Amicus Therapeutics entwickelt eine Kombinationstherapie aus dem Enzym Alpha-Glucosidase und einem Chaperon, der nun von der FDA (US-amerikanische Zulassungsbehörde) der Orphan-Drug-Status zugesprochen wurde. Dies ist ein wichtiger formaler Schritt bei der Entwicklung von Therapien für die Behandlung seltener Erkrankungen. Der Orphan-Drug-Status bedeutet für das Unternehmen einige Vorteile, darunter das exklusive Vermarktungsrecht für eine bestimmte Zeit nach der Zulassung (7 Jahre in den USA, 10 Jahre in Europa).
"This orphan drug designation recognizes the potential for ATB200/AT2221 to become a differentiated treatment paradigm for this devastating neuromuscular disease. The initial positive clinical data we have seen to date from our ongoing Phase 1/2 study, including significant improvements in key biomarkers as well as functional outcomes following six months of treatment, are very encouraging." (John F. Crowley, Chairman and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics)
Weitere Informationen
- Pressemitteilung vom 21. September 2017 (PDF 103 kB, Link)
- Artikel vom 22. September 2017 bei Rare Disease Report: ERT and Chaperone Combination for Pompe Disease Showing Promise
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