Valerion Therapeutics wurde 2007 als 4s3 Bioscience gegründet und heißt seit 2012 Valerion Therapeutics. Das Unternehmen aus Concord MA, USA, entwickelt Therapien für seltene, genetisch bedingte Erkrankungen. Mit einem speziellen biotechnologischen Verfahren sollen dabei bestimmte Gewebegruppen gezielt mit dem Medikament adressiert werden.

Valerion greift auf eine eigene Technologie auf Basis von Antikörpern ("antibody-mediated delivery platform") zur Herstellung von Fusions-Proteinen zurück. Mit VAL-1221 Delivered Intravenously in Ambulatory and Ventilator-free Patients With Late-Onset Pompe Disease (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02898753) ist eine erste klinische Studie vorgesehen.

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