Nach über zehn Jahren Enzymersatztherapie bereiten sich Unternehmen vor, eine neue Enzymgeneration auf den Markt zu bringen oder neue Therapie-Optionen anzubieten. Neben der Durchführung wissenschaftlich fundierter klinischer Studien suchen einige Unternehmen auch den direkten Kontakt zu Patienten, um deren Stimmungslage zu ergründen. Diese Kontaktaufnahme findet zum einen in von den Unternehmen eingesetzten Beratungsgremien mit Patientenbeteiligung statt (Patient Advisory Boards) statt, zum anderen treten die Unternehmen aber auch mit Befragungen (Questionnaires, Surveys) an Patienten und Patientenorganisationen heran. Man mag diesen Patientenkontakt kritisch sehen, selbst wenn er zumeist über beauftragte Dienstleister erfolgt und die Befragung anonymisiert wird, er ist aber in der Praxis nicht zu verhindern: In den sozialen Medien sind auch die Unternehmen präsent, und es finden sich immer Patienten, die bereitwillig für die Verbreitung sorgen, zum Beispiel in den einschlägigen Facebook-Gruppen.

Die Patientenorganisationen befinden sich in einer Zwickmühle: Ihr Anspruch, neutral und unabhängig zu sein, steht im Konflikt mit dem gleichzeitigen Bedürfnis, die Betroffenen umfassend und vollständig zu informieren. Angesichts der öffentlich verfügbaren Informationen wäre es weltfremd, die Weitergabe von Informationen über laufende Befragungsaktionen durch Unternehmen abzulehnen, und bei allen Vorbehalten gegenüber der Methodik und der Durchführung kann man unterstellen, dass die Ergebnisse letzten Endes den Betroffenen durch die Berücksichtigung von Patientenbedürfnissen bei der Durchführung klinischer Studien und der Entwicklung von Therapien zugute kommen. Natürlich wäre es wünschenswert, dass die Ergebnisse nicht in den Händen einzelner Unternehmen blieben, sondern allgemein verfügbar wären, aber dann müssten die Befragungen von den Patientenorganisationen durchgeführt und verantwortet werden, was praktisch nur schwer umzusetzen ist. Immerhin suchen einige Unternehmen bereits im Vorfeld der Befragungen den Kontakt, zu Patientenorganisationen, so dass hier wenigstens ansatzweise eine Mitwirkung möglich ist. Wir streben im Rahmen des Möglichen größtmögliche Transparenz bei Informationen über Auftraggeber, Inhalte und Ergebnisse der Befragungen an.

Folgende Minimalbedingungen müssen erfüllt sein:

• Das beauftragende Unternehmen ist uns bekannt (was, um einen Einfluss auf die Umfrageergebnisse auszuschließen, nicht unbedingt öffentlich gemacht werden muss).
• Uns wurden die Fragen vorab zugänglich gemacht.
• Die Anonymisierung der erhobenen Daten wird garantiert, die Weitergabe persönlicher Daten an das beauftragende Unternehmen wird ausgeschlossen.

Zusätzlich halten wir es für fair, dass wir eine Kurzzusammenfassung der Ergebnisse erhalten.

Anfragen von Marktforschungsunternehmen, in denen der Auftraggeber nicht benannt wird, bleiben von uns unbeantwortet; im Falle einer Nennung sichern wir Vertraulichkeit zu.

Die nachfolgende Liste mit Umfragen stellt keine Empfehlung und erst recht keine Werbung dar, sondern ist der Versuch, den Überblick über die vielfältigen Befragungsaktionen zu behalten. Enthalten sind Umfragen der Industrie sowie von anderen Organisationen und Projekten. Die Entscheidung über eine Teilnahme liegt wie immer beim Betroffenen selbst. Bei der Entscheidung sollte auch berücksichtigt werden, welche persönlichen Daten erhoben werden, wo diese Daten verarbeitet und gespeichert werden und wer das Recht an der Nutzung der Daten erhält.

Wir sind für Hinweise auf nicht aufgelistete oder abgelaufene Umfragen dankbar und werden die Liste laufend aktualisieren.

Liste von Patientenumfragen, die von Unternehmen und anderen Organisationen beauftragt wurden

• What questions do you have about gene therapy?
  - Online-Fragebogen von Audentes Therapeutics, USA
  - in englischer Sprache
  - Ablaufdatum: unbekannt
  - Vergütung: keine
  - Link zum Fragebogen: www.surveymonkey.com/r/VVHRFMQ
  - Informationen zum Unternehmen: www.mpompe.de/nachrichten/154-unternehmensprofil-audentes

Abgelaufene Umfragen

• Patienten- und Betreuerbefragung: Pompe-Krankheit und klinische Studien
  - Alter des Betroffenen zum Zeitpunkt der Diagnose: keine Einschränkung
  - Online-Fragebogen
  - für Amicus Therapeutics durchgeführt von PEPtrials, USA
  - in deutscher Sprache
  - Zeitaufwand: ca. 15 bis 20 Minuten
  - Ablaufdatum: 5. Juli 2019
  - Vergütung: keine
  - Online-Link zum Fragebogen: https://www.surveymonkey.com/r/HPJXKNK
  - Informationen zum Unternehmen: www.mpompe.de/nachrichten/153-unternehmensprofil-amicus
  - Das Unternehmen hatte sich mit Pompe Deutschland vorab über den Fragebogen abgestimmt.
• Befragung rund um Erfahrungen mit der Diagnose, Erwartungen zur Therapie und das tägliche Leben mit Morbus Pompe
  - Alter des Betroffenen zum Zeitpunkt der Diagnose: 1 Jahr oder älter
  - Rekrutierungsgespräch, Online-Fragebogen und nachfolgendes Telefon-Interview
  - für Sanofi Genzyme USA durchgeführt von ICARE, Frankreich
  - in deutscher Sprache
  - Zeitaufwand: ca. 30 Minuten für den Fragebogen und 60 Minuten für das Interview
  - Ablaufdatum: 18. April 2019
  - Vergütung: 77 €
  - Telefonnummer für Rückmeldungen der Teilnehmer zum Rekrutierungsgespräch: 02445-911263. Nach dem Rekrutierungsgespräch wird bei Eignung der Online-Link zum Fragebogen per E-Mail versandt.
  - Informationen zum Unternehmen: www.mpompe.de/nachrichten/152-unternehmensprofil-genzyme
  - Das Unternehmen hatte sich mit Pompe Deutschland vorab über den Fragebogen abgestimmt.
• Die Patientensicht auf klinische Studien