Unternehmensprofil: Biomarin

Biomarin ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit Sitz in San Rafael CA, USA, das Therapien für die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt. Für Morbus Pompe wurde eine Enzymersatztherapie entwickelt; die Studie zur klinischen Erprobung wurde jedoch nach einigen Jahren Mitte 2016 eingestellt.

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An der klinischen Studie hatten auch Patienten aus Deutschland teilgenommen. Während die Studienteilnehmer in den meisten Ländern auf die kommerziell verfügbare Enzymersatztherapie umsteigen konnten, war dies für Patienten aus Neuseeland, Schottland und Wales nicht ohne weiteres möglich, weil in diesen Ländern die Kosten für die Therapie nicht erstattet werden.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.