der Freiburger Abendvorlesungen "Der Mensch und sein Immunsystem - Autoimmunerkrankungen, Abwehrschwächen und ihre Therapien" aus dem Jahr 2014 stellt Prof. Dr. Toni Cathomen (Institut für Zell- und Gentherapie, 79106 Freiburg) zwar keine direkte Verbindung zu M. Pompe her, der Vortrag ist aber eine wertvolle deutschsprachige Quelle zum Einstieg in das Verständnis der Wirkungweise der Gentherapie.

Auch für die Behandlung von M. Pompe ist die Gentherapie im Gespräch. Die Forschung hat große Fortschritte gemacht, zum Beispiel bei der gezielten Behandlung des Zwerchfells, um bei Nervenbeteiligung die Atmung zu verbessern. Eine erste klinische Studie zur Sicherheit der Gentherapie bei M. Pompe ist abgeschlossen, der Start einer weiteren wird im Laufe des Jahres 2016 erwartet.

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