International Pompe Association (IPA), 8. August 2026

Englischsprachiger Originaltext: https://worldpompe.org/news/global-supply-constraints-continue-for-sanofis-pompe-therapies/

Quellenhinweis: Diese Aktualisierung basiert auf Informationen, die Sanofi während eines Gesprächs mit der International Pompe Association (IPA) am 7. August 2026 zur Verfügung gestellt hat, sowie auf öffentlich zugänglichen regulatorischen Dokumenten und Dokumenten zur Arzneimittelversorgung. Die operative Darstellung von Sanofi wird dort als solche gekennzeichnet, wo sie von der IPA nicht unabhängig überprüft wurde.

Kurz zusammengefasst

• Sanofi zufolge handelt es sich bei der derzeitigen Einschränkung nicht um einen Mangel an pharmazeutischem Wirkstoff (dem Arzneimittel), sondern um einen Engpass bei den abschließenden Herstellungs-, Qualitätskontroll- und Chargenfreigabeprozessen in Waterford.
• Die FDA inspizierte Genzyme Ireland Limited in Waterford vom 12. bis 20. Januar 2026 und stellte ein Formular FDA 483 aus, in dem zentrale Feststellungen aufgeführt waren. Darauf folgte am 22. Juni 2026 der Warning Letter CBER 26-728681.
• Die Produktinformationen der EMA weisen den Standort Waterford als für die Chargenfreigabe von Myozyme und Nexviadyme verantwortlich aus und stellen damit einen direkten Zusammenhang zwischen dem Standort und der europäischen Versorgung mit Pompe-Arzneimitteln her.
• Die Versorgungslage unterscheidet sich erheblich zwischen den Ländern. Eine Lieferung in einen Markt bedeutet nicht, dass die weltweite Versorgung wieder normal ist. Es ist normal, dass sich Länder zu einem bestimmten Zeitpunkt an unterschiedlichen Punkten ihres Versorgungskreislaufs befinden.
• Sanofi entscheidet, wie verfügbare Arzneimittel auf die Länder verteilt werden, erhält dabei jedoch Rückmeldungen von behandelnden Ärzten, die bei der Verteilung der begrenzten Versorgung helfen; die behandelnden Ärzte entscheiden, wie die vor Ort verfügbaren Arzneimittel bei einzelnen Patienten eingesetzt werden.
• Wichtige Fragen sind weiterhin unbeantwortet, darunter die Freigabemengen auf Länderebene, die Kriterien für die Verteilung und wie viel Vorankündigung Behandlungszentren erwarten können, bevor sich die Versorgungslage verändert.
• Sanofi hat keinen verbindlichen Termin für die vollständige Erholung der Versorgung genannt. Die Wiederaufnahme der Lieferungen hat Vorrang vor dem Wiederaufbau der Sicherheitsbestände, die für eine widerstandsfähige Lieferkette erforderlich sind.

Es wird erwartet, dass die Lieferengpässe bei Sanofis Therapien gegen die Pompe-Krankheit Myozyme®/Lumizyme® (Alglucosidase alfa) und Nexviadyme®/Nexviazyme® (Avalglucosidase alfa) weiterhin Patienten in verschiedenen Teilen der Welt betreffen werden. Nach den von Sanofi der International Pompe Association (IPA) in einem Gespräch am 7. August 2026 zur Verfügung gestellten Informationen liegt das zugrunde liegende Problem nicht in einem Mangel an pharmazeutischem Wirkstoff, sondern in einem Engpass bei den abschließenden Herstellungs-, Qualitätskontroll- und Freigabeprozessen am Waterford-Standort des Unternehmens in Irland. Die Auswirkungen unterscheiden sich erheblich zwischen den Ländern. Einige Märkte haben bereits schwere Engpässe erlebt, während in anderen noch Bestände verfügbar sind. Länder können daher zu unterschiedlichen Zeitpunkten betroffen sein, abhängig von vorhandenen Lagerbeständen, früheren Lieferungen, der Zahl der Patienten und den lokalen Vertriebssystemen. Sanofi hat keinen verbindlichen Termin für eine Rückkehr zur normalen weltweiten Versorgung genannt. Das Unternehmen erwartet, dass die Erholung Zeit in Anspruch nehmen wird, und hat angegeben, dass es Monate dauern könnte, bis sich die Situation vollständig stabilisiert hat. Selbst wenn sich der Zufluss neu freigegebener Produkte verbessert, wird der Wiederaufbau normaler Sicherheitsbestände länger dauern.

Was hat den Engpass verursacht?

Die folgende Erklärung des unmittelbaren Versorgungsengpasses basiert auf Informationen, die Sanofi der IPA am 7. August 2026 zur Verfügung gestellt hat.

Sanofi zufolge ist ausreichend pharmazeutischer Wirkstoff (Arzneimittel) vorhanden, um den globalen Markt zu versorgen, und der Engpass tritt später in der Herstellungskette auf. Sanofi erklärt, dass der biologische Wirkstoff weitere Verarbeitungsschritte durchlaufen muss, bevor er zu einem fertigen Arzneimittel wird, das an Krankenhäuser und Patienten geliefert werden kann, und dass die Einrichtung in Waterford bei diesen späteren Schritten eine wichtige Rolle spielt, darunter die abschließende Verarbeitung, Abfüllung und Endverarbeitung, Qualitätskontrolle, Dokumentation, Verpackung und Freigabe. Die FDA inspizierte Genzyme Ireland Limited in Waterford vom 12. bis 20. Januar 2026 und stellte ein Formular FDA 483 aus, in dem zentrale Feststellungen aufgeführt waren. Am 22. Juni 2026 stellte die FDA den Warning Letter CBER 26-728681 aus, in dem sie erhebliche Defizite bei den aktuellen Anforderungen der guten Herstellungspraxis (CGMP) in den Qualitätssystemen und der Dokumentation des Standorts feststellte. Der Warning Letter nennt ausdrücklich Thymoglobulin und Altuviiio, zwei Arzneimittel, die nicht mit der Pompe-Erkrankung in Zusammenhang stehen. Die Bedeutung von Waterford für Pompe-Arzneimittel ist unabhängig davon in regulatorischen Produktinformationen dokumentiert. Die Produktinformationen der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), Anhang II, weisen Genzyme Ireland Limited in Waterford als Hersteller aus, der für die Chargenfreigabe von Myozyme und Nexviadyme verantwortlich ist. Dies stellt die regulatorische Verbindung zwischen dem Standort Waterford und der europäischen Versorgung mit diesen Pompe-Therapien her. Die Bedeutung des Warning Letters kann sich daher über die beiden darin ausdrücklich genannten Produkte hinaus erstrecken. Die Feststellungen der FDA betreffen Systeme und Prozesse am Standort Waterford, insbesondere die Qualitätsüberwachung des Standorts. Die IPA leitet aus dem Warning Letter allein jedoch nicht ab, dass er jeden in einzelnen Märkten beobachteten Lieferengpass verursacht hat. Sanofi erklärt, dass das Unternehmen als Reaktion auf die regulatorischen Feststellungen zusätzliche Qualitätskontroll- und Überprüfungsschritte eingeführt hat. Nach Angaben von Sanofi sollen diese Maßnahmen (von der FDA genehmigt) sicherstellen, dass Herstellungsverfahren und deren Dokumentation die erforderlichen Standards erfüllen; sie nehmen jedoch zusätzliche Zeit in Anspruch. Sanofi erklärt weiter, dass sich das Produkt infolgedessen langsamer durch die Waterford-Anlage bewegt und dass derzeit nicht genügend Wirkstoff schnell genug in freigegebenes Fertigarzneimittel umgewandelt werden kann, um die weltweite Nachfrage zu decken.

Zeitlicher Ablauf und was bekannt ist

Die FDA-Inspektion fand vom 12. bis 20. Januar 2026 statt; dabei wurde ein Formular FDA 483 ausgestellt, in dem die zentralen Feststellungen aufgeführt waren. Der Warning Letter wurde am 22. Juni 2026 ausgestellt (CBER 26-728681). Öffentliche Informationen zu Lieferengpässen erscheinen nicht überall gleichzeitig. Die IPA prüft weiterhin den zeitlichen Ablauf und die Entwicklung der Lieferengpässe in einzelnen Ländern, sobald weitere öffentliche Informationen verfügbar werden. Diese Daten sollten nicht als Beweis dafür verstanden werden, dass die Feststellungen der FDA jeden nationalen Lieferengpass verursacht haben. Die Versorgungslage kann je nach Land unterschiedliche Vorgeschichten und beitragende Faktoren aufweisen.

Bedeutet der Engpass, dass es ein Qualitätsproblem mit den Arzneimitteln gibt?

Sanofi zufolge nein. Das Unternehmen betonte, dass die derzeit aus Waterford freigegebenen Arzneimittel die erforderlichen Spezifikationen hinsichtlich Qualität, Sicherheit, Reinheit und anderer relevanter Produkteigenschaften erfüllen. Das derzeitige Versorgungsproblem bedeutet nicht, dass freigegebenes Myozyme/Lumizyme oder Nexviadyme/Nexviazyme unsicher oder fehlerhaft ist. Das regulatorische Problem betrifft das Qualitätsmanagementsystem der Herstellung, einschließlich Dokumentation und Prozesskontrollen. In der pharmazeutischen Herstellung reicht es nicht aus, dass ein Prozess lediglich korrekt durchgeführt wird. Der Hersteller muss auch durch eine vollständige Dokumentation nachweisen können, dass die erforderlichen Verfahren eingehalten wurden.

Korrektur- und Präventivmaßnahmen, die häufig als CAPAs bezeichnet werden, können Änderungen an Verfahren, zusätzliche Kontrollen, Schulungen des Personals, Dokumentation und den fortlaufenden Austausch mit Aufsichtsbehörden umfassen.

Warum betrifft ein Warning Letter der FDA Patienten außerhalb der Vereinigten Staaten? Die FDA ist die US-amerikanische Aufsichtsbehörde, aber die Auswirkungen ihrer Feststellungen enden nicht zwangsläufig an der US-Grenze, weil Waterford Teil einer internationalen Herstellungs- und Lieferkette ist. An diesem Standort verarbeitete Produkte sind für mehrere Märkte bestimmt. Wenn zusätzliche Qualitätskontrollen einen gemeinsamen Herstellungs- oder Freigabeprozess verlangsamen, können auch Produkte für Länder außerhalb der Vereinigten Staaten verzögert werden. Nach Angaben von Sanofi werden die aus den Feststellungen resultierenden Qualitätsmaßnahmen auf die relevanten Abläufe am Standort insgesamt angewendet und nicht durch getrennte Standards für Arzneimittel für den US-Markt und Arzneimittel für andere Länder. Die FDA hat daher nicht verhindert, dass andere Länder Pompe-Arzneimittel erhalten. Vielmehr haben nach Darstellung von Sanofi die an einem mehrere Märkte versorgenden Herstellungsstandort ergriffenen Maßnahmen die Geschwindigkeit verringert, mit der Fertigprodukte für die globale Lieferkette freigegeben werden können. Regulierungsbehörden tauschen außerdem international Informationen aus. Feststellungen einer wichtigen Aufsichtsbehörde wie der FDA können daher für andere nationale und regionale Behörden relevant sein, die an derselben Einrichtung hergestellte Arzneimittel bewerten.

Warum sind manche Länder früher betroffen als andere?

Die Unterbrechung bedeutet nicht, dass jedes Land gleichzeitig keine Arzneimittel mehr hat. Arzneimittel befinden sich an unterschiedlichen Stellen der Lieferkette, und nationale Vertriebshändler, Krankenhäuser, Apotheken und Behandlungszentren können über unterschiedlich große Bestände verfügen. Auch die Zahl der Patienten und die monatliche Nachfrage unterscheiden sich zwischen den Ländern. Ein Land mit größeren verbleibenden Beständen kann Patienten daher möglicherweise noch einige Zeit normal behandeln, während in einem anderen Markt bereits nur sehr begrenzte Mengen verfügbar sind. Länder, die derzeit offenbar nicht betroffen sind, könnten später Einschränkungen erfahren, wenn der Herstellungsrückstand nicht schnell genug abgebaut wird, oder sie könnten letztlich unberührt bleiben. Sanofi beschreibt die Situation als sehr dynamisch; verfügbare Mengen und Lieferpläne verändern sich, während neue Chargen die erforderlichen Prozesse durchlaufen. Aus diesem Grund hat sich das Unternehmen bislang zurückgehalten, öffentlich konkrete Liefertermine für einzelne Länder zu nennen, die sich später möglicherweise ändern.

Was wird unternommen?

Sanofi zufolge arbeitet das Unternehmen daran, den Durchsatz in der Waterford-Anlage zu erhöhen und gleichzeitig die zusätzlichen Qualitätskontrollen aufrechtzuerhalten, die zur Behebung der regulatorischen Feststellungen erforderlich sind. Zusätzliche Ressourcen werden für Qualitätssysteme, Dokumentation, Prozessverbesserungen und die regulatorische Behebung von Mängeln eingesetzt. Sanofi verteilt außerdem verfügbare Fertigprodukte auf Länder und Patientengruppen. Die Verteilung zwischen den Ländern ist eine Entscheidung des Herstellers, wobei Rückmeldungen von behandelnden Ärzten einfließen. Die für diese Verteilungsentscheidungen auf Länderebene verwendeten Kriterien wurden der IPA nicht offengelegt. Patientenorganisationen sind nicht an den Verteilungsentscheidungen des Herstellers beteiligt und treffen keine Entscheidungen über die Behandlung einzelner Patienten. Eine weitere Möglichkeit ist die vorübergehende Verwendung von Packungen, die ursprünglich für einen anderen Markt bestimmt waren; dieser Ansatz wurde während des derzeitigen Engpasses bereits angewandt. Ob eine solche Umverteilung möglich ist, hängt von den nationalen Aufsichtsbehörden ab.

Ein für ein anderes Land bestimmtes Arzneimittel kann eine andere Verpackung, Kennzeichnung und Patienteninformation aufweisen. Einige Aufsichtsbehörden können solche Packungen während eines Engpasses vorübergehend genehmigen, während andere eine Umetikettierung oder zusätzliche Dokumentation verlangen können. Diese Genehmigung kann einige Zeit in Anspruch nehmen und ist daher häufig keine praktikable Option. Diese Anforderungen können bestimmen, wie schnell vorhandene Bestände umgeleitet werden können.

Was wurde gefragt und ist weiterhin unbeantwortet?

Während des Gesprächs am 7. August bat die IPA um größere operative Klarheit darüber, wie sich der Engpass entwickeln wird und was Behandlungszentren realistischerweise planen können. Sanofi gab zu mehreren Punkten, die für Patienten und medizinische Teams weiterhin wichtig sind, keine verbindlichen Antworten.

• Erwartete Freigabe- und Liefermengen: Es wurden keine verlässlichen Zahlen für einzelne Länder zu den erwarteten verfügbaren Mengen vorgelegt, einschließlich Mengenangaben in einer Form, die einen Vergleich des Patientenbedarfs mit der verfügbaren Versorgung ermöglichen würde.
• Vorankündigung: Es gab keine verbindliche Zusage dazu, wie viel Vorlauf Behandlungszentren, Ärzte oder Patienten erwarten können, wenn sich die Versorgungslage eines Landes voraussichtlich verschlechtern wird oder sich eine geplante Lieferung ändert.
• Meilensteine der Erholung: Es wurde kein verbindlicher Zeitplan dafür vorgelegt, wann der Produktionsdurchsatz voraussichtlich wieder ein Niveau erreichen wird, das den laufenden Bedarf deckt, oder wann erschöpfte Sicherheitsbestände realistischerweise wieder aufgebaut werden können.

Diese offenen Punkte sind von Bedeutung, weil eine globale Aussage, dass die Produktion fortgesetzt wird, den Behandlungszentren allein noch keine Planung einzelner Infusionen ermöglicht. Die IPA hält vorhersehbarere, länderbezogene Informationen für unerlässlich, solange die Versorgung eingeschränkt bleibt.

Umgang mit begrenzten Beständen

Zwei unterschiedliche Verantwortungsebenen müssen unterschieden werden. Entscheidungen darüber, wie viel Produkt einem Land zugeteilt wird, werden vom Hersteller getroffen. Entscheidungen darüber, wie bereits innerhalb eines Landes verfügbare Arzneimittel bei einem einzelnen Patienten eingesetzt werden, sind klinische Entscheidungen der behandelnden Ärzte und der zuständigen medizinischen Teams. Wenn die Bestände kritisch niedrig werden, müssen Ärzte möglicherweise berücksichtigen, wie die ihnen zur Verfügung stehenden Arzneimittel unter Berücksichtigung der individuellen klinischen Situation möglichst sicher und wirksam eingesetzt werden können. Sanofi erinnert daran, dass solche individuellen Behandlungsentscheidungen von den behandelnden Ärzten und zuständigen medizinischen Experten und nicht vom Hersteller getroffen werden sollten. Alternative zugelassene Pompe-Therapien können für einige Patienten eine Option sein, aber ihre Verfügbarkeit, Zulassung, Erstattungsfähigkeit und ihr Zugang unterscheiden sich erheblich zwischen den Ländern. Jede Änderung der Therapie ist eine medizinische Entscheidung und sollte nicht einfach als logistische Reaktion auf ein vorübergehendes Versorgungsproblem betrachtet werden. Patienten sollten daher jede vorgeschlagene Änderung der Dosis, des Infusionsplans oder der Therapie mit ihrem Pompe-Spezialisten besprechen und keine Änderungen der Behandlung eigenständig vornehmen.

Die Erholung wird nicht überall gleichzeitig eintreten

Neue Chargen durchlaufen weiterhin den Herstellungs- und Freigabeprozess, allerdings mit verringerter Geschwindigkeit. Der derzeitige Engpass sollte daher nicht als dauerhafter Produktionsstopp der Pompe-Arzneimittel von Sanofi verstanden werden. Das bedeutet jedoch nicht, dass die normale Versorgung sofort zurückkehren wird. Einzelne Länder können neue Lieferungen erhalten und eine Verbesserung ihrer Situation feststellen, nur um erneut unter Druck zu geraten, bevor eine weitere Lieferung eintrifft oder wenn andere Länder einen höheren Bedarf haben. Solche Schwankungen sind möglich, solange Produktionsdurchsatz und Bestände unter dem normalen Niveau liegen.

Es gibt außerdem einen wichtigen Unterschied zwischen der Wiederherstellung von Lieferungen und der Wiederherstellung einer widerstandsfähigen Lieferkette. Die erste Priorität besteht darin, genügend Arzneimittel herzustellen und freizugeben, um den laufenden Patientenbedarf zu decken. Erst danach können Sicherheitsbestände entlang der internationalen Lieferkette wieder aufgebaut werden. Aus diesem Grund sollte eine neue Lieferung in ein Land nicht zwangsläufig als Ende des Engpasses interpretiert werden.

Was die IPA jetzt für unerlässlich hält

Für Menschen mit Pompe-Krankheit und ihre Familien kann die Ungewissheit über die nächste Infusion selbst eine erhebliche Belastung darstellen. Auch Behandlungszentren benötigen rechtzeitige Informationen, wenn sie Infusionen planen und schwierige klinische Entscheidungen treffen sollen, wenn die Bestände begrenzt sind. Die IPA hält daher während des gesamten Engpasses eine regelmäßige und transparente Kommunikation für unerlässlich. Die Pompe-Gemeinschaft muss nicht nur wissen, ob die Produktion fortgesetzt wird, sondern auch, wie schnell Arzneimittel wieder verfügbar werden und wie sich die Situation entlang der globalen Lieferkette entwickelt. Dies ist insbesondere für die am schwersten betroffenen Patienten wichtig. Die IPA wird weiterhin aktualisierte Informationen zur Verfügbarkeit von Myozyme/Lumizyme und Nexviadyme/Nexviazyme einholen und relevante bestätigte Entwicklungen mit der internationalen Pompe-Gemeinschaft teilen. Die derzeitigen Maßnahmen bieten Wege zu einer Erholung, aber die Situation bleibt ernst. Bis sich der Produktionsdurchsatz stabilisiert und ausreichende Sicherheitsbestände wieder aufgebaut worden sind, können Patienten und Behandlungszentren in verschiedenen Teilen der Welt weiterhin von Lieferengpässen betroffen sein.

Anhang: Öffentlich zugängliche Quellen

Die nachstehenden Quellen stützen die regulatorischen und produktbezogenen Informationen dieser Aktualisierung. Die Sanofi zugeschriebenen Aussagen zu den derzeitigen Herstellungsabläufen, den Maßnahmen zur Behebung der Mängel, der Verteilung und der erwarteten Erholung beruhen auf dem Gespräch zwischen IPA und Sanofi vom 7. August 2026 und werden hier nicht als unabhängig überprüfte öffentliche Tatsachen dargestellt.

1. US Food and Drug Administration (FDA) — Warning Letter an Genzyme Ireland Limited, CBER 26-728681, 22. Juni 2026.
   https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/genzyme-ireland-limited-728681-06222026
2. European Medicines Agency (EMA) — Myozyme EPAR und Produktinformation. Anhang II enthält Informationen zu Herstellung und Chargenfreigabe.
   https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/myozyme
3. European Medicines Agency (EMA) — Nexviadyme EPAR und Produktinformation. Anhang II enthält Informationen zu Herstellung und Chargenfreigabe.
   https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nexviadyme
4. Französische Nationale Agentur für die Sicherheit von Arzneimitteln und Gesundheitsprodukten (ANSM) — öffentliche Informationen zur Arzneimittelversorgung.
   https://ansm.sante.fr/
5. Belgische Föderale Agentur für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte — PharmaStatus, öffentliche Datenbank zur Arzneimittelverfügbarkeit in Belgien.
   https://pharmastatut.be/

Für die Übersetzung des englischen Originaltextes wurde künstliche Intelligenz verwendet (ChatGPT).