Maze Therapeutics ist ein in San Francisco (USA) angesiedeltes Biotechnologie-Unternehmen, das seit 2018 auf dem Gebiet der Gentechnik aktiv ist. Für M. Pompe arbeitet Maze an einer Substratreduktionstherapie (SRT). Im Gegensatz zur Enzymersatztherapie, die auf den Abbau zu viel gespeicherten Glykogens abzielt, soll die SRT bereits den übermäßigen Aufbau des Glykogens verhindern. Dabei wird die Wirkung des Gens GYS1 gehemmt, so dass die Glykogensynthese und Akkumulation in der Skelett- und Atemmuskulatur verringert oder verhindert wird. Auf der Website des Unternehmens ist unter dem Menüpunkt "pipeline" eine Grafik zu finden, in der die Wirkungsweise der SRT anschaulich erläutert wird.

Die vorliegenden Ergebnisse zu Pompe stammen überwiegend aus der vorklinischen Phase. Der auf der Website von Maze unter "news & press" zu findenden Unternehmenspräsentation vom Januar 2022 ist zu entnehmen, dass die klinischen Studien auf eine orale SRT als Monotherapie oder in Kombination mit einer Enzymersatztherapie hinarbeiten werden.

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Klinische Studien

• 17. Februar 2022: A Randomized Phase 1 Single and Multiple Ascending Dose Study of MZE001 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05249621)
  Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie mit der Gabe von MZE001 einfach und mehrfach in ansteigender Dosierung zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei gesunden Probanden. MZE001 ist ein kleines Molekül, das als Inhibitor der Muskelglykogensynthase für die mögliche Behandlung von Morbus Pompe wirken soll. (Originalbeschreibung: A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single and Multiple Ascending Dose Study of MZE001 to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics in Healthy Subjects. MZE001 is a small molecule inhibitor of muscle glycogen synthase for the potential treatment of Pompe disease.)

Wir freuen uns über Hinweise auf Aktualisierungen bei den klinischen Studien!

Links

• 22. Februar 2022 First Healthy Volunteers Dosed in Trial of Oral Therapy MZE001
• 17. Februar 2022 Pressemitteilung: Maze Therapeutics Announces Phase 1 Trial Initiation Evaluating MZE001 as a Potential Oral Treatment for Pompe Disease
• 10. Februar 2022 Pressemitteilung: Maze Therapeutics Presents New Preclinical Data Supporting Advancement of MZE001 as a Potential Treatment for Pompe Disease
• Substratreduktionstherapie (Wikipedia)

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Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.