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Enzymersatztherapie mit Nexviadyme

| Thomas Schaller | Drucken

Nexviadyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) und enthält den Wirkstoff Avalglucosidase alfa. Nexviadyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe im Rahmen einer Enzymersatztherapie angewendet.

Das Medikament ist in den USA unter dem Namen Nexviazyme® (avalglucosidase alfa), in der EU unter dem Namen Nexviadyme® zugelassen.
- Produktinformationen (Label) bei der FDA (englisch), PDF-Datei, Stand 8/2021
- Produktinformationen bei der EMA (deutsch), PDF-Datei, Stand 7/2022

Ausgewählte wissenschaftliche Publikationen

Zum Weiterlesen: Kategorie Publikationen in den Weblinks

Geschichte des M. Pompe

1932
Erstbeschreibung durch den niederländischen Arzt Joannes Cassanius Pompe (1901-1945) an einem 7 Monate alten Kind

1954
Definition als Glykogenspeicherkrankheit durch Gerty T. Cori (1896-1957)

1963
Beschreibung des Zusammenhangs zwischen genetisch bedingtem Enzymmangel in Lysosomen und M. Pompe durch Henri-Géry Hers (1923-2008)

1979
Entdeckung des für M. Pompe verantwortlichen Gendefekts

1999
Erste klinische Studien

2006
Zulassung der ersten Enzymersatztherapie in USA/EU. Substanz: Alglucosidase alpha.

2021/2022
Zulassung einer weiteren Enzymersatztherapie in USA/EU. Substanz: Avalglucosidase alpha.

Quellen

Pompe

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