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Expertenmeinungen zu Wirksamkeit und Behandlungserfolg der Enzymersatztherapie

(Aktualisiert am 1. März und 17. Mai 2017)

In einem Beitrag der Pharmazeutischen Zeitung online ("Morbus Pompe: Enzymersatz ist langfristig wirksam") vom 22. Februar 2017 werden Aussagen von Experten zur Wirksamkeit der Enzymersatztherapie bei M. Pompe zitiert:

  • Patienten mit der juvenilen oder adulten Form dieser Muskeldystrophie hätten unter der Therapie ein fünffach geringeres Sterberisiko als unbehandelte Patienten, berichtete Professor Dr. Peter Young... Auch die Lungenfunktion und die Gehfähigkeit würden... verbessert... Außerdem könne eine geeignete Atemtherapie Symptome wie Tagesschläfrigkeit und Fatigue (Ermüdung, Erschöpfung, Müdigkeit) sowie die Schlafqualität verbessern.
  • Bei der infantilen Verlaufsform komme es auf eine möglichst frühe Diagnose und einen raschen Therapiebeginn an, berichtete Professor Dr. Andreas Hahn... Studien hätten gezeigt, dass bei früh einsetzender Enzymersatztherapie 54 Prozent der Kinder mit 42 Monaten noch am Leben waren und 30 Prozent keine künstliche Beatmung brauchten.

Ein Beitrag bei Esanum ("Morbus Pompe und Morbus Fabry: Die frühzeitige Diagnose bestimmt den Behandlungserfolg") vom 27. Februar 2017 fasst die Ergebnisse des Pressegesprächs Lysosomale Speicherkrankheiten – aktueller Stand zu Erkrankungen und Therapie, einem Satellitensymposium der Firma Sanofi Genzyme im Rahmen des 23. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) am 17. Februar 2017 in München wie folgt als Fazit für die Praxis zusammen:

  • Diese beiden seltenen Erbkrankheiten [M. Pompe und M. Fabry] erfordern eine möglichst frühzeitige Diagnose und Überweisung der Patienten an ein spezialisiertes Zentrum zur multidisziplinären Behandlung. Vor allem Neurologen und Pädiater, aber auch andere Fachärzte und nicht zuletzt der Hausarzt als Lotse im Versorgungssystem können hierbei einen wichtigen Beitrag leisten. Bei unklaren Muskelbeschwerden sollte häufiger von der diagnostischen Enzymbestimmung und Mutationsanalyse Gebrauch gemacht werden. Dank einer Diagnostik-Initiative des Pharmaherstellers ist das kostenlos möglich.

Ein weiterer Beitrag bei Esanum ("Morbus Pompe: Bei früher Diagnose gut zu behandeln") vom 16. Mai 2017 betont die Notwendigkeit der interdisziplinären Zusammenarbeit bei der Diagnose seltener Erkrankungen wie M. Pompe. Oft ergebe sich erst im Gesamtbild und im Austausch zwischen den Fachdisziplinen der entscheidende Hinweis auf die richtige Diagnose.

Wir meinen: Viele Betroffene haben positive Erfahrungen mit der Enzymersatztherapie gemacht und profitieren davon. Es gibt aber auch Fälle, bei denen die Therapie weniger gut anschlägt (sog. Poor Responder). Forschungsbedarf besteht vor allem für die Verbesserung des Therapieverlaufs bei der klassisch-infantilen Verlaufsform und für die Verbesserung der Langfristprognose. Pompe Deutschland verfolgt die aktuellen Entwicklungen und wird über erreichte Fortschritte berichten.

Hinweis: Dieser Beitrag dient der Information und nicht der Werbung. Durch die Nennung eines Unternehmens machen wir uns nicht automatisch Produkte, Therapien und Aussagen des Unternehmens zu eigen. Für Fragen der medizinischen Versorgung sollten die behandelnden Ärzte konsultiert werden.

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