Am 25. Februar 2019 berichtet Amicus Therapeutics in einer Pressemitteilung über den Erhalt der Breakthrough Therapy Designation (BTD) der U.S. Food&Drug Administration (FDA, Zulassungsbehörde in den USA) für die Kombinationstherapie (ATB200-02): U.S. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (“BTD”) to Amicus’ AT-GAA in Late Onset Pompe Disease). Was bedeutet dies?
Seit dem 9. Juli 2012 können Unternehmen diesen Status beantragen, wenn sie das Zulassungsverfahren beschleunigen wollen.
Breakthrough therapy designation is intended to expedite the development and review of drugs for serious or life-threatening conditions. The criteria for breakthrough therapy designation require preliminary clinical evidence that demonstrates the drug may have substantial improvement on at least one clinically significant endpoint over available therapy.
Breakthrough therapy designation soll die Entwicklung und den Zulassungsprozess von Medikamenten für schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigen. Voraussetzung für die Erteilung des Breakthrough-Therapy-Status sind vorläufige klinische Nachweise, die zeigen, dass das Medikament bei mindestens einem klinisch signifikanten Endpunkt gegenüber der verfügbaren Therapie eine wesentliche Verbesserung aufweisen kann.
Weitere, ähnliche Instrumente der FDA zur Beschleunigung des Zulassungsprozesses sind Fast Track Designation, Accelerated Approval und Priority Review, die sich in den Antragskriterien unterscheiden.
Mit PRIME (priority medicines) hat die European Medicines Agency (EMA) im März 2016 ein ähnliches Programm eingeführt.
Quellen