- 31. Allyson Lock erhält New Zealand Rare Disease Day Award 2019
- (Nachrichten)
- ... mit der Enzymersatztherapie auch in Neuseeland vom Gesundheitssystem übernommen wird. Wir gratulieren Allyson zu der Auszeichnung. (Foto mit freundlicher Genehmigung von Allyson Lock und der New Zealand ...
- Erstellt am 13.12.2018
- 32. Pompe-Beatmungsworkshop am 6. Oktober 2018 in Essen war ein großer Erfolg
- (Nachrichten)
- ... aus. Es sollte auch CO2 gemessen werden! ZUSAMMENFASSUNG (1) Der M. Pompe ist eine behandelbare genetisch bedingte Muskelerkrankung. Die Enzymersatztherapie kann Mobilität und Atemmuskelfunktion ...
- Erstellt am 07.10.2018
- 33. Pompe und Dr. House
- (Nachrichten)
- In einem locker geschriebenden Artikel vom 16. Juli 2018 setzt sich RP-Online mit der Problematik der Seltenen Erkrankungen auseinander. Der Leser erfährt von komplexen Krankheitsbildern, der mitunter ...
- Erstellt am 08.08.2018
- 34. Unternehmensprofil: NanoMedSyn
- (Nachrichten)
- NanoMedSyn ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit Sitz in Montpellier (Frankreich), das Enzyme zur Behandlung von Lysosomspeichererkrankungen (u.a. Pompe) entwickelt. Die Entwicklung einer Enzymersatztherapie ...
- Erstellt am 07.08.2018
- 35. Postings im Internet: viel Wind um nichts?
- (Nachrichten)
- ... dass die Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten die Wahrscheinlichkeit verringert, rollstuhlabhängig zu werden. Das ist natürlich erfreulich und ein Nachweis für die Wirksamkeit der Enzymersatztherapie, ...
- Erstellt am 12.07.2018
- 36. Schwangerschaft
- (Tipps und Tricks)
- ... die Weiterführung der Enzymersatztherapie während der Schwangerschaft. Zusätzlich haben wir bei der International Pompe Association (IPA) nachgefragt – ohne Ergebnis – und die beiden deutschen Autorinnen ...
- Erstellt am 12.07.2018
- 37. Zukunftshoffnung Gentherapie?
- (Nachrichten)
- ... welchen Patientinnen und Patienten diese neuen Therapien erfolgreich angewendet werden können. Hier ein kurzer Überblick über die wesentlichsten neuen Zugänge. Enzymersatztherapie und Gen-Stilllegung ...
- Erstellt am 06.07.2018
- 38. Pressemitteilung von Amicus Therapeutics: Planungen für Zulassungsstudien
- (Nachrichten)
- ... solle bis zu 80 Patienten einschließen, die vorher bereits Enzymersatztherapie erhalten haben, darunter auch die Patienten aus der laufenden Beobachtungsstudie. Frühester Beginn sei im zweiten Halbjahr ...
- Erstellt am 03.07.2018
- 39. Von Unternehmen beauftragte Patientenumfragen
- (Pompe)
- Nach über zehn Jahren Enzymersatztherapie bereiten sich Unternehmen vor, eine neue Enzymgeneration auf den Markt zu bringen oder neue Therapie-Optionen anzubieten. Neben der Durchführung wissenschaftlich ...
- Erstellt am 30.06.2018
- 40. Unternehmensprofil: Pharming Group N.V.
- (Nachrichten)
- ... von der präklinischen Phase zu Phase-1-Studien. Aufgrund Infusionsreaktionen und Antikörperbildung bei der bestehenden Enzymersatztherapie bestehe Bedarf an der Entwicklung einer verbesserten Therapie: ...
- Erstellt am 07.03.2018