- 41. Pompe im Kuriositätenkabinett des SPIEGEL
- (Nachrichten)
- ... fehlen die typischen Symptome. Es wird auf die Enzymersatztherapie hingewiesen; es sei aber "laut der Medizindatenbank Orphanet unklar, ob Patienten mit dieser Krankheitsform von der Enzymersatztherapie ...
- Erstellt am 25.09.2017
- 42. Unternehmensprofil: Avrobio
- (Nachrichten)
- ... revolutionär sein wie die Enzymersatztherapie in der Vergangenheit ("Just as enzyme replacement therapy (ERT) revolutionized the past, gene therapy will revolutionize the future"), und das Unternehmen ...
- Erstellt am 22.09.2017
- 43. Avrobio entwickelt Gentherapie für M. Pompe
- (Nachrichten)
- ... Infusionen bei der Enzymersatztherapie sei hier nur eine einzige Infusion erforderlich. "Pompe disease is a serious lysosomal storage disorder with significant unmet need; our gene therapy is designed ...
- Erstellt am 22.09.2017
- 44. Start einer neuen klinischen Studie mit neuer Enzymvariante von Valerion Therapeutics
- (Nachrichten)
- ... auf Erfahrungen mit der derzeit verfügbaren Enzymersatztherapie, bei nach einer anfänglichen Verbesserungen langfristig wieder eine Verschlechterung des Krankheitsbildes mit Speicherung von Glykogen ...
- Erstellt am 11.07.2017
- 45. Zum Tod von Henri Termeer
- (Nachrichten)
- ... als Geschäftsführer des Biotechnologie-Unternehmens Genzyme maßgeblich dazu beigetragen, dass seit 2006 eine Enzymersatztherapie kommerziell verfügbar ist. Dabei hatte er immer ein offenes Ohr für ...
- Erstellt am 16.05.2017
- 46. Update von Amicus Therapeutics zur laufenden Phase 1/2-Studie
- (Nachrichten)
- ... Alone and When Co-Administered With Oral AT2221". In der Studie für die Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe wird ein neuartiges Enzym mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur (ATB200) zusammen mit ...
- Erstellt am 15.05.2017
- 47. Unternehmensprofil: Greenovation
- (Nachrichten)
- ... Technologie, mit der auf der Basis von Moosen eine Reihe verschiedener Substanzen produziert werden kann. Mit MOSS-GAA befindet sich ein Produkt für die potentielle Enzymersatztherapie bei M. Pompe in ...
- Erstellt am 31.03.2017
- 48. Neues aus der Pompe-Forschung und Erfahrungsaustausch unter Betroffenen auf dem Pompe-Workshop am 11. März 2017
- (Nachrichten)
- Mehr als 30 Teilnehmer informierten sich auf dem Pompe-Workshop am 11. März in Mainz über den aktuellen Stand der Forschung und diskutierten die für den Alltag mit der Erkrankung relevanten Themen. Dr. ...
- Erstellt am 12.03.2017
- 49. Trump, die Medien und die Wahrheit über Pompe
- (Nachrichten)
- ... Megan Crowley, Pompe-Betroffene und Tochter von John Crowley, der eine besondere Episode zur Entwicklung der Enzymersatztherapie beisteuerte - filmisch interpretiert in Extraordinary Measures (deutscher ...
- Erstellt am 06.03.2017
- 50. Mitgliederinformation Spezial (März 2017): Atemunterstützung
- (Mitgliederinformationen)
- ... Unterstützung der Atemfunktion durch geeignete Maßnahmen eine existentielle Bedeutung bekommen. Die seit April 2006 verfügbare Enzymersatztherapie trägt nachweislich zu einer Verbesserung der Atemfunktion ...
- Erstellt am 05.03.2017