Pompe Deutschland e.V.

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Enzymersatztherapie mit Myozyme

Myozyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) und enthält den Wirkstoff Alglucosidase alfa. Myozyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe im Rahmen einer Enzymersatztherapie angewendet.

Das Medikament ist in den USA unter dem Namen Lumizyme® (alglucosidase alfa) zugelassen.
- Informationen der FDA über Lumizyme
- Produktinformationen (Label), PDF-Datei, Stand 01.08.2014

Informationen der European Medicines Agency (EMA)

  • European Public Assessment Report (EPAR) mit
    - Details der Zulassung (Authorisation details),
    - Produktinformationen (Product information) und
    - Empfehlungen zur Verabreichung und einer Dokumentation der Zulassungshistorie (Assessment history).
  • Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit:
    - Externer Link zur PDF-Datei, (78 kB, Stand Januar 2014)
    - Interner Link zu einer Kopie des Dokuments: WC500032126.pdf (78 kB, Stand Januar 2014)
  • Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Produktinformationen):
    -
    Externer Link zur PDF-Datei, (271 kB, Stand 23.01.2014)
    - Interner Link zu einer Kopie des Dokuments: WC500032125.pdf (271 kB, Stand 23.01.2014)

Worauf aus Sicht von Pompe Deutschland besonders zu achten ist

(Die Zitate sind den Produktinformationen entnommen.)

  • Verlaufskontrolle
    "Das Ansprechen der Patienten auf die Behandlung sollte im Hinblick auf alle klinischen Manifestationen der Krankheit routinemäßig untersucht werden."
  • Rekonstitution und Verdünnung
    "Den Inhalt jeder 50 mg-Flasche Myozyme mit 10,3 ml Wasser für Injektionszwecke rekonstituieren. Das Wasser für Injektionszwecke langsam über die Fläschchenwand eintropfen und nicht direkt auf die gefriergetrocknete Masse geben. Jedes Fläschchen vorsichtig zur Seite neigen und rollen. Das Fläschchen nicht auf den Kopf drehen, schwenken oder schütteln."
    "Die rekonstituierte Lösung... ist eine klare, farblose bis blassgelbe Flüssigkeit, die Partikel in Form weißer Stränge oder durchscheinender Fäden enthalten kann... Sind bei der unmittelbar im Anschluss an die Rekonstitution durchgeführten Inspektion andere als die oben beschriebenen Fremdstoffe oder Verfärbungen sichtbar, die Lösung nicht verwenden."
    "Es wird empfohlen, den Inhalt der Durchstechflaschen nach der Rekonstitution sofort weiter zu verdünnen."
    "Ziehen Sie langsam so viel der rekonstituierten Lösung aus den Durchstechflaschen auf, bis das für die Dosierung des Patienten erforderliche Volumen erreicht ist... Den Infusionsbeutel vorsichtig drehen oder massieren, um die verdünnte Lösung zu vermischen. Den Infusionsbeutel nicht schütteln oder übermäßig hin- und herbewegen."
    Auch die fertige Infusionslösung sollte abgesehen von den oben beschriebenen Partikeln keine Trübungen oder Ausflockungen aufweisen.

Im Label für Lumizyme sind die Anweisungen für die Zubereitung detaillierter ausgeführt:
"Avoid forceful impact of the water for injection on the powder and avoid foaming..."
"The reconstituted alglucosidase alfa solution should be protected from light..."
"The reconstituted solution may occasionally contain some alglucosidase alfa particles (typically less than 10 in a vial) in the form of thin white strands or translucent fibers subsequent to the initial inspection. This may also happen following dilution for infusion. These particles have been shown to contain alglucosidase alfa and may appear after the initial reconstitution step and increase over time. Studies have shown that these particles are removed via in-line filtration without having a detectable effect on the purity or strength..."
"The reconstituted and diluted solution should be administered without delay. If immediate use is not possible, the reconstituted and diluted solution is stable for up to 24 hours at 2°C to 8°C (36°F to 46°F). Storage of the reconstituted solution at room temperature is not recommended. The reconstituted and diluted alglucosidase alfa solution should be protected from light. Do not freeze or shake."

  • Verabreichung, Lagerung und Transport
    "Es wird empfohlen, die Verabreichung der verdünnten Lösung innerhalb von drei Stunden zu beginnen. Die Gesamtzeit zwischen Zubereitung und Ende der Infusion darf 24 Stunden nicht überschreiten."
    Es ist eine gute Praxis, die Infusionsbeutel, den Filter und die Schläuche mit NACl-Lösung nachzuspülen, um die vollständige Verabreichung des Produkts sicherzustellen.

Unsere Meinung:
Trotz einer nachgewiesenen "chemischen und physikalischen Stabilität von 24 Stunden" betrachten wir es als optimal, wenn die Infusion unmittelbar vor der Verabreichung (also beispielsweise nicht am Vortag) zubereitet wird und die Infusionslösung weder einer längeren Lagerung noch einem Transport über größere Strecken unterworfen ist. In jedem Fall ist sicherzustellen, dass die Lagerbedingungen ("lichtgeschützt bei 2 bis 8°C") durchgehend eingehalten werden.

  • Verwendung eines Filters
    "Aufgrund der Proteineigenschaften des Präparats kann es in der rekonstituierten Lösung und im fertigen Infusionsbeutel zur Partikelbildung kommen. Aus diesem Grunde muss die Verabreichung über einen Leitungsfilter mit geringer Proteinbindung der Porengröße von 0,2 Mikrometer erfolgen."

Unser Rat:
Wir ermutigen Patienten, auf die Einhaltung der genannten Vorgaben zu achten und bei Zweifeln über deren Einhaltung sofort nachzufragen. Sollten im persönlichen Gespräch mit den behandelnden Ärzten und dem betreuenden Personal nicht alle Bedenken ausgeräumt werden können, raten wir zur Einholung weiterer Meinungen und Nachfrage beim Hersteller. Pompe Deutschland ist bei Fragen und Problemen gerne behilflich.

Weitere Informationen

 

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und gibt keine individuellen Behandlungsempfehlungen. Pompe Deutschland bewertet oder bevorzugt keine Produkte, Organisationen oder Unternehmen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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Montag bis Freitag von 9-12 Uhr und 15-18 Uhr. Andere Zeiten sind nach vorheriger Absprache möglich. Bitte nutzen Sie das Kontaktformular.

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Pompe Deutschland ist neutral, bewertet oder empfiehlt keine Produkte und bevorzugt keine Organisationen oder Unternehmen. Unsere Beratung ist vertraulich und ersetzt keinen ärztlichen Rat. Eine Weitergabe persönlicher Daten durch Pompe Deutschland findet nicht statt. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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