Spark Therapeutics gab heute bekannt, dem ersten Studienteilnehmer der RESOLUTE-Studie (auf die Leber zielende adenoassoziierte virale (AAV) Vektor-Gentherapie für Morbus Pompe das Studienmedikament verabreicht zu haben. Dies ist der erste Schritt hin zu einer möglichen künftigen Gentherapie. Insgesamt sollen etwa 20 Teilnehmer in die Studie aufgenommen werden. Weitere Details zur klinischen Studie sind auf ClinicalTrials.gov (NCT04093349) verfügbar.

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• Pressemitteilung vom 1. Februar 2021 (externer Link)

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