Wichtige Information für Eltern von Kindern mit der infantilen Verlaufsform von Pompe

Es ist vorgesehen, dass alle Kinder mit der infantilen Verlaufsform von Pompe (IOPD, Diagnose im ersten Lebensjahr) vorrangig versorgt und zunächst auf eine Dosis von 20 mg/kg Körpergewicht alle zwei Wochen umgestellt werden, bis wieder Enzym geliefert werden kann. Erwachsene und Kinder mit der späten Verlaufsform von Pompe (LOPD) würden - falls notwendig - eine Infusion aussetzen. Es ist allen Beteiligten bewusst, dass dies für alle Betroffenen eine große Belastung darstellt, und wir bitten um Verständnis für diese schwierige Abwägung.

Als kurzfristige Ausweichmöglichkeit für Kinder mit IOPD steht das Friedrich-Baur-Institut in München zur Verfügung, das nächste Woche noch Infusionskapazitäten hat.

Folgende Angaben werden für eine kurzfristige Versorgung in München benötigt:

• Name des Patienten
• Geburtsdatum
• Diagnose: IOPD (frühe Verlaufsform) oder LOPD (späte Verlaufsform)
• Datum der Diagnose
• Gewicht (aktuell)
• Medikament: Nexviadyme® oder Myozyme®
• Dosis: 20 mg/kg oder 40 mg/kg
• Intervall: wöchentlich oder zweiwöchentlich
• Datum der letzten Infusion
• Datum der nächsten geplanten Infusion
• Optional: Behandelnder Arzt (Name, Adresse, Kontaktdaten, soweit bekannt)
• Optional: Zugeordnetes Pompe-Zentrum (Stadt und Kontaktperson)
• Optional und soweit bekannt: Apotheke, die das Enzym liefert (Name, Ort)

Bei Interesse bitte unverzüglich Rückmeldung direkt an: Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein!